Äänesi; Duchennen lihasdystrofian (DMD) vaikutus perheiden elämään
perjantai 29. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Jett Foundation, Inc.
Äänesi; DMD:n vaikutus. Laadullinen arvio DMD:n vaikutuksesta perheiden elämään
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on parantaa ymmärrystä hoidon tavoitteista, joista Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastava henkilö tai hoitaja voi olla eniten kiinnostunut henkilön sairauden vaikeusasteen perusteella.
Tietoa kerätään verkkokyselyllä, kun osallistuja hyväksyy tutkimuskutsun ("RSVP-kysely") ja puhelinhaastattelun toiminnallisesta taakasta ja itse määritellyistä hoitotavoitteista DMD-potilaiden ja heidän hoitajiensa näkökulmasta.
Haastattelut analysoidaan auttaakseen tunnistamaan Duchennen perheille tärkeitä asioita kliinisissä tutkimuksissa mitattaviksi ja tiedottamaan kiinnostavien keskeisten käsitteiden valinnasta ja tulevien kliinisten tulosmittausten kehittämisestä, mukaan lukien tarkkailijan raportoimat tulokset / potilaiden raportoimat tulokset.
Tutkimus tehdään Yhdysvalloissa, ja siihen otetaan mukaan 45–120 osallistujaa, jotka ovat vähintään 11-vuotiaita, ja heidän omaishoitajiaan.
Verkkokyselyyn ja puhelinhaastatteluun varattu aika on noin tunti.
Koko tutkimuksen odotetaan valmistuvan vuoden sisällä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
60
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Yhdysvallat, 55121
- Engage Health, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
11 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimus tehdään 11-vuotiaille tai sitä vanhemmille henkilöille, joilla on Duchennen lihasdystrofia, sekä omaishoitajille.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan tulee olla vähintään 11-vuotias DMD:tä sairastava henkilö tai alle 18-vuotiaan DMD:tä sairastavan henkilön vanhempi/laillinen huoltaja.
- Vahvistettu DMD-diagnoosi ja kirjallinen todiste sairaudesta
- Yhdysvaltain asukas
- Pystyy lukemaan, kirjoittamaan ja kommunikoimaan englanniksi
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
- Haluan osallistua 45 minuutin puhelinhaastatteluun
- Mahdollisuus tarkastella tai vastaanottaa haastattelijalta asiakirja ennen haastattelua tai sen aikana (verkkoselain, mahdollisuus vastaanottaa tekstiä, faksia tai asiakirjaa postitse)
Poissulkemiskriteerit:
1. Kyvyttömyys täyttää mitään osallistumiskriteereistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden/vanhempien haastattelu, jossa arvioidaan hoitotarpeita
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Tässä ei-interventiotutkimuksessa jopa 120 potilasta/vanhempaa osallistuu online-kyselyyn, joka on suunniteltu määrittämään potilaan toimintaluokka. ambulatorinen, siirtymävaiheen tai ei-ambulatorinen. 15 potilasta kustakin toiminnallisesta kategoriasta haastatellaan kerätäkseen potilaan äänellä laadullista palautetta toiminnoista, joita he haluaisivat tehdä, mutta joita he eivät voi tehdä DMD:n vuoksi, ja syistä, miksi nämä toiminnot ovat heille tärkeitä. Laadulliset vastaukset pisteytetään, jotta saadaan kvantitatiiviset tiheysluvut ja pistearvot jokaiselle vastaukselle riippuen siitä, oliko vastaus osallistujan kannalta tärkein, toiseksi tärkein ja kolmanneksi tärkein aktiviteetti. Kaksi riippumatonta koodaajaa koodaa tiedot johdonmukaisuuden varmistamiseksi. Pisteet lasketaan toiminnallisen luokan mukaan:
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Christine McSherry, R.N., Jett Foundation, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, Case LE, Clemens PR, Hadjiyannakis S, Pandya S, Street N, Tomezsko J, Wagner KR, Ward LM, Weber DR; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. Erratum In: Lancet Neurol. 2018 Apr 4;:
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Alman BA, Apkon SD, Blackwell A, Case LE, Cripe L, Hadjiyannakis S, Olson AK, Sheehan DW, Bolen J, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurol. 2018 Apr;17(4):347-361. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30025-5. Epub 2018 Feb 3.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Colvin MK, Cripe L, Herron AR, Kennedy A, Kinnett K, Naprawa J, Noritz G, Poysky J, Street N, Trout CJ, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 3: primary care, emergency management, psychosocial care, and transitions of care across the lifespan. Lancet Neurol. 2018 May;17(5):445-455. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30026-7. Epub 2018 Feb 2.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 20. syyskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 15. maaliskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 15. maaliskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. syyskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. syyskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Perjantai 21. syyskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Harvinaiset sairaudet
Muut tutkimustunnusnumerot
- Jett 0001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .