Tvůj hlas; Dopad Duchennovy svalové dystrofie (DMD) na životy rodin
29. března 2019 aktualizováno: Jett Foundation, Inc.
Tvůj hlas; Dopad DMD. Kvalitativní posouzení dopadu DMD na životy rodin
Účelem této studie je zlepšit porozumění léčebným cílům, které mohou osobu s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) nebo pečovatele nejvíce zajímat, na základě závažnosti onemocnění dané osoby.
Údaje budou shromažďovány online průzkumem, když účastník přijme pozvání ke studii („dotazník RSVP“) a telefonický rozhovor o funkční zátěži a cílech léčby, které si sám určí z pohledu lidí s DMD a jejich pečovatelů.
Rozhovory budou analyzovány, aby pomohly identifikovat věci důležité pro rodiny s DMD k měření v klinických studiích a poskytly informace o výběru klíčových konceptů zájmu a vývoji budoucích měření klinických výsledků, včetně výsledků hlášených pozorovatelem/výsledků hlášených pacientem.
Studie bude provedena ve Spojených státech amerických a bude do ní zařazeno 45 až 120 účastníků ve věku 11 let nebo starších, kteří žijí s DMD, a také jejich pečovatelé.
Časová náročnost online průzkumu a telefonického rozhovoru je přibližně jedna hodina.
Předpokládá se, že celá studie bude dokončena do jednoho roku.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
60
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Spojené státy, 55121
- Engage Health, Inc.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
11 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studie bude provedena u jedinců ve věku 11 let nebo starších žijících s Duchennovou svalovou dystrofií a také u pečovatelů.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníkem musí být osoba s DMD, která je starší 11 let nebo rodič/zákonný zástupce osoby s DMD, která je mladší 18 let.
- Potvrzená diagnóza DMD s písemným dokladem o nemoci
- Rezident U.S.
- Umět číst, psát a komunikovat v angličtině
- Umět udělit informovaný souhlas
- Ochota zúčastnit se 45minutového telefonického rozhovoru
- Schopnost zobrazit nebo přijmout dokument od tazatele před nebo během pohovoru (webový prohlížeč, schopnost přijímat text, fax nebo dokument poštou)
Kritéria vyloučení:
1. Neschopnost splnit jakékoli z kritérií pro zařazení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozhovor s pacientem/rodičem hodnotící potřeby léčby
Časové okno: 1 rok
|
V této neintervenční studii se až 120 pacientů/rodičů zúčastní online průzkumu určeného k určení funkční kategorie pacienta; ambulantní, přechodné nebo ambulantní. Dotázáno bude 15 pacientů z každé funkční kategorie, aby se shromáždily kvalitativní vstupy vyjádřené pacientovým hlasem týkající se činností, které by rádi dělali, ale nemohou kvůli DMD, a důvodů, proč jsou pro ně tyto činnosti důležité. Kvalitativní odpovědi budou ohodnoceny, aby poskytly kvantitativní počty četností a bodové hodnoty pro každou odpověď v závislosti na tom, zda byla odpověď pro účastníka nejdůležitější, 2. nejdůležitější a 3. nejdůležitější činností. Data budou kódována dvěma nezávislými kodéry, aby byla zajištěna konzistence. Skóre bude vypočítáno podle funkční kategorie pro:
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Christine McSherry, R.N., Jett Foundation, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, Case LE, Clemens PR, Hadjiyannakis S, Pandya S, Street N, Tomezsko J, Wagner KR, Ward LM, Weber DR; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. Erratum In: Lancet Neurol. 2018 Apr 4;:
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Alman BA, Apkon SD, Blackwell A, Case LE, Cripe L, Hadjiyannakis S, Olson AK, Sheehan DW, Bolen J, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurol. 2018 Apr;17(4):347-361. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30025-5. Epub 2018 Feb 3.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Colvin MK, Cripe L, Herron AR, Kennedy A, Kinnett K, Naprawa J, Noritz G, Poysky J, Street N, Trout CJ, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 3: primary care, emergency management, psychosocial care, and transitions of care across the lifespan. Lancet Neurol. 2018 May;17(5):445-455. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30026-7. Epub 2018 Feb 2.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
20. září 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
15. března 2019
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
15. března 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. září 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. září 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
21. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
1. dubna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Jett 0001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .