Sua voz; Impacto da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) na Vida das Famílias

O objetivo deste estudo é melhorar a compreensão dos objetivos do tratamento em que uma pessoa com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ou o cuidador podem estar mais interessados, com base na gravidade da doença da pessoa. Os dados serão coletados por meio de pesquisa online quando o participante aceitar o convite do estudo ("questionário RSVP") e entrevista por telefone sobre a sobrecarga funcional e os objetivos autoidentificados do tratamento na perspectiva de pessoas com DMD e seus cuidadores. As entrevistas serão analisadas para ajudar a identificar coisas importantes para as famílias de Duchenne medirem em ensaios clínicos e para informar a seleção de conceitos-chave de interesse e desenvolvimento de futuras medidas de resultados clínicos, incluindo resultados relatados pelo observador/resultados relatados pelo paciente. O estudo será realizado nos Estados Unidos e incluirá entre 45 e 120 participantes com 11 anos ou mais que vivem com DMD, bem como seus cuidadores. O compromisso de tempo para a pesquisa online e a entrevista por telefone é de cerca de uma hora. A previsão é que todo o estudo seja concluído em um ano.