La tua voce; Impatto della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) sulla vita delle famiglie

Lo scopo di questo studio è quello di migliorare la comprensione degli obiettivi del trattamento a cui una persona con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) o il caregiver possono essere più interessati, in base alla gravità della malattia della persona. I dati saranno raccolti mediante sondaggio online quando il partecipante accetta l'invito allo studio ("questionario RSVP") e colloquio telefonico sul carico funzionale e sugli obiettivi di trattamento autoidentificati dal punto di vista delle persone con DMD e dei loro caregiver. Le interviste saranno analizzate per aiutare a identificare le cose importanti per le famiglie Duchenne da misurare negli studi clinici e per informare la selezione dei concetti chiave di interesse e lo sviluppo di future misure di esito clinico, compresi gli esiti riportati dall'osservatore/i risultati riportati dal paziente. Lo studio sarà condotto negli Stati Uniti e arruolerà tra 45 e 120 partecipanti di età pari o superiore a 11 anni che vivono con DMD e i loro caregiver. L'impegno temporale per il sondaggio online e il colloquio telefonico è di circa un'ora. Si prevede che l'intero studio sarà completato entro un anno.