Tu voz; Impacto de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la vida de las familias

El propósito de este estudio es mejorar la comprensión de los objetivos del tratamiento en los que una persona con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o el cuidador pueden estar más interesados, según la gravedad de la enfermedad de la persona. Los datos se recopilarán mediante una encuesta en línea cuando el participante acepte la invitación al estudio ("cuestionario RSVP") y una entrevista telefónica sobre la carga funcional y los objetivos de tratamiento autoidentificados desde la perspectiva de las personas con DMD y sus cuidadores. Las entrevistas se analizarán para ayudar a identificar cosas importantes para las familias con Duchenne para medir en ensayos clínicos y para informar la selección de conceptos clave de interés y el desarrollo de futuras medidas de resultados clínicos, incluidos los resultados informados por el observador/resultados informados por el paciente. El estudio se llevará a cabo en los Estados Unidos e inscribirá entre 45 y 120 participantes de 11 años o más que viven con DMD, así como a sus cuidadores. El compromiso de tiempo para la encuesta en línea y la entrevista telefónica es de aproximadamente una hora. Se anticipa que todo el estudio se completará dentro de un año.