あなたの声;家族の生活に対するデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の影響
2019年3月29日 更新者：Jett Foundation, Inc.
あなたの声; DMDの影響。家族の生活に対する DMD の影響の質的評価
この研究の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の患者または介護者が、患者の疾患の重症度に基づいて最も関心を持っている可能性のある治療目標の理解を深めることです。
データは、参加者が研究への招待を受け入れる際のオンライン調査 (「RSVP アンケート」) と、DMD 患者とその介護者の観点からの機能的負担と自己特定された治療目標に関する電話インタビューによって収集されます。
インタビューは、臨床試験で測定するデュシェンヌ家にとって重要なことを特定し、観察者が報告した結果/患者が報告した結果を含む、関心のある重要な概念の選択と将来の臨床結果測定の開発を知らせるために分析されます。
この研究は米国で実施され、11 歳以上の DMD 患者とその介護者の 45 人から 120 人の参加者が登録されます。
オンライン調査と電話インタビューの所要時間は約 1 時間です。
調査全体が 1 年以内に完了することが予想されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
60
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Eagan、Minnesota、アメリカ、55121
- Engage Health, Inc.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
11年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究は、11 歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者および介護者を対象に実施されます。
説明
包含基準:
- 参加者は、11 歳以上の DMD 患者、または 18 歳未満の DMD 患者の親/法定後見人でなければなりません。
- 書面による病気の証明が提供されたDMDの確定診断
- 米国居住者
- 英語で読み、書き、コミュニケーションができること
- インフォームドコンセントを与えることができる
- 45分間の電話インタビューに参加したい
- 面接前または面接中に面接官からの文書を表示または受信する機能 (Web ブラウザー、テキスト、ファックス、または文書をメールで受信する機能)
除外基準:
1. 包含基準のいずれかを満たすことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者/保護者へのインタビュー 治療ニーズの評価
時間枠：1年
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この非介入研究では、最大 120 人の患者/親が、患者の機能カテゴリを決定するために設計されたオンライン調査に参加します。歩行可能、移行期、または歩行不能。 各機能カテゴリの 15 人の患者にインタビューを行い、DMD のためにやりたいができない活動、およびこれらの活動が重要である理由について、患者の声で定性的な情報を収集します。 定性的な回答は、回答が参加者にとって最も重要な活動、2 番目に重要な活動、3 番目に重要な活動であったかどうかに応じて、各回答の定量的な頻度カウントとポイント値を提供するために採点されます。 一貫性を確保するために、データは 2 人の独立したコーダーによってコーディングされます。 スコアは、次の機能カテゴリ別に計算されます。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Christine McSherry, R.N.、Jett Foundation, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, Case LE, Clemens PR, Hadjiyannakis S, Pandya S, Street N, Tomezsko J, Wagner KR, Ward LM, Weber DR; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. Erratum In: Lancet Neurol. 2018 Apr 4;:
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Alman BA, Apkon SD, Blackwell A, Case LE, Cripe L, Hadjiyannakis S, Olson AK, Sheehan DW, Bolen J, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurol. 2018 Apr;17(4):347-361. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30025-5. Epub 2018 Feb 3.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Colvin MK, Cripe L, Herron AR, Kennedy A, Kinnett K, Naprawa J, Noritz G, Poysky J, Street N, Trout CJ, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 3: primary care, emergency management, psychosocial care, and transitions of care across the lifespan. Lancet Neurol. 2018 May;17(5):445-455. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30026-7. Epub 2018 Feb 2.
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月20日
一次修了 (実際)
2019年3月15日
研究の完了 (実際)
2019年3月15日
試験登録日
最初に提出
2018年9月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年9月20日
最初の投稿 (実際)
2018年9月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年4月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月29日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Jett 0001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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