Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Twój głos; Wpływ dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) na życie rodzin

29 marca 2019 zaktualizowane przez: Jett Foundation, Inc.

Twój głos; Wpływ DMD. Jakościowa ocena wpływu DMD na życie rodzin

Celem tego badania jest lepsze zrozumienie celów leczenia, którymi może być najbardziej zainteresowany osoba z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) lub opiekun, w oparciu o ciężkość choroby danej osoby. Dane zostaną zebrane za pomocą ankiety online, gdy uczestnik zaakceptuje zaproszenie do udziału w badaniu („kwestionariusz RSVP”) oraz wywiadu telefonicznego na temat obciążenia funkcjonalnego i samodzielnie określonych celów leczenia z perspektywy osób z DMD i ich opiekunów. Wywiady zostaną przeanalizowane, aby pomóc zidentyfikować rzeczy ważne dla rodzin Duchenne, które należy zmierzyć w badaniach klinicznych oraz aby poinformować o wyborze kluczowych koncepcji będących przedmiotem zainteresowania i opracowaniu przyszłych miar wyników klinicznych, w tym wyników zgłaszanych przez obserwatorów / wyników zgłaszanych przez pacjentów. Badanie zostanie przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych i obejmie od 45 do 120 uczestników w wieku 11 lat lub starszych, żyjących z DMD oraz ich opiekunów. Poświęcenie czasu na ankietę online i rozmowę telefoniczną to około godziny. Przewiduje się, że całe badanie zostanie zakończone w ciągu jednego roku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Eagan, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55121
        • Engage Health, Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

11 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie zostanie przeprowadzone u osób w wieku co najmniej 11 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a oraz ich opiekunów.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik musi być osobą z DMD, która ukończyła 11 lat lub rodzicem/opiekunem prawnym osoby z DMD, która nie ukończyła 18 lat.
  2. Potwierdzona diagnoza DMD wraz z pisemnym dowodem choroby
  3. Mieszkaniec USA
  4. Potrafi czytać, pisać i komunikować się w języku angielskim
  5. Potrafi udzielić świadomej zgody
  6. Gotowość do wzięcia udziału w 45-minutowej rozmowie telefonicznej
  7. Możliwość wglądu lub odebrania dokumentu od ankietera przed lub w trakcie rozmowy (przeglądarka internetowa, możliwość odebrania SMS-a, faksu lub dokumentu pocztą)

Kryteria wyłączenia:

1. Niemożność spełnienia któregokolwiek z kryteriów włączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wywiad z pacjentem/rodzicem Ocena potrzeb terapeutycznych
Ramy czasowe: 1 rok

W tym nieinterwencyjnym badaniu do 120 pacjentów/rodziców weźmie udział w internetowej ankiecie mającej na celu określenie kategorii funkcjonalnej pacjenta; ambulatoryjne, przejściowe lub nieambulatoryjne. 15 pacjentów z każdej kategorii funkcjonalnej zostanie przesłuchanych w celu zebrania jakościowych informacji, wypowiedzianych przez pacjenta, dotyczących czynności, które chcieliby wykonywać, ale których nie mogą wykonywać z powodu DMD, oraz powodów, dla których te czynności są dla nich ważne. Odpowiedzi jakościowe zostaną ocenione, aby zapewnić ilościową liczbę częstotliwości i wartości punktowe dla każdej odpowiedzi w zależności od tego, czy odpowiedź była najważniejszą, drugą i trzecią najważniejszą czynnością dla uczestnika. Dane będą kodowane przez dwóch niezależnych koderów, aby zapewnić spójność. Punkty zostaną obliczone według kategorii funkcjonalnej dla:

  1. Ile razy każda czynność jest wymieniona
  2. Ogólny wynik za każdą czynność
  3. Ile razy wymieniono każdy powód
  4. Ogólny wynik dla każdego powodu
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jett Foundation, Inc.

Współpracownicy

Pfizer
Hoffmann-La Roche
Italfarmaco
Nationwide Children's Hospital
Capricor Inc.
Santhera Pharmaceuticals
Sarepta Therapeutics, Inc.
NS Pharma, Inc.
Catabasis Pharmaceuticals
Wave Life Sciences Ltd.
Engage Health Inc.
Solid Biosciences Inc.
Hyman, Phelps, & McNamara, P.C.
Ryans Quest Inc.
Michaels Cause Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Christine McSherry, R.N., Jett Foundation, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

20 września 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

15 marca 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

15 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

21 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Jett 0001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj