Ihre Stimme; Auswirkungen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf das Leben von Familien

Der Zweck dieser Studie ist es, das Verständnis der Behandlungsziele zu verbessern, an denen eine Person mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) oder die Pflegekraft am meisten interessiert sein könnte, basierend auf der Schwere der Erkrankung der Person. Daten werden per Online-Umfrage gesammelt, wenn der Teilnehmer die Studieneinladung annimmt („RSVP-Fragebogen“) und Telefoninterview zur funktionellen Belastung und selbst identifizierten Behandlungszielen aus Sicht von Menschen mit DMD und ihren Betreuern. Interviews werden analysiert, um Dinge zu identifizieren, die für Duchenne-Familien wichtig sind, um sie in klinischen Studien zu messen, und um die Auswahl von Schlüsselkonzepten von Interesse und die Entwicklung zukünftiger klinischer Ergebnismessungen zu unterstützen, einschließlich der von Beobachtern berichteten Ergebnisse/von Patienten berichteten Ergebnisse. Die Studie wird in den Vereinigten Staaten durchgeführt und umfasst zwischen 45 und 120 Teilnehmer ab 11 Jahren, die mit DMD leben, sowie ihre Betreuer. Der Zeitaufwand für die Online-Befragung und das Telefoninterview beträgt etwa eine Stunde. Es wird erwartet, dass die gesamte Studie innerhalb eines Jahres abgeschlossen sein wird.