Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Din stemme; Indvirkningen af ​​Duchennes muskeldystrofi (DMD) på familiernes liv

29. marts 2019 opdateret af: Jett Foundation, Inc.

Din stemme; Virkningen af ​​DMD. En kvalitativ vurdering af virkningen af ​​DMD på familiers liv

Formålet med denne undersøgelse er at forbedre forståelsen af ​​de behandlingsmål, som en person med Duchenne Muskeldystrofi (DMD) eller plejepersonalet kan være mest interesseret i, baseret på sværhedsgraden af ​​personens sygdom. Data vil blive indsamlet ved online-undersøgelse, når deltageren accepterer undersøgelsesinvitationen ("RSVP-spørgeskema") og telefoninterview om den funktionelle byrde og selvidentificerede behandlingsmål fra personer med DMD og deres pårørendes perspektiv. Interviews vil blive analyseret for at hjælpe med at identificere ting, der er vigtige for Duchenne-familier at måle i kliniske forsøg og for at informere udvælgelsen af ​​nøglekoncepter af interesse og udvikling af fremtidige kliniske resultatmål, herunder observatørrapporterede resultater/patientrapporterede resultater. Undersøgelsen vil blive udført i USA og vil indskrive mellem 45 og 120 deltagere på 11 år eller ældre, der lever med DMD, samt deres pårørende. Tidsforbruget til onlineundersøgelsen og telefoninterviewet er cirka en time. Det forventes, at hele undersøgelsen vil være afsluttet inden for et år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Eagan, Minnesota, Forenede Stater, 55121
        • Engage Health, Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

11 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil blive udført på personer på 11 år eller ældre, der lever med Duchenne muskelsvind samt plejepersonale.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren skal være en person med DMD, der er 11 år eller ældre eller Forælder/værge for en person med DMD, der er under 18 år.
  2. Bekræftet diagnose af DMD med skriftligt bevis for sygdom
  3. Bosat i U.S.A.
  4. Kan læse, skrive og kommunikere på engelsk
  5. Kan give informeret samtykke
  6. Er villig til at deltage i et 45 minutters telefoninterview
  7. Mulighed for at se eller modtage et dokument fra intervieweren før eller under interviewet (webbrowser, mulighed for at modtage en tekst, fax eller dokument via post)

Ekskluderingskriterier:

1. Manglende evne til at opfylde nogen af ​​inklusionskriterierne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patient/forældresamtale Vurderer behandlingsbehov
Tidsramme: 1 år

I denne ikke-interventionelle undersøgelse vil op til 120 patienter/forældre deltage i en online undersøgelse designet til at bestemme patientens funktionskategori; ambulant, overgangs- eller ikke-ambulant. 15 patienter fra hver funktionskategori vil blive interviewet for at indsamle kvalitative input, i patientens stemme, om aktiviteter, de gerne vil lave, men ikke kan udføre på grund af DMD, og ​​årsager til, hvorfor disse aktiviteter er vigtige for dem. Kvalitative svar vil blive bedømt for at give kvantitative frekvenstællinger og pointværdier for hvert svar afhængigt af, om svaret var den vigtigste, 2. vigtigste og 3. vigtigste aktivitet for deltageren. Data vil blive kodet af to uafhængige kodere for at sikre konsistens. Resultater vil blive beregnet efter funktionel kategori for:

  1. Antal gange hver aktivitet er nævnt
  2. Samlet score for hver aktivitet
  3. Antal gange hver grund er nævnt
  4. Samlet score for hver årsag
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jett Foundation, Inc.

Samarbejdspartnere

Pfizer
Hoffmann-La Roche
Italfarmaco
Nationwide Children's Hospital
Capricor Inc.
Santhera Pharmaceuticals
Sarepta Therapeutics, Inc.
NS Pharma, Inc.
Catabasis Pharmaceuticals
Wave Life Sciences Ltd.
Engage Health Inc.
Solid Biosciences Inc.
Hyman, Phelps, & McNamara, P.C.
Ryans Quest Inc.
Michaels Cause Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christine McSherry, R.N., Jett Foundation, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

20. september 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

15. marts 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

15. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2018

Først opslået (FAKTISKE)

21. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

1. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Jett 0001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner