Din stemme; Innvirkningen av Duchenne muskeldystrofi (DMD) på familiens liv

Hensikten med denne studien er å forbedre forståelsen av behandlingsmålene som en person med Duchenne muskeldystrofi (DMD) eller omsorgspersonen kan være mest interessert i, basert på alvorlighetsgraden av personens sykdom. Data vil bli samlet inn ved hjelp av nettbasert undersøkelse når deltakeren aksepterer studieinvitasjonen ("RSVP-spørreskjema") og telefonintervju om funksjonsbyrden og selvidentifiserte behandlingsmål fra perspektivet til personer med DMD og deres omsorgspersoner. Intervjuer vil bli analysert for å hjelpe til med å identifisere ting som er viktige for Duchenne-familier å måle i kliniske studier og for å informere utvalget av nøkkelkonsepter av interesse og utvikling av fremtidige kliniske utfallsmål, inkludert observatørrapporterte utfall/pasientrapporterte utfall. Studien vil bli utført i USA og vil registrere mellom 45 og 120 deltakere 11 år eller eldre som lever med DMD samt deres omsorgspersoner. Tidsbruken for nettundersøkelsen og telefonintervjuet er ca. en time. Det forventes at hele studiet vil være ferdig innen ett år.