중국 영아 발병 폼페병 환자에서 1년 알글루코시다아제 알파 치료로 효능 및 안전성 평가 (APOLLO-IOPD)
2022년 4월 5일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
1년간의 알글루코시다제 알파 치료로 영아 발병 폼페병을 앓고 있는 중국 환자의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 단일군, 전향적, 공개, 다기관 연구
주요 목표:
중국 영아 발병 폼페병 환자의 좌심실 질량 지수로 측정한 심근병증의 생존 연장 및 개선에 대한 알글루코시다제 알파로 52주 치료의 효과를 평가합니다.
보조 목표:
- 영아 발병 폼페병에서 알글루코시다아제 알파로 52주 치료의 기준선에서 신체적 성장, 운동 및 인지 발달의 개선을 관찰하기 위해.
- 침습적 환기가 없는 생존에 대한 효능을 관찰하기 위해 중국 영아 발병 폼페병 환자에게 Alglucosidase Alfa를 사용한 52주 치료의 환기 지원 사용.
- 중국 영아 발병 폼페병 환자에서 알글루코시다제 알파의 안전성과 내약성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
최대 28일의 스크리닝 기간과 52주의 치료 기간, 이후 30일의 치료 후 관찰 기간을 포함하여 연구 기간 총 56주.
52주간의 치료가 끝난 후 환자의 보호자는 사노피가 후원하고 FPO(First Patient Out) 또는 지속적인 치료에 대한 사회 보험 상환 전에 시작된 환자 지원 프로그램(Patient Assistance Program, PAP)에 참여하도록 선택할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai, 중국
- Investigational Site Number
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자의 부모 또는 법적 보호자는 모든 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 생후 12개월까지 폼페병 증상의 문서화된 개시(40주 이전에 태어난 경우 임신에 대해 교정됨); 모든 조직 공급원의 산성 알파-글루코시다아제 효소 결핍 및 산성 알파-글루코시다아제 유전자 돌연변이로 확인된 폼페병 진단.
- 서면 동의서를 제공하는 시점으로 정의되는 등록 시점의 0-12개월 연령.
- 심근병증(비정상 좌심실 질량 지수[LVMI], 심초음파로 측정, 비정상 값은 최대 12개월 환자의 경우 65g/m2 이상으로 정의됨) 연구 현장의 심장 전문의가 확인했습니다.
제외 기준:
- 이전에 acid alpha-glucosidase로 치료를 받은 적이 있는 환자.
- 연구 요법을 사용하는 다른 임상 연구에 참여하고 있는 환자.
- 다음과 같은 조건/상황:
- 박출률이 40% 미만인 심부전의 임상 징후.
- 호흡 부전(산소 포화도 < 90% 또는 이산화탄소 분압 > 55mmHg[정맥] 또는 > 40mm 수국[동맥] 실내 공기 또는 인공호흡기 사용).
- 침습적 또는 비침습적 인공호흡기 지원에 의존하는 환자.
- 주요 선천성 기형 또는 폼페병과 관련되지 않은 임상적으로 유의한 간헐적 기질 질환이 있는 환자.
- 의학적 또는 임상적 상태를 포함하여 연구자가 판단하는 이유가 무엇이든 참여에 적합하지 않은 환자 또는 잠재적으로 연구 절차를 준수하지 않을 위험이 있는 환자.
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 알글루코시다제 알파 요법
Alglucosidase Alfa 용량은 체중 kg당 계산되며 최대 52주 동안 2주마다 한 번씩 투여됩니다.
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제약 형태: 케이크 또는 주사용 분말 투여 경로: 정맥내 주입 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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활착
기간: 52주차에
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연구 종료 시점에 생존한 환자의 비율
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52주차에
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좌심실질량지수(LVMI)
기간: 52주차에
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LVMI의 기준선에서 변경
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52주차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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침습적 환기 없는 생존
기간: 52주차에
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52주 치료에서 침습적 인공호흡기 사용 없이 생존
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52주차에
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모든 환기 없는 생존
기간: 52주차에
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52주 치료에서 인공호흡기 사용 없이 생존
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52주차에
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체중과 길이의 성장
기간: 52주차에
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신체적 성장: 52주차 기준선에서 길이 및 무게와 관련된 변화
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52주차에
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모터 개발 이정표
기간: 52주차에
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52주차에 달성한 운동 발달 이정표 수 및 기준선에서 변화
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52주차에
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GESELL 개발 규모
기간: 52주차에
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GESELL 발달 척도에서 52주차 기준선으로부터의 변화
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52주차에
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심부전
기간: 52주차에
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52주차에 심부전의 징후 및/또는 증상이 있는 환자의 비율
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52주차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 12월 4일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 30일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 25일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 5일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALGMYL08718
- U1111-1203-8484 (다른: UTN)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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