Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценить эффективность и безопасность китайских пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом при лечении алглюкозидазой альфа в течение года (APOLLO-IOPD)

5 апреля 2022 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Проспективное открытое многоцентровое исследование в одной группе для оценки эффективности и безопасности у китайских пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом при лечении алглюкозидазой альфа в течение одного года

Основная цель:

Оценить влияние 52-недельного лечения алглюкозидазой альфа на увеличение выживаемости и улучшение кардиомиопатии, измеряемой индексом массы левого желудочка, у китайских пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом.

Второстепенные цели:

  • Наблюдать за улучшением физического роста, двигательного и когнитивного развития в результате 52-недельного лечения алглюкозидазой альфа при болезни Помпе с инфантильным началом по сравнению с исходным уровнем.
  • Чтобы оценить эффективность в отношении выживаемости без инвазивной вентиляции, используйте любую вспомогательную вентиляцию при 52-недельном лечении алглюкозидазой альфа у китайских пациентов с болезнью Помпе в младенческом возрасте.
  • Оценить безопасность и переносимость алглюкозидазы альфа у китайских пациентов с инфантильной болезнью Помпе.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Всего 56 недель периода исследования, включая до 28-дневного периода скрининга и 52-недельного периода лечения с последующим 30-дневным периодом наблюдения после лечения.

После окончания 52-недельного лечения опекуны пациентов могли принять участие в программе помощи пациентам (PAP), спонсируемой Sanofi и запущенной до первого ухода пациента (FPO), или в возмещении расходов социального страхования на продолжение лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Shanghai, Китай
        • Investigational Site Number

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 1 год (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Родители субъекта или законные опекуны должны дать письменное информированное согласие до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Документально подтвержденное появление симптомов болезни Помпе в возрасте до 12 месяцев (с поправкой на беременность, если ребенок родился до 40 недель); диагноз болезни Помпе подтверждается дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы из любого тканевого источника и мутациями гена кислой альфа-глюкозидазы.
  • Возраст от 0 до 12 месяцев на момент зачисления, определяемый на момент предоставления письменного информированного согласия.
  • Кардиомиопатия (аномальные индексы массы левого желудочка [ИМЛЖ], измеренные с помощью эхокардиографии, аномальное значение определяется как ≥65 г/м2 для пациентов в возрасте до 12 месяцев), подтвержденная кардиологом в исследовательском центре.

Критерий исключения:

  • Пациент, который ранее лечился кислой альфа-глюкозидазой.
  • Пациент, участвующий в другом клиническом исследовании с использованием любой исследуемой терапии.
  • Условия/ситуации, такие как:
  • Клинические признаки сердечной недостаточности с фракцией выброса < 40%.
  • Дыхательная недостаточность (насыщение кислородом < 90% или парциальное давление углекислого газа > 55 мм рт.ст. [венозное] или > 40 мм гортани [артериальное] при комнатном воздухе или при любом использовании вентилятора).
  • Пациенты, которые зависят от инвазивной или неинвазивной поддержки вентилятора.
  • Пациенты с большой врожденной аномалией или клинически значимым интеркуррентным органическим заболеванием, не связанным с болезнью Помпе.
  • Пациенты, не подходящие для участия по любой причине, по мнению исследователя, включая медицинские или клинические состояния, или пациенты, потенциально подверженные риску несоблюдения процедур исследования.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Терапия алглюкозидазой альфа
Доза алглюкозидазы альфа рассчитывается на кг массы тела и вводится один раз каждые 2 недели на срок до 52 недель.
Лекарство: АЛГЛЮКОЗИДАЗА АЛЬФА (МИОЗИМ)

Лекарственная форма: лепешка или порошок для инъекций.

Способ введения: внутривенная инфузия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживание
Временное ограничение: на 52 неделе
Доля пациентов, живущих в конце исследования
на 52 неделе
Индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ)
Временное ограничение: на 52 неделе
Изменение по сравнению с исходным уровнем ИММЛЖ
на 52 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Инвазивная выживаемость без вентиляции
Временное ограничение: на 52 неделе
Выживаемость без использования инвазивной вентиляции через 52 недели лечения
на 52 неделе
Любое безвентиляционное выживание
Временное ограничение: на 52 неделе
Выживаемость без использования ИВЛ через 52 недели лечения
на 52 неделе
Рост массы тела и длины
Временное ограничение: на 52 неделе
Физический рост: изменение по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе в отношении роста и веса.
на 52 неделе
Вехи моторного развития
Временное ограничение: на 52 неделе
Количество этапов моторного развития, достигнутых на 52-й неделе, и изменение по сравнению с исходным уровнем
на 52 неделе
Шкала развития GESELL
Временное ограничение: на 52 неделе
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе по шкале развития GESELL
на 52 неделе
Сердечная недостаточность
Временное ограничение: на 52 неделе
Доля пациентов с признаками и/или симптомами сердечной недостаточности на 52-й неделе
на 52 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 декабря 2018 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 декабря 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 сентября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 сентября 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 сентября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 апреля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALGMYL08718
  • U1111-1203-8484 (ДРУГОЙ: UTN)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться