Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zhodnoťte účinnost a bezpečnost u čínských pacientů s Pompeho nemocí s nástupem kojenců s roční léčbou alglukosidázou Alfa (APOLLO-IOPD)

5. dubna 2022 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Jednoramenná, prospektivní, otevřená, multicentrická studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti u čínských pacientů s Pompeho nemocí s nástupem kojenců s roční léčbou alglukosidázou Alfa

Primární cíl:

Vyhodnotit účinek 52týdenní léčby Alglukosidázou Alfa na prodloužení přežití a zlepšení kardiomyopatie měřené indexem hmotnosti levé komory u čínských pacientů s Pompeho nemocí s infantilním nástupem.

Sekundární cíle:

  • Pozorovat zlepšení fyzického růstu, motorického a kognitivního vývoje 52týdenní léčby Alglukosidázou Alfa u Pompeho choroby s infantilním nástupem od výchozího stavu.
  • Ke sledování účinnosti na přežití bez invazivní ventilace použijte jakoukoli ventilační podporu 52týdenní léčby Alglukosidázou Alfa u čínských pacientů s Pompeho nemocí s infantilním nástupem.
  • Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost alglukosidázy Alfa u čínských pacientů s Pompeho chorobou s infantilním nástupem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Celkem 56 týdnů ve studijním období, včetně až 28denního screeningového období a 52týdenního období léčby, po kterém následuje 30denní období pozorování po léčbě.

Po skončení 52týdenní léčby si opatrovníci pacientů mohli vybrat, zda se zúčastní programu pomoci pacientům (PAP) sponzorovaného společností Sanofi a spuštěného před odchodem prvního pacienta (FPO) nebo úhrady ze sociálního pojištění za pokračující léčbu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Investigational Site Number

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 1 rok (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodiče nebo zákonní zástupci subjektu musí poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií.
  • Zdokumentovaný nástup příznaků Pompeho choroby do 12 měsíců věku (upraveno na gestaci, pokud se narodili před 40. týdnem); diagnóza Pompeho choroby potvrzená nedostatkem enzymu kyselé alfa-glukosidázy z jakéhokoli tkáňového zdroje a mutacemi genu kyselé alfa-glukosidázy.
  • Věk 0-12 měsíců při zápisu, definovaný jako v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu.
  • Kardiomyopatie (abnormální indexy hmoty levé komory [LVMI], měřené echokardiografií, abnormální hodnota je definována jako ≥65 g/m2 pro pacienty do 12 měsíců věku) potvrzená kardiologem v místě studie.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient, který byl dříve léčen kyselou alfa-glukosidázou.
  • Pacient, který se účastní jiné klinické studie s použitím jakékoli hodnocené terapie.
  • Podmínky/situace jako:
  • Klinické známky srdečního selhání s ejekční frakcí < 40 %.
  • Respirační insuficience (saturace kyslíkem < 90 % nebo parciální tlak oxidu uhličitého > 55 mm Hg [žilní] nebo > 40 mm hydrargyrum [arteriální] ve vzduchu v místnosti nebo při jakémkoli použití ventilátoru).
  • Pacienti, kteří jsou závislí na invazivní nebo neinvazivní podpoře ventilátoru.
  • Pacienti s velkou vrozenou anomálií nebo klinicky významným interkurentním organickým onemocněním nesouvisejícím s Pompeho chorobou.
  • Pacienti, kteří nejsou vhodní k účasti, bez ohledu na důvod, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotních nebo klinických stavů, nebo pacienti, u kterých existuje potenciální riziko nedodržení postupů studie.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčba alglukosidázou Alfa
Dávka alglukosidázy Alfa se vypočítá na kg tělesné hmotnosti a podává se jednou za 2 týdny po dobu až 52 týdnů.
Lék: ALGLUKOSIDÁZA ALFA (MYOZYM)

Léková forma: koláč nebo prášek pro injekci

Cesta podání: intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití
Časové okno: v týdnu 52
Podíl pacientů naživu na konci studie
v týdnu 52
Index hmotnosti levé komory (LVMI)
Časové okno: v týdnu 52
Změna od výchozí hodnoty v LVMI
v týdnu 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Invazivní přežití bez ventilace
Časové okno: v týdnu 52
Přežití bez použití invazivního ventilátoru po 52týdenní léčbě
v týdnu 52
Jakékoli přežití bez ventilace
Časové okno: v týdnu 52
Přežití bez jakéhokoli použití ventilátoru po 52týdenní léčbě
v týdnu 52
Růst tělesné hmotnosti a délky
Časové okno: v týdnu 52
Fyzický růst: Změna od výchozího stavu v 52. týdnu s ohledem na délku a váhu
v týdnu 52
Milníky vývoje motoru
Časové okno: v týdnu 52
Počet milníků motorického vývoje dosažených v 52. týdnu a změna oproti výchozímu stavu
v týdnu 52
Vývojová škála GESELL
Časové okno: v týdnu 52
Změna od výchozího stavu v 52. týdnu na vývojové škále GESELL
v týdnu 52
Srdeční selhání
Časové okno: v týdnu 52
Podíl pacientů se známkami a/nebo příznaky srdečního selhání v 52. týdnu
v týdnu 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

4. prosince 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. prosince 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

30. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. září 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

27. září 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

13. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALGMYL08718
  • U1111-1203-8484 (JINÝ: UTN)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit