Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit bei chinesischen Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter mit einer einjährigen Behandlung mit Alglucosidase Alfa (APOLLO-IOPD)

5. April 2022 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine einarmige, prospektive, offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit bei chinesischen Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter mit einjähriger Behandlung mit Alglucosidase Alfa

Hauptziel:

Bewertung der Wirkung einer 52-wöchigen Behandlung mit Alglucosidase Alfa auf die Verlängerung des Überlebens und die Verbesserung der Kardiomyopathie, gemessen anhand des linksventrikulären Massenindex, bei chinesischen Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter.

Sekundäre Ziele:

  • Beobachtung der Verbesserung des körperlichen Wachstums, der motorischen und kognitiven Entwicklung einer 52-wöchigen Behandlung mit Alglucosidase Alfa bei Morbus Pompe mit Beginn im Säuglingsalter gegenüber dem Ausgangswert.
  • Um die Wirksamkeit auf das Überleben ohne invasive Beatmung zu beobachten, sollte eine 52-wöchige Behandlung mit Alglucosidase Alfa bei chinesischen Patienten mit Morbus Pompe im Säuglingsalter zur Unterstützung der Beatmung verwendet werden.
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Alglucosidase Alfa bei chinesischen Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Insgesamt 56 Wochen im Studienzeitraum, einschließlich eines bis zu 28-tägigen Screening-Zeitraums und eines 52-wöchigen Behandlungszeitraums, gefolgt von einem 30-tägigen Beobachtungszeitraum nach der Behandlung.

Nach dem Ende der 52-wöchigen Behandlung konnten die Erziehungsberechtigten der Patienten wählen, ob sie an einem von Sanofi gesponserten Patientenunterstützungsprogramm (PAP) teilnehmen möchten, das vor dem ersten Out-of-Patient (FPO) gestartet wurde, oder ob sie eine Erstattung von der Sozialversicherung für die fortgesetzte Behandlung erhalten möchten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Shanghai, China
        • Investigational Site Number

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 1 Jahr (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden müssen vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Dokumentierter Beginn der Symptome von Morbus Pompe bis zum Alter von 12 Monaten (korrigiert für die Schwangerschaft, wenn vor der 40. Woche geboren); Diagnose von Morbus Pompe, bestätigt durch Enzymmangel der sauren Alpha-Glucosidase aus jeder Gewebequelle und Genmutationen der sauren Alpha-Glucosidase.
  • Alter 0-12 Monate bei der Einschreibung, definiert als zum Zeitpunkt der schriftlichen Einverständniserklärung.
  • Kardiomyopathie (abnorme linksventrikuläre Massenindizes [LVMIs], gemessen durch Echokardiographie, anormaler Wert ist definiert als ≥65 g/m2 für Patienten bis zu einem Alter von 12 Monaten), bestätigt durch einen Kardiologen am Studienzentrum.

Ausschlusskriterien:

  • Patient, der zuvor mit saurer Alpha-Glucosidase behandelt wurde.
  • Patient, der an einer anderen klinischen Studie mit einer Prüftherapie teilnimmt.
  • Bedingungen/Situationen wie:
  • Klinische Anzeichen einer Herzinsuffizienz mit Ejektionsfraktion < 40 %.
  • Respiratorische Insuffizienz (Sauerstoffsättigung < 90 % oder Kohlendioxidpartialdruck > 55 mm Hg [venös] oder > 40 mm Hydrargyrum [arteriell] in der Raumluft oder Verwendung eines Beatmungsgeräts).
  • Patienten, die auf invasive oder nicht-invasive Beatmungsunterstützung angewiesen sind.
  • Patienten mit schweren angeborenen Anomalien oder klinisch signifikanten interkurrenten organischen Erkrankungen ohne Bezug zu Morbus Pompe.
  • Patienten, die nach Einschätzung des Prüfarztes aus welchen Gründen auch immer nicht für die Teilnahme geeignet sind, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Patienten, bei denen möglicherweise das Risiko besteht, dass sie die Studienverfahren nicht einhalten.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Alglucosidase-Alpha-Therapie
Die Dosis von Alglucosidase Alfa wird pro kg Körpergewicht berechnet und einmal alle 2 Wochen für bis zu 52 Wochen verabreicht.
Arzneimittel: ALGLUCOSIDASE ALFA (MYOZYM)

Darreichungsform: Kuchen oder Pulver zur Injektion

Art der Verabreichung: intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben
Zeitfenster: in Woche 52
Der Anteil der am Ende der Studie lebenden Patienten
in Woche 52
Linksventrikulärer Massenindex (LVMI)
Zeitfenster: in Woche 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in LVMI
in Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben ohne invasive Beatmung
Zeitfenster: in Woche 52
Überleben ohne invasive Beatmung nach 52-wöchiger Behandlung
in Woche 52
Beatmungsfreies Überleben
Zeitfenster: in Woche 52
Überleben ohne Verwendung eines Beatmungsgeräts nach 52-wöchiger Behandlung
in Woche 52
Wachstum von Körpergewicht und -länge
Zeitfenster: in Woche 52
Körperliches Wachstum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 in Bezug auf Länge und Gewicht
in Woche 52
Meilensteine ​​der motorischen Entwicklung
Zeitfenster: in Woche 52
Anzahl der in Woche 52 erreichten Meilensteine ​​in der motorischen Entwicklung und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
in Woche 52
GESELL Entwicklungsskala
Zeitfenster: in Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 auf der GESELL-Entwicklungsskala
in Woche 52
Herzversagen
Zeitfenster: in Woche 52
Anteil der Patienten mit Anzeichen und/oder Symptomen einer Herzinsuffizienz in Woche 52
in Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

4. Dezember 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. Dezember 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

30. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. September 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. September 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

27. September 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

13. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALGMYL08718
  • U1111-1203-8484 (ANDERE: UTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren