Evalueer de werkzaamheid en veiligheid bij Chinese patiënten met de ziekte van Pompe bij kinderen met een éénjarige behandeling met alglucosidase alfa (APOLLO-IOPD)
5 april 2022 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company
Een single-arm, prospectief, open-label, multicenter onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren bij Chinese patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang en een jaar durende behandeling met alglucosidase alfa
Hoofddoel:
Evalueren van het effect van een behandeling van 52 weken met Alglucosidase Alfa in de verlenging van de overleving en verbetering van de cardiomyopathie, gemeten met de linkerventrikelmassa-index, bij Chinese patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang.
Secundaire doelstellingen:
- Observeren van de verbetering van de fysieke groei, motorische en cognitieve ontwikkeling van 52 weken durende behandeling met Alglucosidase Alfa bij de ziekte van Pompe met infantiele aanvang vanaf de basislijn.
- Om de werkzaamheid op overleving zonder invasieve beademing te observeren, gebruik van elke beademingsondersteuning van een behandeling van 52 weken met Alglucosidase Alfa bij Chinese patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang.
- Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Alglucosidase Alfa bij Chinese patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In totaal 56 weken in de onderzoeksperiode, inclusief een screeningperiode van maximaal 28 dagen en een behandelingsperiode van 52 weken, gevolgd door een observatieperiode van 30 dagen na de behandeling.
Na het einde van de behandeling van 52 weken konden de voogden van de patiënten ervoor kiezen om deel te nemen aan een door Sanofi gesponsord patiëntbijstandsprogramma (PAP) dat werd gelanceerd voordat de eerste patiënt eruit ging (FPO) of terugbetaling van de sociale verzekering voor voortgezette behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Shanghai, China
- Investigational Site Number
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 seconde tot 1 jaar (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De ouders of wettelijke voogden van de proefpersoon moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan studiegerelateerde procedures.
- Gedocumenteerde aanvang van symptomen van de ziekte van Pompe tot een leeftijd van 12 maanden (gecorrigeerd voor zwangerschap indien geboren vóór 40 weken); diagnose van de ziekte van Pompe bevestigd door zuur-alfa-glucosidase-enzymdeficiëntie uit elke weefselbron en zure alfa-glucosidase-genmutaties.
- Leeftijd 0-12 maanden bij inschrijving, gedefinieerd als op het moment van schriftelijke geïnformeerde toestemming.
- Cardiomyopathie (abnormale linkerventrikelmassa-indices [LVMI's], gemeten door echocardiografie, abnormale waarde wordt gedefinieerd als ≥65 g/m2 voor patiënten tot 12 maanden oud) bevestigd door cardioloog op onderzoekslocatie.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt die eerder is behandeld met zure alfa-glucosidase.
- Patiënt die deelneemt aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoekstherapie.
- Voorwaarden/situaties zoals:
- Klinische tekenen van hartfalen met ejectiefractie < 40%.
- Ademhalingsinsufficiëntie (zuurstofverzadiging < 90% of partiële kooldioxidedruk > 55 mm Hg [veneus] of > 40 mm hydrargyrum [arterieel] in kamerlucht of gebruik van een ventilator).
- Patiënten die afhankelijk zijn van invasieve of niet-invasieve beademingsondersteuning.
- Patiënten met een ernstige aangeboren afwijking of een klinisch significante bijkomende organische ziekte die geen verband houdt met de ziekte van Pompe.
- Patiënten die om welke reden dan ook niet geschikt zijn voor deelname, zoals beoordeeld door de Onderzoeker, inclusief medische of klinische aandoeningen, of patiënten die mogelijk het risico lopen niet-naleving van de onderzoeksprocedures.
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Alglucosidase Alfa-therapie
De dosis Alglucosidase Alfa wordt berekend per kg lichaamsgewicht en eenmaal per 2 weken toegediend gedurende maximaal 52 weken.
|
Farmaceutische vorm: cake of poeder voor injectie Toedieningsweg: intraveneuze infusie |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Overleving
Tijdsspanne: in week 52
|
Het percentage patiënten dat nog in leven is aan het einde van de studie
|
in week 52
|
|
Linker ventrikel massa-index (LVMI)
Tijdsspanne: in week 52
|
Verandering ten opzichte van baseline in LVMI
|
in week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Invasieve beademingsvrije overleving
Tijdsspanne: in week 52
|
Overleving zonder gebruik van invasieve beademingsapparatuur bij behandeling van 52 weken
|
in week 52
|
|
Elke ventilatieloze overleving
Tijdsspanne: in week 52
|
Overleven zonder gebruik van een beademingsapparaat bij een behandeling van 52 weken
|
in week 52
|
|
Groei in lichaamsgewicht en lengte
Tijdsspanne: in week 52
|
Lichamelijke groei: verandering ten opzichte van baseline in week 52 met betrekking tot lengte en gewicht
|
in week 52
|
|
Mijlpalen in de motorische ontwikkeling
Tijdsspanne: in week 52
|
Aantal bereikte motorische ontwikkelingsmijlpalen in week 52 en verandering ten opzichte van baseline
|
in week 52
|
|
GESELL-ontwikkelingsschaal
Tijdsspanne: in week 52
|
Verandering ten opzichte van baseline in week 52 op de GESELL-ontwikkelingsschaal
|
in week 52
|
|
Hartfalen
Tijdsspanne: in week 52
|
Percentage patiënten met tekenen en/of symptomen van hartfalen in week 52
|
in week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
4 december 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
30 december 2020
Studie voltooiing (WERKELIJK)
30 december 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 september 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 september 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
27 september 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
13 april 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 april 2022
Laatst geverifieerd
1 april 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Glycogeenstapelingsziekte Type II
- Glycogeenstapelingsziekte
Andere studie-ID-nummers
- ALGMYL08718
- U1111-1203-8484 (ANDER: UTN)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .