Arvioi tehoa ja turvallisuutta kiinalaisilla potilailla, joilla on lapsella alkanut Pompen tauti yhden vuoden alglucosidase alfa -hoidolla (APOLLO-IOPD)
tiistai 5. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Yksihaarainen, tuleva, avoin, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida tehoa ja turvallisuutta kiinalaisilla potilailla, joilla on lapsella alkanut Pompe-tauti yhden vuoden Alglucosidase Alfa -hoidolla
Ensisijainen tavoite:
Arvioida 52 viikon Alglucosidase Alfa -hoidon vaikutus eloonjäämisajan pidentämiseen ja kardiomyopatian paranemiseen vasemman kammion massaindeksillä mitattuna kiinalaisilla potilailla, joilla on lapsena alkanut Pompen tauti.
Toissijaiset tavoitteet:
- Tarkkaile fyysisen kasvun, motorisen ja kognitiivisen kehityksen paranemista 52 viikkoa kestäneen Alglucosidase Alfa -hoidon aikana infantiilia alkavassa Pompen taudissa lähtötasosta.
- Invasiivisesta ventilaatiosta vapaassa selviytymisen tehokkuuden tarkkailemiseksi käytä mitä tahansa ventilaatiotukea 52 viikon Alglucosidase Alfa -hoidolla kiinalaisille potilaille, joilla on lapsena alkanut Pompen tauti.
- Arvioida Alglucosidase Alfan turvallisuutta ja siedettävyyttä kiinalaisilla potilailla, joilla on lapsena alkanut Pompen tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Yhteensä 56 viikkoa tutkimusjaksolla, mukaan lukien jopa 28 päivän seulontajakso ja 52 viikon hoitojakso, jota seurasi 30 päivän hoidon jälkeinen tarkkailujakso.
Potilaiden huoltajat saattoivat 52 viikon hoidon päätyttyä osallistua Sanofin sponsoroimaan potilasapuohjelmaan (PAP), joka käynnistettiin ennen ensimmäisen potilaan lähtöä (FPO) tai sosiaalivakuutuksen korvaukseen jatkohoidosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina
- Investigational Site Number
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 1 vuosi (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan vanhempien tai laillisten huoltajien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- Pompen taudin oireiden dokumentoitu ilmaantuminen 12 kuukauden ikään asti (korjattu raskauden mukaan, jos syntynyt ennen 40 viikkoa); Pompen taudin diagnoosi, jonka vahvistaa happaman alfa-glukosidaasientsyymin puutos mistä tahansa kudoslähteestä ja happaman alfa-glukosidaasigeenin mutaatioista.
- Ikä 0-12 kuukautta ilmoittautumisen yhteydessä, määritelty kirjallisen tietoisen suostumuksen antamishetkellä.
- Kardiomyopatia (epänormaalit vasemman kammion massaindeksit [LVMI:t], mitattuna kaikukardiografialla, epänormaali arvo määritellään ≥ 65 g/m2:ksi enintään 12 kuukauden ikäisille potilaille), jonka kardiologi on vahvistanut tutkimuspaikalla.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, jota on aiemmin hoidettu happamalla alfaglukosidaasilla.
- Potilas, joka osallistuu toiseen kliiniseen tutkimukseen käyttäen mitä tahansa tutkimushoitoa.
- Olosuhteet/tilanteet, kuten:
- Kliiniset oireet sydämen vajaatoiminnasta, jossa ejektiofraktio < 40 %.
- Hengityksen vajaatoiminta (happisaturaatio < 90 % tai hiilidioksidin osapaine > 55 mm Hg [laskimossa] tai > 40 mm hydrargyrum [valtimossa] huoneilmassa tai minkä tahansa hengityslaitteen käytössä).
- Potilaat, jotka ovat riippuvaisia invasiivisesta tai ei-invasiivisesta ventilaattorista.
- Pompen tautiin liittymättömät potilaat, joilla on vakava synnynnäinen poikkeavuus tai kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus.
- Potilaat, jotka eivät tutkijan arvioiden syistä sovellu osallistumiseen, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset sairaudet, tai potilaat, jotka voivat mahdollisesti noudattaa tutkimustoimenpiteitä.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Alglucosidase Alfa -hoito
Alglucosidase Alfa -annos lasketaan painokiloa kohti ja annetaan kerran kahdessa viikossa 52 viikon ajan.
|
Lääkemuoto: kakku tai jauhe injektiota varten Antoreitti: suonensisäinen infuusio |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: viikolla 52
|
Elossa olevien potilaiden osuus tutkimuksen lopussa
|
viikolla 52
|
|
Vasemman kammion massaindeksi (LVMI)
Aikaikkuna: viikolla 52
|
Muutos LVMI:n lähtötasosta
|
viikolla 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Invasiivinen hengitysilman selviytyminen
Aikaikkuna: viikolla 52
|
Selviytyminen ilman invasiivista hengityslaitetta 52 viikon hoidon jälkeen
|
viikolla 52
|
|
Kaikenlainen tuuletusvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: viikolla 52
|
Selviytyminen ilman hengityslaitteen käyttöä 52 viikon hoidon jälkeen
|
viikolla 52
|
|
Kehon painon ja pituuden kasvu
Aikaikkuna: viikolla 52
|
Fyysinen kasvu: Muutos lähtötasosta viikolla 52 pituuden ja painon suhteen
|
viikolla 52
|
|
Moottorikehityksen virstanpylväät
Aikaikkuna: viikolla 52
|
Viikolla 52 saavutettujen motorisen kehityksen virstanpylväiden määrä ja muutos lähtötilanteesta
|
viikolla 52
|
|
GESELL-kehitysasteikko
Aikaikkuna: viikolla 52
|
Muutos lähtötilanteesta viikolla 52 GESELLin kehitysasteikolla
|
viikolla 52
|
|
Sydämen vajaatoiminta
Aikaikkuna: viikolla 52
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on merkkejä ja/tai oireita sydämen vajaatoiminnasta viikolla 52
|
viikolla 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 4. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. syyskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. syyskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 27. syyskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- Glykogeenin varastointisairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALGMYL08718
- U1111-1203-8484 (MUUTA: UTN)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .