Evaluar la eficacia y la seguridad en pacientes chinos con enfermedad de Pompe de inicio infantil con un año de tratamiento con alglucosidasa alfa (APOLLO-IOPD)
5 de abril de 2022 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Un estudio multicéntrico, prospectivo, abierto y de un solo brazo para evaluar la eficacia y la seguridad en pacientes chinos con enfermedad de Pompe de inicio infantil con un año de tratamiento con alglucosidasa alfa
Objetivo primario:
Evaluar el efecto del tratamiento de 52 semanas con alglucosidasa alfa en la extensión de la supervivencia y la mejora de la miocardiopatía medida por el índice de masa ventricular izquierda en pacientes chinos con enfermedad de Pompe de inicio infantil.
Objetivos secundarios:
- Observar la mejora del crecimiento físico, motor y desarrollo cognitivo del tratamiento de 52 semanas con Alglucosidasa Alfa en la enfermedad de Pompe de inicio infantil desde el inicio.
- Para observar la eficacia sobre la supervivencia libre de ventilación invasiva, el uso de cualquier soporte de ventilación del tratamiento de 52 semanas con alglucosidasa alfa en pacientes chinos con enfermedad de Pompe de inicio infantil.
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la alglucosidasa alfa en pacientes chinos con enfermedad de Pompe de inicio infantil.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Total de 56 semanas en el período de estudio, incluido un período de selección de hasta 28 días y un período de tratamiento de 52 semanas, seguido de un período de observación posterior al tratamiento de 30 días.
Después del final del tratamiento de 52 semanas, los tutores de los pacientes podrían optar por participar en un programa de asistencia al paciente (PAP) patrocinado por Sanofi y lanzado antes del primer paciente fuera (FPO) o el reembolso del seguro social por la continuación del tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
Shanghai, Porcelana
- Investigational Site Number
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 1 año (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los padres o tutores legales del sujeto deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- Inicio documentado de los síntomas de la enfermedad de Pompe hasta los 12 meses de edad (corregido por gestación si nació antes de las 40 semanas); diagnóstico de enfermedad de Pompe confirmado por deficiencia de la enzima alfa-glucosidasa ácida de cualquier origen tisular y mutaciones en el gen de la alfa-glucosidasa ácida.
- Edad de 0 a 12 meses en el momento de la inscripción, definida como en el momento de proporcionar el consentimiento informado por escrito.
- Miocardiopatía (índices de masa del ventrículo izquierdo [IMVI] anormales, medidos por ecocardiografía; el valor anormal se define como ≥65 g/m2 para pacientes de hasta 12 meses de edad) confirmado por un cardiólogo en el centro del estudio.
Criterio de exclusión:
- Paciente que ha sido tratado previamente con alfa-glucosidasa ácida.
- Paciente que participa en otro estudio clínico usando cualquier terapia en investigación.
- Condiciones/situaciones tales como:
- Signos clínicos de insuficiencia cardiaca con fracción de eyección < 40%.
- Insuficiencia respiratoria (saturación de oxígeno < 90 % o presión parcial de dióxido de carbono > 55 mm Hg [venosa] o > 40 mm de hidrargiro [arterial] en aire ambiente o cualquier uso de ventilador).
- Pacientes que dependen de soporte ventilatorio invasivo o no invasivo.
- Pacientes con anomalía congénita mayor o enfermedad orgánica intercurrente clínicamente significativa no relacionada con la enfermedad de Pompe.
- Pacientes que no sean aptos para participar, cualquiera que sea el motivo, según lo juzgue el investigador, incluidas las condiciones médicas o clínicas, o pacientes con riesgo potencial de incumplimiento de los procedimientos del estudio.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Terapia con alglucosidasa alfa
La dosis de alglucosidasa alfa se calcula por kg de peso corporal y se administra una vez cada 2 semanas durante un máximo de 52 semanas.
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Forma farmacéutica: torta o polvo para inyección Vía de administración: infusión intravenosa |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia
Periodo de tiempo: en la semana 52
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La proporción de pacientes vivos al final del estudio.
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en la semana 52
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Índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI)
Periodo de tiempo: en la semana 52
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Cambio desde el inicio en IMVI
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en la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia sin ventilación invasiva
Periodo de tiempo: en la semana 52
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Supervivencia sin uso de ventilador invasivo a las 52 semanas de tratamiento
|
en la semana 52
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Cualquier supervivencia sin ventilación
Periodo de tiempo: en la semana 52
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Supervivencia sin uso de ventilador a las 52 semanas de tratamiento
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en la semana 52
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Crecimiento en peso corporal y longitud.
Periodo de tiempo: en la semana 52
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Crecimiento físico: cambio desde el inicio en la semana 52 con respecto a la longitud y el peso
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en la semana 52
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Hitos del desarrollo motor
Periodo de tiempo: en la semana 52
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Número de hitos del desarrollo motor logrados en la semana 52 y cambio desde el inicio
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en la semana 52
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Escala de desarrollo GESELL
Periodo de tiempo: en la semana 52
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Cambio desde el inicio en la semana 52 en la escala de desarrollo GESELL
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en la semana 52
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Falla cardiaca
Periodo de tiempo: en la semana 52
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Proporción de pacientes con signos y/o síntomas de insuficiencia cardíaca en la semana 52
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en la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
4 de diciembre de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
30 de diciembre de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
30 de diciembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de septiembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de septiembre de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
27 de septiembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
13 de abril de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de abril de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
Otros números de identificación del estudio
- ALGMYL08718
- U1111-1203-8484 (OTRO: UTN)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .