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Valutare l'efficacia e la sicurezza nei pazienti cinesi con malattia di Pompe ad esordio infantile con un anno di trattamento con alglucosidasi alfa (APOLLO-IOPD)

5 aprile 2022 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio multicentrico, prospettico, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza nei pazienti cinesi con malattia di Pompe ad esordio infantile con un anno di trattamento con alglucosidasi alfa

Obiettivo primario:

Per valutare l'effetto del trattamento di 52 settimane con Alglucosidase Alfa nell'estensione della sopravvivenza e nel miglioramento della cardiomiopatia misurata dall'indice di massa ventricolare sinistra in pazienti cinesi con malattia di Pompe ad esordio infantile.

Obiettivi secondari:

  • Per osservare il miglioramento della crescita fisica, dello sviluppo motorio e cognitivo del trattamento di 52 settimane con Alglucosidase Alfa nella Malattia di Pompe ad esordio infantile dal basale.
  • Per osservare l'efficacia sulla sopravvivenza senza ventilazione invasiva, l'uso di qualsiasi supporto ventilatorio del trattamento di 52 settimane con Alglucosidase Alfa in pazienti cinesi con malattia di Pompe ad esordio infantile.
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'alglucosidasi alfa nei pazienti cinesi con malattia di Pompe ad esordio infantile.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Totale di 56 settimane nel periodo di studio, compreso un periodo di screening fino a 28 giorni e un periodo di trattamento di 52 settimane, seguito da un periodo di osservazione post-trattamento di 30 giorni.

Dopo la fine del trattamento di 52 settimane, i tutori dei pazienti potrebbero scegliere di partecipare a un programma di assistenza al paziente (PAP) sponsorizzato da Sanofi e lanciato prima della prima uscita del paziente (FPO) o al rimborso da parte dell'assicurazione sociale per la continuazione del trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina
        • Investigational Site Number

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 1 anno (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I genitori o i tutori legali del soggetto devono fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Insorgenza documentata dei sintomi della malattia di Pompe fino a 12 mesi di età (corretta per la gestazione se nati prima delle 40 settimane); diagnosi della malattia di Pompe confermata dal deficit dell'enzima alfa-glucosidasi acida da qualsiasi fonte tissutale e mutazioni del gene dell'alfa-glucosidasi acida.
  • Età 0-12 mesi al momento dell'arruolamento, definita come al momento della fornitura del consenso informato scritto.
  • Cardiomiopatia (indici di massa ventricolare sinistra anomali [LVMI], misurati mediante ecocardiografia, il valore anomalo è definito come ≥65 g/m2 per i pazienti fino a 12 mesi di età) confermata dal cardiologo presso il sito dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Paziente che è stato precedentemente trattato con alfa-glucosidasi acida.
  • Paziente che sta partecipando a un altro studio clinico utilizzando qualsiasi terapia sperimentale.
  • Condizioni/situazioni quali:
  • Segni clinici di insufficienza cardiaca con frazione di eiezione < 40%.
  • Insufficienza respiratoria (saturazione di ossigeno < 90% o pressione parziale di anidride carbonica > 55 mm Hg [venosa] o > 40 mm di hydrargyrum [arterioso] nell'aria ambiente o in qualsiasi uso di ventilatore).
  • Pazienti che dipendono dal supporto ventilatorio invasivo o non invasivo.
  • Pazienti con anomalia congenita maggiore o malattia organica intercorrente clinicamente significativa non correlata alla malattia di Pompe.
  • Pazienti non idonei alla partecipazione, qualunque sia il motivo, come giudicato dallo Sperimentatore, incluse condizioni mediche o cliniche, o pazienti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Terapia con alglucosidasi alfa
La dose di alglucosidasi alfa è calcolata per kg di peso corporeo e somministrata una volta ogni 2 settimane fino a 52 settimane.
Droga: ALGLUCOSIDASI ALFA (MIOZIMA)

Forma farmaceutica: torta o polvere per iniezione

Via di somministrazione: infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza
Lasso di tempo: alla settimana 52
La percentuale di pazienti vivi alla fine dello studio
alla settimana 52
Indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: alla settimana 52
Variazione rispetto al basale in LVMI
alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da ventilazione invasiva
Lasso di tempo: alla settimana 52
Sopravvivenza senza uso invasivo del ventilatore a 52 settimane di trattamento
alla settimana 52
Qualsiasi sopravvivenza senza ventilazione
Lasso di tempo: alla settimana 52
Sopravvivenza senza l'uso del ventilatore a 52 settimane di trattamento
alla settimana 52
Crescita del peso corporeo e della lunghezza
Lasso di tempo: alla settimana 52
Crescita fisica: variazione rispetto al basale alla settimana 52 per quanto riguarda lunghezza e peso
alla settimana 52
Pietre miliari dello sviluppo motorio
Lasso di tempo: alla settimana 52
Numero di traguardi dello sviluppo motorio raggiunti alla settimana 52 e variazione rispetto al basale
alla settimana 52
Scala di sviluppo GESELL
Lasso di tempo: alla settimana 52
Variazione rispetto al basale alla settimana 52 sulla scala di sviluppo GESELL
alla settimana 52
Insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: alla settimana 52
Proporzione di pazienti con segni e/o sintomi di insufficienza cardiaca alla settimana 52
alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

4 dicembre 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 dicembre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

30 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 settembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

27 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

13 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALGMYL08718
  • U1111-1203-8484 (ALTRO: UTN)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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