네말린 근병증의 흡기근 훈련 (NEMTRAIN)
네말린 근병증 환자의 흡기근 훈련
연구 개요
상세 설명
근거: 네말린 근병증은 근쇠약, 삼킴 장애, 구음 장애와 같은 다양한 증상을 보이는 선천성 유전성 신경근 장애 그룹입니다. 호흡 부전은 네말린 근병증의 주요 사망 원인이며 경미하게만 영향을 받는 것으로 보이는 걸을 수 있는 환자에서도 발생합니다. 호흡근 약화가 나타나는 특징일 수도 있습니다. 흡기 근육 훈련은 다른 신경근 장애가 있는 환자의 흡기 근력을 증가시키는 것으로 나타났습니다. 흡기근 훈련이 호흡근 약화가 있는 네말린 근병증 환자의 호흡근 기능을 향상시킨다는 가설이 있습니다.
목표: 1차 목표는 네말린 근병증 환자의 호흡근 기능에 대한 8주간의 흡기근 훈련 프로그램의 효과를 결정하는 것입니다. 2차 목표는 네말린 근병증 환자의 호흡근 기능과 임상적 중증도 및 일반적인 신경근 기능과의 상관관계를 결정하는 것입니다.
연구 설계: 연구는 두 단계로 구성됩니다. 1단계: 2단계 환자를 선택하는 개방형 디자인의 스크리닝 단계입니다. 2단계: 흡기 근육 훈련의 통제된 전후 시도. 테스트된 2가지 조건은 가짜 IMT와 활성 IMT입니다.
연구 모집단: 지역 신경근 데이터베이스에서 네말린 근병증 환자를 모집합니다. 또한 네말린 근병증 환자 데이터베이스를 확장하기 위해 네덜란드의 다른 센터에 연락할 예정입니다. 2상에는 23명의 환자가 필요합니다.
개입: 활성 IMT는 저항성 흡기 근육 훈련 장치를 사용하여 MIP의 30% 훈련 워크로드에서 8주 동안 주당 5일, 하루 2회, 15분의 IMT로 구성됩니다. 가짜 IMT는 저항이 제거된 저항성 흡기 근육 훈련 장치를 사용하는 유사한 훈련 체제로 구성됩니다.
주요 연구 매개변수/종료점: 주요 결과 매개변수는 능동 흡기 근육 훈련 후 최대 흡기압(MIP)의 변화입니다.
참여, 혜택 및 그룹 관계와 관련된 부담 및 위험의 특성 및 정도: 흡기 근육 훈련의 개입은 위험과 관련이 없지만 호흡 근육 약화가 있는 환자에게는 수행하기 어려울 수 있습니다. 16주 동안 병원을 세 번 방문할 예정입니다. 첫 번째 방문은 최대 6시간(휴식 포함)이고 다른 두 방문은 1.5시간입니다. 이러한 방문 중에 여러 테스트와 신체 검사가 수행됩니다. 일부 검사는 신체적인 불편함을 유발할 수 있지만 어떤 검사도 위험하지 않습니다. 환자는 흡기근 훈련의 결과로 개선된 호흡근 기능을 개발함으로써 이 연구에 참여함으로써 이익을 얻을 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드
- Radboud University Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 네말린 근육병증(네말린 근육병증을 유발하는 유전자 중 하나의 돌연변이: TPM3, NEB, ACTA1, TPM2, TNNT1, KBTBD13, CFL2, KLHL40, KHLH41, LMOD3, MYPN, RYR1)
- 참가자 또는 법적 대리인의 정보에 입각한 동의
- 연령대: 6-80세 사이
제외 기준:
- 호흡근의 강도 또는 기능에 영향을 미치는 다른 상태의 병력(예: COPD)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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가짜 비교기: 가짜 흡기 근육 훈련
흡기용으로 시판되는 역치 IMT 트레이너(Threshold IMT, Philips Respironics)를 사용합니다. 가짜 IMT의 경우 밸브가 제거되어 저항이 낮아집니다. 참가자들은 8주 동안 15분 동안 하루에 두 번 가짜 IMT를 수행합니다. |
역치 IMT에 의한 활성 흡기 근육 훈련(IMT)은 환자가 얼마나 빨리 또는 느리게 호흡하는지에 관계없이 흡기 근력 및 지구력 훈련을 위한 일관되고 특정한 압력을 제공합니다.
이 장치는 흐름에 독립적인 일방향 밸브를 통합하여 일관된 저항을 보장하고 설정할 수 있는 조정 가능한 특정 압력 설정(단위: cmH20)을 제공합니다.
환자가 Threshold IMT를 통해 숨을 들이쉬면 스프링이 장착된 밸브가 컨디셔닝을 통해 호흡 근육을 운동시키는 저항을 제공합니다.
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활성 비교기: 능동 흡기 근육 훈련
흡기용으로 시판되는 역치 IMT 트레이너(Threshold IMT, Philips Respironics)를 사용합니다.
모의 IMT 후 참가자는 동일한 훈련 일정으로 8주 동안 능동 흡기 근육 훈련을 수행합니다.
저항은 의도한 저항(MIP의 30%)에 도달할 때까지 처음 몇 주 동안 점진적으로 증가합니다.
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역치 IMT에 의한 활성 흡기 근육 훈련(IMT)은 환자가 얼마나 빨리 또는 느리게 호흡하는지에 관계없이 흡기 근력 및 지구력 훈련을 위한 일관되고 특정한 압력을 제공합니다.
이 장치는 흐름에 독립적인 일방향 밸브를 통합하여 일관된 저항을 보장하고 설정할 수 있는 조정 가능한 특정 압력 설정(단위: cmH20)을 제공합니다.
환자가 Threshold IMT를 통해 숨을 들이쉬면 스프링이 장착된 밸브가 컨디셔닝을 통해 호흡 근육을 운동시키는 저항을 제공합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 흡기압(cmH2O)의 변화
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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핸드헬드 장치로 획득
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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다이어프램 두께 변화(mm)
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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초음파로 얻은
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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다이어프램 두꺼워짐의 변화(비율)
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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초음파로 얻은
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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다이어프램 편위 변화(cm)
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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초음파로 얻은
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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최대 기침 흐름(L/s)의 변화
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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휴대용 폐활량계로 측정
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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강제 폐활량의 변화(% 예측)
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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휴대용 폐활량계로 측정
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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1초 동안 강제 호기량의 변화(% 예측)
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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휴대용 폐활량계로 측정
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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최고 호기 흐름(L/s)의 변화
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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휴대용 폐활량계로 측정
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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(느린) 폐활량의 변화(% 예측)
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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앉은 자세와 앙와위 자세에서 휴대용 폐활량계로 측정
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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콧물 비강 흡기압(cmH2O)의 변화
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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핸드헬드 장치로 획득
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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최대 호기압(cmH2O)의 변화
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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핸드헬드 장치로 획득
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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연축 입압(cmH2O)의 변화
기간: 기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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양측 횡격막 신경 자극 후 측정
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기준선, 8주 가짜 IMT 후, 8주 활성 IMT 후
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최대 자발적 수축(N)
기간: 기준선
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손잡이 인체공학계
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기준선
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근육 이완 속도(N/s)
기간: 기준선
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경두개 자기 자극으로 측정
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기준선
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운동 기능 측정 테스트
기간: 기준선
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MFM 항목은 3가지 도메인으로 분류됩니다. D1: 기립 및 이동(13개 항목, 하위 점수 범위 0-39) D2: 축 및 근위 운동 기능(12개 항목, 하위 점수 범위 0-36) D3: 말단 운동 기능(7개 항목, 하위 점수 범위 0-21) 각 항목은 0-3 척도로 점수가 매겨집니다. 각 하위 점수는 달성 가능한 총 점수의 백분율로 계산됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 총점의 범위는 0-96이며 달성 가능한 총점의 백분율로 다시 계산됩니다. |
기준선
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6분 걷기 테스트
기간: 기준선
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이 테스트는 유산소 능력/지구력의 준최대 테스트로서 6분 동안 걸은 거리를 평가합니다.
결과는 기준 값과 비교됩니다.
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기준선
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폭포
기간: 기준선으로부터 100일 기간
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낙상의 발생은 100일 기간 동안 조사관이 작성한 질문에 의해 후향적으로 그리고 전향적으로 조사될 것입니다.
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기준선으로부터 100일 기간
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Mini-BESTest: 균형 평가 시스템 테스트(성인용 균형 테스트)
기간: 기준선
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이 테스트는 균형의 여러 도메인으로 구성되며 결과적으로 여러 하위 점수로 구성됩니다. 예상 하위 점수 0-6 반응적 자세 제어 0-6 감각 방향 하위 점수 0-6 동적 보행 하위 점수 0-10 하위 점수는 0-28 범위의 총 점수에 합산됩니다. 값이 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. |
기준선
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Pediatric Balance Scale (어린이를 위한 균형 테스트)
기간: 기준선
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이 테스트는 14문항으로 구성되어 있습니다.
참가자는 각 항목에 대해 0-4점을 받을 수 있으며 최대 점수는 56점입니다.
값이 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선
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RAND 36항목 건강 조사
기간: 기준선
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이 설문지는 신체 기능, 신체 통증, 신체 건강 문제로 인한 역할 제한, 개인 또는 정서적 문제로 인한 역할 제한, 정서적 웰빙, 사회적 기능, 에너지/피로 및 일반적인 건강 인식의 8가지 개념을 다룹니다. 또한 인지된 건강 변화의 지표를 제공하는 단일 항목도 포함합니다. RAND 36개 항목 건강 설문 조사의 점수를 매기는 것은 2단계 프로세스입니다. 먼저 미리 코딩된 숫자 값이 스코어링 키별로 다시 코딩됩니다. 모든 항목은 높은 점수가 더 유리한 건강 상태를 정의하도록 점수가 매겨집니다. 또한 각 항목은 0에서 100 범위로 점수가 매겨지므로 가능한 최저 점수와 최고 점수가 각각 0과 100으로 설정됩니다. 점수는 달성 가능한 총 점수의 백분율을 나타냅니다. 2단계에서는 동일한 척도의 항목을 함께 평균하여 8개의 척도 점수를 만듭니다. 따라서 척도 점수는 응답자가 응답한 척도의 모든 항목에 대한 평균을 나타냅니다. |
기준선
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소아 삶의 질 인벤토리에 대한 측정 모델: PedsQL
기간: 기준선
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본 설문지는 신체기능 8문항, 정서기능 5문항, 사회적 기능 5문항, 학교기능 5문항으로 구성되어 있다.
각 항목은 0-4 등급으로 점수가 매겨집니다.
항목은 역으로 채점되고 0-100 척도로 선형 변환되므로 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
심리사회적 건강 요약 점수를 생성하기 위해 평균은 정서적, 사회적 및 학교 기능 척도에서 응답한 항목 수에 대한 항목의 합계로 계산됩니다.
신체 건강 요약 점수는 신체 기능 척도 점수와 동일합니다.
총 척도 점수를 생성하기 위해 평균은 모든 척도에서 답한 항목 수에 대한 모든 항목의 합계로 계산됩니다.
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기준선
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Baziel van Engelen, Prof. PhD, Promotor
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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