Тренировка дыхательных мышц при немалиновой миопатии (NEMTRAIN)
Тренировка дыхательных мышц у пациентов с немалиновой миопатией
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Обоснование: Немалиновая миопатия представляет собой группу врожденных, наследственных нервно-мышечных заболеваний с различными симптомами, такими как мышечная слабость, нарушение глотания и дизартрия. Дыхательная недостаточность является основной причиной смерти при немалиновой миопатии и возникает даже у амбулаторных пациентов, которые в остальном кажутся легкими; слабость дыхательной мускулатуры может даже быть характерным признаком. Тренировка инспираторных мышц показала увеличение силы инспираторных мышц у пациентов с другими нервно-мышечными расстройствами. Предполагается, что тренировка дыхательных мышц улучшает функцию дыхательных мышц у пациентов с немалиновой миопатией со слабостью дыхательных мышц.
Цель: Основная цель состоит в том, чтобы определить влияние 8-недельной программы тренировки мышц вдоха на функцию дыхательных мышц у пациентов с немалиновой миопатией. Вторичной целью является определение функции дыхательных мышц у пациентов с немалиновой миопатией и ее корреляции с клинической тяжестью и общей нервно-мышечной функцией.
Дизайн исследования: исследование состоит из двух этапов. Этап 1: этап скрининга с открытым дизайном, из которого пациенты будут отобраны для второго этапа. Фаза 2: контролируемая тренировка мышц вдоха до и после. Были протестированы 2 условия: фиктивный IMT и активный IMT.
Популяция исследования: будут набраны пациенты с немалиновой миопатией из местной базы данных нервно-мышечных заболеваний. Кроме того, будут установлены контакты с другими центрами в Нидерландах для расширения базы данных пациентов с немалиновой миопатией. Фаза 2 требует 23 пациентов.
Вмешательство: Активная ИМТ состоит из 15-минутной ИМТ два раза в день, 5 дней в неделю в течение 8 недель, при тренировочной нагрузке 30% от МИД с использованием устройства для тренировки резистивных инспираторных мышц. Имитация IMT состоит из аналогичного режима тренировки с использованием устройства для тренировки резистивных мышц вдоха, где сопротивление было удалено.
Основные параметры/конечные точки исследования: Первичным параметром результата является изменение максимального давления вдоха (MID) после активной тренировки мышц вдоха.
Характер и степень бремени и рисков, связанных с участием, пользой и принадлежностью к группе. Вмешательство в виде тренировки дыхательных мышц не связано с какими-либо рисками, но у пациентов со слабостью дыхательных мышц может быть затруднено. За 16 недель будет три визита в больницу. Первое посещение имеет максимальную продолжительность 6 часов (включая перерывы), а два других посещения - 1,5 часа. Во время этих посещений будет проведено несколько тестов и медицинских осмотров. Некоторые из тестов могут вызывать физический дискомфорт, но ни один из них не несет никакого риска. Пациенты могут получить пользу от участия в этом исследовании, развивая улучшенную функцию дыхательных мышц в результате тренировки дыхательных мышц.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды
- Radboud University Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- генетически подтвержденная немалиновая миопатия (мутации в одном из генов, вызывающих немалиновую миопатию: TPM3, NEB, ACTA1, TPM2, TNNT1, KBTBD13, CFL2, KLHL40, KHLH41, LMOD3, MYPN, RYR1)
- информированное согласие участника или законного представителя
- возрастной диапазон: от 6 до 80 лет
Критерий исключения:
- наличие в анамнезе другого состояния, влияющего на силу или функцию дыхательной мускулатуры (например, ХОБЛ)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Поддерживающая терапия
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Фальшивый компаратор: Имитация тренировки мышц вдоха
Для вдохновения будут использоваться имеющиеся в продаже тренажеры пороговой IMT (Threshold IMT, Philips Respironics). Для имитации IMT клапан будет удален, что создаст низкое сопротивление. Участники будут выполнять имитацию ИМТ два раза в день по 15 минут в течение 8 недель. |
Активная тренировка мышц вдоха (ТИМ) с помощью порогового ТИМ обеспечивает постоянное и конкретное давление для силы мышц вдоха и тренировки выносливости независимо от того, насколько быстро или медленно дышат пациенты.
Это устройство включает в себя независимый от потока односторонний клапан для обеспечения постоянного сопротивления и имеет регулируемую настройку удельного давления (в см H20).
Когда пациенты вдыхают через Threshold IMT, подпружиненный клапан обеспечивает сопротивление, которое тренирует дыхательные мышцы посредством кондиционирования.
|
|
Активный компаратор: Активная тренировка мышц вдоха
Для вдохновения будут использоваться имеющиеся в продаже тренажеры пороговой IMT (Threshold IMT, Philips Respironics).
После имитации ИМТ участники будут выполнять активную тренировку мышц вдоха в течение 8 недель по тому же графику тренировок.
Сопротивление будет постепенно увеличиваться в течение первых двух недель, пока не будет достигнуто предполагаемое сопротивление (30% от MIP).
|
Активная тренировка мышц вдоха (ТИМ) с помощью порогового ТИМ обеспечивает постоянное и конкретное давление для силы мышц вдоха и тренировки выносливости независимо от того, насколько быстро или медленно дышат пациенты.
Это устройство включает в себя независимый от потока односторонний клапан для обеспечения постоянного сопротивления и имеет регулируемую настройку удельного давления (в см H20).
Когда пациенты вдыхают через Threshold IMT, подпружиненный клапан обеспечивает сопротивление, которое тренирует дыхательные мышцы посредством кондиционирования.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение максимального давления вдоха (смH2O)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью портативного устройства
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение толщины диафрагмы (мм)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью УЗИ
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение утолщения диафрагмы (коэффициент)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью УЗИ
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение хода диафрагмы (см)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью УЗИ
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение пиковой скорости кашля (л/с)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью портативной спирометрии
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких (% от прогноза)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью портативной спирометрии
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение объема форсированного выдоха за первую секунду (% от ожидаемого)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью портативной спирометрии
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение пиковой скорости выдоха (л/с)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью портативной спирометрии
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение (медленной) жизненной емкости легких (% от прогноза)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью портативной спирометрии в положении сидя и лежа.
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение назального давления на вдохе при вдохе (см H2O)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью портативного устройства
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение максимального давления выдоха (см H2O)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Получено с помощью портативного устройства
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Изменение давления во рту при подергивании (смH2O)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
Измеряется после двусторонней стимуляции диафрагмального нерва
|
Исходный уровень, через 8 недель ложная ТИМ, через 8 недель активная ТИМ
|
|
Максимальное произвольное сокращение (N)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Ручной эргонометр
|
Базовый уровень
|
|
Скорость расслабления мышц (Н/с)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Измерено с помощью транскраниальной магнитной стимуляции
|
Базовый уровень
|
|
Тест измерения двигательной функции
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Элементы MFM классифицируются по 3 доменам: D1: Стояние и перемещение (13 пунктов, диапазон суббаллов 0-39) D2: Осевая и проксимальная двигательная функция (12 баллов, диапазон суббаллов 0-36) D3: Дистальная двигательная функция (7 баллов, диапазон суббаллов 0-21) Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 3. Каждый дополнительный балл будет рассчитываться как процент от общего возможного балла. Более высокие баллы указывают на лучший результат. Диапазон общего балла составляет 0-96, снова пересчитанный как процент от общего возможного балла. |
Базовый уровень
|
|
Тест 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Этот тест оценивает расстояние, пройденное за 6 минут, как субмаксимальный тест аэробных возможностей/выносливости.
Результат сравнивается с эталонными значениями.
|
Базовый уровень
|
|
Водопады
Временное ограничение: 100-дневный период от исходного уровня
|
Случаи падений будут расследоваться ретроспективно и проспективно в течение 100-дневного периода с помощью вопросов, составленных исследователями.
|
100-дневный период от исходного уровня
|
|
Mini-BESTest: Balance Evaluation Systems Test (Балансовый тест для взрослых)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Этот тест состоит из нескольких областей баланса и, следовательно, из нескольких дополнительных оценок: Упреждающий суббалл 0-6 Реактивный постуральный контроль 0-6 Сенсорная ориентация суббалл 0-6 Динамическая походка суббалл 0-10 Дополнительные баллы складываются в общий балл в диапазоне от 0 до 28. Более высокие значения представляют лучший результат. |
Базовый уровень
|
|
Педиатрическая шкала баланса (тест на равновесие для детей)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Этот тест состоит из 14 пунктов.
Участник может набрать от 0 до 4 баллов по каждому пункту, максимальное количество баллов — 56.
Более высокие значения представляют лучший результат.
|
Базовый уровень
|
|
Опрос здоровья RAND из 36 пунктов
Временное ограничение: Базовый уровень
|
В этом вопроснике рассматриваются восемь понятий: физическое функционирование, телесная боль, ролевые ограничения из-за проблем с физическим здоровьем, ролевые ограничения из-за личных или эмоциональных проблем, эмоциональное благополучие, социальное функционирование, энергия/усталость и общее восприятие здоровья. Он также включает один пункт, который указывает на предполагаемое изменение состояния здоровья. Оценка состояния здоровья по 36 пунктам RAND состоит из двух этапов. Во-первых, предварительно закодированные числовые значения перекодируются в соответствии с ключом оценки. Все пункты оцениваются таким образом, что высокий балл определяет более благоприятное состояние здоровья. Кроме того, каждый элемент оценивается в диапазоне от 0 до 100, так что самая низкая и самая высокая возможные оценки устанавливаются в 0 и 100 соответственно. Баллы представляют собой процент от общего возможного набранного балла. На шаге 2 элементы одной и той же шкалы усредняются вместе, чтобы получить 8 баллов по шкале. Таким образом, баллы по шкале представляют собой среднее значение по всем пунктам шкалы, на которые ответил респондент. |
Базовый уровень
|
|
Модель измерения качества жизни детей: PedsQL
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Этот вопросник состоит из 8 пунктов по физическому функционированию, 5 пунктов по эмоциональному функционированию, 5 вопросов по социальному функционированию и 5 вопросов по школьному функционированию.
Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 4.
Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100, так что более высокие баллы указывают на лучший результат.
Для создания сводной оценки психосоциального здоровья вычисляется среднее значение как сумма пунктов по количеству пунктов, на которые даны ответы по шкалам эмоционального, социального и школьного функционирования.
Сводная оценка физического здоровья такая же, как и оценка по шкале физического функционирования.
Для создания общего балла по шкале среднее значение вычисляется как сумма всех пунктов по количеству вопросов, на которые даны ответы по всем шкалам.
|
Базовый уровень
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Директор по исследованиям: Baziel van Engelen, Prof. PhD, Promotor
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NL65214.091.18
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .