Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Inspiratoire spiertraining bij nemalinemyopathie (NEMTRAIN)

4 juli 2021 bijgewerkt door: Radboud University Medical Center

Inspiratoire spiertraining bij patiënten met nemalinemyopathie

Nemalinemyopathie is een zeldzame aangeboren myopathie. Ademhalingsfalen is de belangrijkste doodsoorzaak bij deze patiënten. Het primaire doel van deze studie is het bepalen van het effect van een 8 weken durend trainingsprogramma voor de inademingsspieren op de werking van de ademhalingsspieren bij patiënten met nemalinemyopathie. Het secundaire doel is het bepalen van de respiratoire spierfunctie bij patiënten met nemalinemyopathie en de correlatie ervan met klinische ernst en algemene neuromusculaire functie. De patiënten met nemalinemyopathie zullen in de eerste fase worden opgenomen voor een klinische karakterisering. Uit deze fase worden patiënten geselecteerd voor de tweede fase, een gecontroleerde voor-na proef van inspiratoire spiertraining. Het primaire resultaat is de verandering in maximale inademingsdruk (MIP) na actieve inademingsspiertraining

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Achtergrond: Nemalinemyopathie is een groep aangeboren, erfelijke neuromusculaire aandoeningen met variabele symptomen zoals spierzwakte, slikstoornissen en dysartrie. Ademhalingsinsufficiëntie is de belangrijkste doodsoorzaak bij nemalinemyopathie en komt zelfs voor bij ambulante patiënten die verder slechts licht aangetast lijken te zijn; zwakte van de ademhalingsspieren kan zelfs het presenterende kenmerk zijn. Het is aangetoond dat training van de inspiratoire spieren de kracht van de inspiratoire spieren verhoogt bij patiënten met andere neuromusculaire aandoeningen. Er wordt verondersteld dat training van de inspiratoire spieren de respiratoire spierfunctie verbetert bij nemalinemyopathiepatiënten met respiratoire spierzwakte.

Doel: Het primaire doel is het bepalen van het effect van een 8 weken durend trainingsprogramma voor de inademingsspieren op de functie van de ademhalingsspieren bij patiënten met nemalinemyopathie. Het secundaire doel is het bepalen van de respiratoire spierfunctie bij patiënten met nemalinemyopathie en de correlatie ervan met klinische ernst en algemene neuromusculaire functie.

Studie opzet: Het onderzoek bestaat uit twee fasen. Fase 1: Een screeningsfase met een open opzet waaruit patiënten worden geselecteerd voor de tweede fase. Fase 2: een gecontroleerde voor-na proef van inspiratoire spiertraining. De 2 geteste condities zijn sham IMT en actieve IMT.

Studiepopulatie: patiënten met nemalinemyopathie uit de lokale neuromusculaire database zullen worden geworven. Verder zal contact worden opgenomen met andere centra in Nederland om de database van patiënten met nemalinemyopathie uit te breiden. Fase 2 vereist 23 patiënten.

Interventie: Actieve IMT bestaat uit 15 minuten IMT, tweemaal per dag, 5 dagen per week gedurende 8 weken, bij een trainingsbelasting van 30% van de MIP met behulp van een weerstandsinspiratoir spiertrainingsapparaat. Sham IMT bestaat uit een soortgelijk trainingsregime met behulp van een resistief inspiratoir spiertrainingsapparaat waarbij de weerstand is verwijderd.

Belangrijkste onderzoeksparameters/eindpunten: De primaire uitkomstparameter is de verandering in maximale inspiratiedruk (MIP) na actieve training van de inspiratiespieren.

Aard en omvang van de belasting en risico's verbonden aan participatie, voordeel en groepsgerelateerdheid: De interventie van inspiratoire spiertraining is niet geassocieerd met risico's, maar kan een uitdaging zijn bij patiënten met respiratoire spierzwakte om te presteren. Er zullen drie bezoeken aan het ziekenhuis zijn in 16 weken. Het eerste bezoek heeft een maximale duur van 6 uur (inclusief pauzes) en de andere twee bezoeken 1,5 uur. Tijdens deze bezoeken zullen verschillende tests en lichamelijk onderzoek worden uitgevoerd. Sommige tests kunnen enig lichamelijk ongemak veroorzaken, maar geen ervan brengt enig risico met zich mee. Patiënten kunnen baat hebben bij deelname aan dit onderzoek door een verbeterde respiratoire spierfunctie te ontwikkelen als gevolg van de inspiratoire spiertraining.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Radboud University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 78 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • genetisch bevestigde nemalinemyopathie (mutaties in een van de genen die nemalinemyopathie veroorzaken: TPM3, NEB, ACTA1, TPM2, TNNT1, KBTBD13, CFL2, KLHL40, KHLH41, LMOD3, MYPN, RYR1)
  • geïnformeerde toestemming van deelnemer of wettelijke vertegenwoordiger
  • leeftijdscategorie: tussen de leeftijd van 6-80 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • voorgeschiedenis van een andere aandoening die de kracht of functie van de ademhalingsspieren beïnvloedt (bijv. COPD)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Sham-vergelijker: Sham inspiratoire spiertraining

In de handel verkrijgbare drempel IMT-trainers (Threshold IMT, Philips Respironics) voor inspiratie zullen worden gebruikt. Bij sham IMT wordt de klep verwijderd, waardoor er een lage weerstand ontstaat.

Gedurende 8 weken voeren de deelnemers de sham IMT twee keer per dag gedurende 15 minuten uit.
Apparaat: Drempel IMT, Philips Respironics, Murrysville, PA, VS
Actieve inspiratoire spiertraining (IMT) op de drempel IMT zorgt voor consistente en specifieke druk voor inspiratoire spierkracht- en duurtraining, ongeacht hoe snel of langzaam patiënten ademen. Dit apparaat bevat een debietonafhankelijke eenrichtingsklep om een ​​consistente weerstand te garanderen en heeft een instelbare specifieke drukinstelling (in cmH20). Wanneer patiënten inademen via de Threshold IMT, zorgt een veerbelaste klep voor een weerstand die de ademhalingsspieren oefent door middel van conditionering.
Actieve vergelijker: Actieve inspiratoire spiertraining
In de handel verkrijgbare drempel IMT-trainers (Threshold IMT, Philips Respironics) voor inspiratie zullen worden gebruikt. Na de sham IMT voeren de deelnemers gedurende 8 weken een actieve inspiratoire spiertraining uit met hetzelfde trainingsschema. De weerstand wordt de eerste weken geleidelijk opgevoerd totdat de beoogde weerstand (30% van MIP) is bereikt.
Apparaat: Drempel IMT, Philips Respironics, Murrysville, PA, VS
Actieve inspiratoire spiertraining (IMT) op de drempel IMT zorgt voor consistente en specifieke druk voor inspiratoire spierkracht- en duurtraining, ongeacht hoe snel of langzaam patiënten ademen. Dit apparaat bevat een debietonafhankelijke eenrichtingsklep om een ​​consistente weerstand te garanderen en heeft een instelbare specifieke drukinstelling (in cmH20). Wanneer patiënten inademen via de Threshold IMT, zorgt een veerbelaste klep voor een weerstand die de ademhalingsspieren oefent door middel van conditionering.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van maximale inspiratiedruk (cmH2O)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met handheld-apparaat
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van membraandikte (mm)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met echografie
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van diafragmaverdikking (verhouding)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met echografie
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van diafragma-excursie (cm)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met echografie
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van piekhoeststroom (l/s)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met draagbare spirometrie
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van geforceerde vitale capaciteit (% voorspeld)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met draagbare spirometrie
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van geforceerd expiratoir volume in de eerste seconde (% voorspeld)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met draagbare spirometrie
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van maximale expiratoire flow (l/s)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met draagbare spirometrie
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van (langzame) vitale capaciteit (% voorspeld)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met draagbare spirometrie in zit en rug
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van snuif nasale inspiratiedruk (cmH2O)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met handheld-apparaat
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van maximale expiratoire druk (cmH2O)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verkregen met handheld-apparaat
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Verandering van twitch-monddruk (cmH2O)
Tijdsspanne: Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Gemeten na bilaterale stimulatie van de middenrifzenuw
Baseline, na 8 weken sham IMT, na 8 weken actieve IMT
Maximale vrijwillige samentrekking (N)
Tijdsspanne: Basislijn
Handgreep ergonometer
Basislijn
Snelheid van spierontspanning (N/s)
Tijdsspanne: Basislijn
Gemeten door transcraniële magnetische stimulatie
Basislijn
Motorische Functie Meet test
Tijdsspanne: Basislijn

De items van de MFM zijn ingedeeld in 3 domeinen:

D1: Opstaan ​​en transfers (13 items, subscorebereik 0-39) D2: Axiale en proximale motorische functie (12 items, subscorebereik 0-36) D3: Distale motorische functie (7 items, subscorebereik 0-21) Elk item wordt gescoord op een schaal van 0-3. Elke subscore wordt berekend als het percentage van de totale mogelijke behaalde score. Hogere scores duiden op een beter resultaat. Het bereik van de totale score is 0-96, wederom herberekend als het percentage van de totale mogelijke behaalde score.
Basislijn
6 minuten looptest
Tijdsspanne: Basislijn
Deze test beoordeelt de afgelegde afstand gedurende 6 minuten als een submaximale test van aerobe capaciteit/uithoudingsvermogen. De uitkomst wordt vergeleken met de referentiewaarden.
Basislijn
Valt
Tijdsspanne: Periode van 100 dagen vanaf baseline
Het optreden van vallen zal retrospectief en prospectief worden onderzocht gedurende een periode van 100 dagen door middel van vragen die door de onderzoekers zijn opgesteld.
Periode van 100 dagen vanaf baseline
Mini-BESTest: Balance Evaluation Systems Test (Balanstest voor volwassenen)
Tijdsspanne: Basislijn

Deze test bestaat uit meerdere evenwichtsdomeinen en dus uit meerdere subscores:

Anticiperende subscore 0-6 Reactieve houdingscontrole 0-6 Sensorische oriëntatie subscore 0-6 Dynamisch lopen subscore 0-10

De subscores worden opgeteld tot een totaalscore met een bereik van 0-28. Hogere waarden vertegenwoordigen een beter resultaat.
Basislijn
Pediatrische Evenwichtsschaal (Evenwichtstest voor kinderen)
Tijdsspanne: Basislijn
Deze test bestaat uit 14 items. De deelnemer kan op elk item 0-4 scoren, met een maximale score van 56. Hogere waarden vertegenwoordigen een beter resultaat.
Basislijn
De RAND Gezondheidsenquête met 36 items
Tijdsspanne: Basislijn

Deze vragenlijst behandelt acht concepten: fysiek functioneren, lichamelijke pijn, rolbeperkingen als gevolg van fysieke gezondheidsproblemen, rolbeperkingen als gevolg van persoonlijke of emotionele problemen, emotioneel welzijn, sociaal functioneren, energie/vermoeidheid en algemene gezondheidspercepties. Het bevat ook een enkel item dat een indicatie geeft van de waargenomen verandering in gezondheid.

Het scoren van de RAND 36-Item Gezondheidsenquête is een proces in twee stappen. Eerst worden voorgecodeerde numerieke waarden gehercodeerd volgens de scoresleutel. Alle items worden gescoord zodat een hoge score een gunstigere gezondheidstoestand definieert. Bovendien wordt elk item gescoord op een schaal van 0 tot 100, zodat de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100. Scores vertegenwoordigen het percentage van de totale mogelijke behaalde score. In stap 2 worden items in dezelfde schaal samen gemiddeld om de 8 schaalscores te creëren. Schaalscores vertegenwoordigen dus het gemiddelde voor alle items in de schaal die de respondent heeft beantwoord.
Basislijn
Meetmodel voor de pediatrische kwaliteit van leven-inventarisatie: PedsQL
Tijdsspanne: Basislijn
Deze vragenlijst bestaat uit 8 items over fysiek functioneren, 5 items over emotioneel functioneren, 5 items over sociaal functioneren en 5 items over schoolfunctioneren. Elk item wordt gescoord op een schaal van 0-4. De items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100, zodat hogere scores een betere uitkomst aangeven. Om de samenvattingsscore voor psychosociale gezondheid te maken, wordt het gemiddelde berekend als de som van de items op het aantal items dat is beantwoord op de emotionele, sociale en schoolfunctionerende schalen. De Physical Health Summary Score is hetzelfde als de Physical Functioning Scale Score. Om de totale schaalscore te maken, wordt het gemiddelde berekend als de som van alle items over het aantal items dat op alle schalen is beantwoord.
Basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Onderzoekers

  • Studie directeur: Baziel van Engelen, Prof. PhD, Promotor

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 oktober 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NL65214.091.18

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Inspiratoire spiertraining

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren