Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inspirační svalový trénink u Nemaline myopatie (NEMTRAIN)

2. prosince 2024 aktualizováno: Radboud University Medical Center

Inspirační svalový trénink u pacientů s nemaloinovou myopatií

Nemalinová myopatie je vzácná vrozená myopatie. Respirační selhání je hlavní příčinou úmrtí těchto pacientů. Primárním cílem této studie je určit účinek 8týdenního programu tréninku inspiračních svalů na funkci dýchacích svalů u pacientů s nemalinovou myopatií. Sekundárním cílem je stanovit funkci dýchacích svalů u pacientů s nemalinovou myopatií a její korelaci s klinickou závažností a obecnou neuromuskulární funkcí. Pacienti s nemalinovou myopatií budou zařazeni do první fáze pro klinickou charakterizaci. Z této fáze budou pacienti vybráni do druhé fáze, což je kontrolovaná zkouška před-po tréninku inspiračních svalů. Primárním výsledkem je změna maximálního inspiračního tlaku (MIP) po aktivním tréninku inspiračních svalů

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odůvodnění: Nemaline myopatie je skupina vrozených, dědičných neuromuskulárních poruch s proměnlivými příznaky, jako je svalová slabost, dysfunkce polykání a dysartrie. Respirační selhání je hlavní příčinou úmrtí u nemalinové myopatie a vyskytuje se i u ambulantních pacientů, kteří se jinak zdají být postiženi jen mírně; projevem může být i slabost dýchacích svalů. Prokázalo se, že inspirační svalový trénink zvyšuje inspirační svalovou sílu u pacientů s jinými neuromuskulárními poruchami. Předpokládá se, že trénink inspiračních svalů zlepšuje funkci dýchacích svalů u pacientů s nemalinovou myopatií se slabostí dýchacích svalů.

Cíl: Primárním cílem je určit účinek 8týdenního programu tréninku inspiračních svalů na funkci dýchacích svalů u pacientů s nemalinovou myopatií. Sekundárním cílem je stanovit funkci dýchacích svalů u pacientů s nemalinovou myopatií a její korelaci s klinickou závažností a obecnou neuromuskulární funkcí.

Design studie: Studie se skládá ze dvou fází. Fáze 1: Screeningová fáze s otevřeným designem, ze které budou vybráni pacienti pro druhou fázi. Fáze 2: Kontrolovaná zkouška inspiračního svalového tréninku před a po. Dvě testované podmínky jsou falešná IMT a aktivní IMT.

Populace studie: Budou vybráni pacienti s nemaloinovou myopatií z místní neuromuskulární databáze. Dále budou kontaktována další centra v Nizozemsku, aby rozšířila databázi pacientů s nemalinovou myopatií. Fáze 2 vyžaduje 23 pacientů.

Intervence: Aktivní IMT se skládá z 15 minut IMT, dvakrát denně, 5 dní v týdnu po dobu 8 týdnů, při tréninkové zátěži 30 % MIP pomocí zařízení pro trénink odporových inspiračních svalů. Sham IMT sestává z podobného tréninkového režimu s použitím zařízení pro trénink odporových inspiračních svalů, kde byl odpor odstraněn.

Hlavní parametry studie/koncové body: Primárním výstupním parametrem je změna maximálního inspiračního tlaku (MIP) po aktivním tréninku inspiračních svalů.

Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s participací, přínosem a skupinovou příbuzností: Intervence inspiračního svalového tréninku není spojena s žádnými riziky, ale u pacientů se slabostí dýchacích svalů může být náročná. Během 16 týdnů budou v nemocnici tři návštěvy. První návštěva trvá maximálně 6 hodin (včetně přestávek) a další dvě návštěvy 1,5 hodiny. Během těchto návštěv bude provedeno několik testů a fyzických vyšetření. Některé testy mohou způsobit určité fyzické nepohodlí, ale žádný z nich nenese žádné riziko. Pacienti mohou mít prospěch z účasti v této studii tím, že rozvinou zlepšenou funkci dýchacích svalů jako výsledek tréninku inspiračních svalů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • Radboud University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 76 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • geneticky potvrzená nemalinová myopatie (mutace v jednom z genů způsobujících nemalinovou myopatii: TPM3, NEB, ACTA1, TPM2, TNNT1, KBTBD13, CFL2, KLHL40, KHLH41, LMOD3, MYPN, RYR1)
  • informovaný souhlas účastníka nebo zákonného zástupce
  • věkové rozmezí: mezi 6-80 lety

Kritéria vyloučení:

  • anamnéza jiného stavu, který ovlivňuje sílu nebo funkci dýchacích svalů (např. COPD)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Falešný srovnávač: Falešný inspirační svalový trénink

Pro inspiraci budou použity komerčně dostupné prahové IMT trenažéry (Threshold IMT, Philips Respironics). U simulované IMT bude ventil odstraněn, čímž vznikne nízký odpor.

Účastníci budou provádět simulovanou IMT dvakrát denně po dobu 15 minut po dobu 8 týdnů.
Přístroj: Threshold IMT, Philips Respironics, Murrysville, PA, USA
Aktivní inspirační svalový trénink (IMT) na prahu IMT poskytuje konzistentní a specifický tlak pro inspirační svalovou sílu a vytrvalostní trénink, bez ohledu na to, jak rychle nebo pomalu pacienti dýchají. Toto zařízení obsahuje jednosměrný ventil nezávislý na průtoku, který zajišťuje stálý odpor, a má nastavitelné nastavení specifického tlaku (v cmH20), který se má nastavit. Když pacienti vdechují přes Threshold IMT, pružinový ventil poskytuje odpor, který procvičuje dýchací svaly prostřednictvím kondice.
Aktivní komparátor: Aktivní inspirační trénink svalů
Pro inspiraci budou použity komerčně dostupné prahové IMT trenažéry (Threshold IMT, Philips Respironics). Po simulované IMT budou účastníci provádět aktivní inspirační svalový trénink po dobu 8 týdnů se stejným tréninkovým plánem. Rezistence se bude v prvních několika týdnech postupně zvyšovat, dokud nebude dosaženo zamýšlené rezistence (30 % MIP).
Přístroj: Threshold IMT, Philips Respironics, Murrysville, PA, USA
Aktivní inspirační svalový trénink (IMT) na prahu IMT poskytuje konzistentní a specifický tlak pro inspirační svalovou sílu a vytrvalostní trénink, bez ohledu na to, jak rychle nebo pomalu pacienti dýchají. Toto zařízení obsahuje jednosměrný ventil nezávislý na průtoku, který zajišťuje stálý odpor, a má nastavitelné nastavení specifického tlaku (v cmH20), který se má nastavit. Když pacienti vdechují přes Threshold IMT, pružinový ventil poskytuje odpor, který procvičuje dýchací svaly prostřednictvím kondice.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna maximálního inspiračního tlaku (cmH2O)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získáno s ručním zařízením
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna tloušťky membrány (mm)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získané ultrazvukem
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna zesílení bránice (poměr)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získané ultrazvukem
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna výchylky membrány (cm)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získané ultrazvukem
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna maximálního průtoku kašle (l/s)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získáno ruční spirometrií
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna nucené vitální kapacity (% předpokládané)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získáno ruční spirometrií
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna objemu usilovného výdechu v první sekundě (% předpokládané)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získáno ruční spirometrií
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna špičkového výdechového průtoku (l/s)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získáno ruční spirometrií
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna (pomalé) vitální kapacity (% předpokládané)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získává se ruční spirometrií vsedě a vleže
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna nasálního inspiračního tlaku čichání (cmH2O)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získáno s ručním zařízením
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna maximálního výdechového tlaku (cmH2O)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Získáno s ručním zařízením
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Změna tlaku škubání v ústech (cmH2O)
Časové okno: Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Měřeno po bilaterální stimulaci bráničního nervu
Výchozí stav, po 8 týdnech simulované IMT, po 8 týdnech aktivní IMT
Maximální dobrovolná kontrakce (N)
Časové okno: Základní linie
Ergonometr na rukojeť
Základní linie
Rychlost svalové relaxace (N/s)
Časové okno: Základní linie
Měřeno transkraniální magnetickou stimulací
Základní linie
Test měření funkce motoru
Časové okno: Základní linie

Položky MFM jsou klasifikovány do 3 domén:

D1: Stání a přesuny (13 položek, dílčí skóre 0-39) D2: Axiální a proximální motorická funkce (12 položek, dílčí skóre 0-36) D3: Distální motorická funkce (7 položek, dílčí skóre 0-21) Každá položka je hodnocena na stupnici 0-3. Každé dílčí skóre bude vypočítáno jako procento celkového možného dosaženého skóre. Vyšší skóre znamená lepší výsledek. Rozsah celkového skóre je 0-96, opět přepočteno jako procento celkového možného dosaženého skóre.
Základní linie
6minutový test chůze
Časové okno: Základní linie
Tento test hodnotí vzdálenost ušlou za 6 minut jako submaximální test aerobní kapacity/vytrvalosti. Výsledek je porovnán s referenčními hodnotami.
Základní linie
Falls
Časové okno: 100denní období od výchozího stavu
Výskyt pádů bude zkoumán retrospektivně a prospektivně během 100denního období pomocí otázek sestavených vyšetřovateli.
100denní období od výchozího stavu
Mini-BESTest: Test systémů hodnocení rovnováhy (test rovnováhy pro dospělé)
Časové okno: Základní linie

Tento test se skládá z několika oblastí rovnováhy a následně z několika dílčích skóre:

Anticipační dílčí skóre 0-6 Reaktivní posturální kontrola 0-6 Dílčí skóre smyslové orientace 0-6 Dílčí skóre dynamické chůze 0-10

Dílčí skóre se sčítají až do celkového skóre v rozmezí 0-28. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
Základní linie
Pediatric Balance Scale (test rovnováhy pro děti)
Časové okno: Základní linie
Tento test se skládá ze 14 položek. Účastník může dosáhnout skóre 0-4 za každou položku, s maximálním skóre 56. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
Základní linie
RAND 36-položkový zdravotní průzkum
Časové okno: Základní linie

Tento dotazník se zabývá osmi koncepty: fyzické fungování, tělesná bolest, omezení role kvůli fyzickým zdravotním problémům, omezení role kvůli osobním nebo emocionálním problémům, emocionální pohoda, sociální fungování, energie/únava a celkové vnímání zdraví. Zahrnuje také jednu položku, která poskytuje indikaci vnímané změny zdraví.

Hodnocení 36položkového zdravotního průzkumu RAND je dvoustupňový proces. Nejprve se pomocí bodovacího klíče překódují předkódované číselné hodnoty. Všechny položky jsou hodnoceny tak, že vysoké skóre definuje příznivější zdravotní stav. Kromě toho je každá položka hodnocena v rozmezí 0 až 100, takže nejnižší a nejvyšší možné skóre je nastaveno na 0 a 100. Skóre představuje procento celkového možného dosaženého skóre. V kroku 2 jsou položky ve stejné škále zprůměrovány dohromady, aby se vytvořilo 8 skóre stupnice. Skóre škály tedy představují průměr všech položek škály, na které respondent odpověděl.
Základní linie
Model měření pro pediatrický inventář kvality života: PedsQL
Časové okno: Základní linie
Tento dotazník se skládá z 8 položek o fyzickém fungování, 5 položek o emocionálním fungování, 5 položek o sociálním fungování a 5 položek o fungování školy. Každá položka je hodnocena na stupnici 0-4. Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100, takže vyšší skóre značí lepší výsledek. Pro vytvoření souhrnného skóre psychosociálního zdraví se průměr vypočítá jako součet položek nad počtem položek zodpovězených na emocionální, sociální a školní škále. Souhrnné skóre fyzického zdraví je stejné jako skóre fyzické funkční stupnice. Pro vytvoření celkového skóre stupnice se průměr vypočítá jako součet všech položek nad počtem položek zodpovězených na všech stupnicích.
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Radboud University Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Baziel van Engelen, Prof. PhD, Promotor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

25. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

25. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

2. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NL65214.091.18

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Inspirativní svalový trénink

Klinické studie na Threshold IMT, Philips Respironics, Murrysville, PA, USA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit