Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hengityslihasten harjoittelu nemaliinimyopatiassa (NEMTRAIN)

sunnuntai 4. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Radboud University Medical Center

Hengityslihasten harjoittelu potilailla, joilla on nemaliinimyopatia

Nemaliinimyopatia on harvinainen synnynnäinen myopatia. Hengitysvajaus on näiden potilaiden tärkein kuolinsyy. Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää 8 viikon sisäänhengityslihasten harjoitteluohjelman vaikutus hengityslihasten toimintaan nemaliinimyopatiapotilailla. Toissijaisena tavoitteena on määrittää nemaliinimyopatiapotilaiden hengityslihasten toiminta ja sen korrelaatio kliinisen vaikeusasteen ja yleisen neuromuskulaarisen toiminnan kanssa. Nemaliinimyopatiapotilaat otetaan mukaan ensimmäiseen vaiheeseen kliinistä karakterisointia varten. Tästä vaiheesta potilaat valitaan toiseen vaiheeseen, joka on sisäänhengityslihasharjoittelun kontrolloitu ennen-jälkeen -koe. Ensisijainen tulos on muutos maksimaalisessa sisäänhengityspaineessa (MIP) aktiivisen sisäänhengityslihasharjoittelun jälkeen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perustelut: Nemaliinimyopatia on ryhmä synnynnäisiä, perinnöllisiä hermo-lihassairauksia, joilla on vaihtelevia oireita, kuten lihasheikkoutta, nielemishäiriötä ja dysartriaa. Hengityksen vajaatoiminta on pääasiallinen kuolinsyy nemaliinimyopatiassa ja sitä esiintyy jopa ambulanssipotilailla, jotka muutoin vaikuttavat vain lievästi sairastuneen; hengityslihasten heikkous voi jopa olla esiintyvä piirre. Sisäänhengityslihasten harjoittelun on osoitettu lisäävän sisäänhengityslihasten voimaa potilailla, joilla on muita hermo-lihassairauksia. Oletetaan, että sisäänhengityslihasten harjoittelu parantaa hengityslihasten toimintaa nemaliinimyopatiapotilailla, joilla on hengityslihasten heikkous.

Tavoite: Ensisijaisena tavoitteena on määrittää 8 viikon sisäänhengityslihasharjoitusohjelman vaikutus hengityslihasten toimintaan nemaliinimyopatiapotilailla. Toissijaisena tavoitteena on määrittää nemaliinimyopatiapotilaiden hengityslihasten toiminta ja sen korrelaatio kliinisen vaikeusasteen ja yleisen neuromuskulaarisen toiminnan kanssa.

Tutkimuksen suunnittelu: Tutkimus koostuu kahdesta vaiheesta. Vaihe 1: Avoin seulontavaihe, josta valitaan potilaat toiseen vaiheeseen. Vaihe 2: Sisäänhengityslihasharjoittelun kontrolloitu ennen ja jälkeen -koe. Kaksi testattua tilaa ovat vale-IMT ja aktiivinen IMT.

Tutkimuspopulaatio: Nemaliinimyopatiapotilaita paikallisesta neuromuskulaarisesta tietokannasta rekrytoidaan. Lisäksi otetaan yhteyttä muihin Alankomaiden keskuksiin nemaliinimyopatiapotilaiden tietokannan laajentamiseksi. Vaihe 2 vaatii 23 potilasta.

Interventio: Aktiivinen IMT koostuu 15 minuutista IMT:tä kahdesti päivässä, 5 päivänä viikossa 8 viikon ajan, harjoituskuormalla 30 % MIP:stä käyttämällä resistiivistä sisäänhengityslihasten harjoittelulaitetta. Vale IMT koostuu samankaltaisesta harjoitusohjelmasta, jossa käytetään resistiivistä sisäänhengityslihasten harjoittelulaitetta, jossa vastus on poistettu.

Tärkeimmät tutkimusparametrit/päätepisteet: Ensisijainen tulosparametri on muutos maksimaalisessa sisäänhengityspaineessa (MIP) aktiivisen sisäänhengityslihasharjoittelun jälkeen.

Osallistumiseen, hyötyyn ja ryhmiin liittyvien taakan ja riskien luonne ja laajuus: Sisäänhengityslihasharjoittelun interventioon ei liity riskejä, mutta sen suorittaminen voi olla haastavaa potilailla, joilla on hengityslihasten heikkous. Sairaalaan tulee kolme käyntiä 16 viikon aikana. Ensimmäinen käynti kestää maksimissaan 6 tuntia (sisältäen tauot) ja kaksi muuta käyntiä 1,5 tuntia. Näiden käyntien aikana tehdään useita testejä ja fyysisiä tutkimuksia. Jotkut testeistä voivat aiheuttaa fyysistä epämukavuutta, mutta mihinkään niistä ei liity riskiä. Potilaat voivat hyötyä tähän tutkimukseen osallistumisesta kehittämällä hengityslihasten toimintaa sisäänhengityslihasten harjoittelun seurauksena.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Radboud University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 78 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • geneettisesti vahvistettu nemaliinimyopatia (mutaatiot yhdessä nemaliinimyopatiaa aiheuttavista geeneistä: TPM3, NEB, ACTA1, TPM2, TNNT1, KBTBD13, CFL2, KLHL40, KHLH41, LMOD3, MYPN, RYR1)
  • osallistujan tai laillisen edustajan tietoinen suostumus
  • ikäluokka: 6-80 vuoden ikä

Poissulkemiskriteerit:

  • jos sinulla on jokin muu sairaus, joka vaikuttaa hengityslihasten vahvuuteen tai toimintaan (esim. COPD)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Huijausvertailija: Valheellinen sisäänhengityslihasharjoittelu

Inspiraatiota varten käytetään kaupallisesti saatavilla olevia kynnyksen IMT-kouluttajia (Threshold IMT, Philips Respironics). Vale IMT:ssä venttiili poistetaan, mikä luo alhaisen vastuksen.

Osallistujat suorittavat vale-IMT:n kahdesti päivässä 15 minuutin ajan 8 viikon ajan.
Laite: Threshold IMT, Philips Respironics, Murrysville, PA, USA
Aktiivinen sisäänhengityslihasharjoittelu (IMT) IMT-kynnyksen mukaan tarjoaa jatkuvaa ja erityistä painetta sisäänhengityslihasten voima- ja kestävyysharjoitteluun riippumatta siitä, kuinka nopeasti tai hitaasti potilaat hengittävät. Tämä laite sisältää virtauksesta riippumattoman yksitieventtiilin tasaisen vastuksen varmistamiseksi, ja siinä on säädettävä erityispaineasetus (cmH20). Kun potilaat hengittävät Threshold IMT:n kautta, jousikuormitettu venttiili tarjoaa vastuksen, joka harjoittelee hengityslihaksia kuntoutuksen kautta.
Active Comparator: Aktiivinen sisäänhengityslihasharjoittelu
Inspiraatiota varten käytetään kaupallisesti saatavilla olevia kynnyksen IMT-kouluttajia (Threshold IMT, Philips Respironics). Vale-IMT:n jälkeen osallistujat suorittavat aktiivisen sisäänhengityslihasharjoittelun 8 viikon ajan samalla harjoitusohjelmalla. Resistenssi kasvaa vähitellen parin ensimmäisen viikon aikana, kunnes aiottu resistenssi (30 % MIP:stä) saavutetaan.
Laite: Threshold IMT, Philips Respironics, Murrysville, PA, USA
Aktiivinen sisäänhengityslihasharjoittelu (IMT) IMT-kynnyksen mukaan tarjoaa jatkuvaa ja erityistä painetta sisäänhengityslihasten voima- ja kestävyysharjoitteluun riippumatta siitä, kuinka nopeasti tai hitaasti potilaat hengittävät. Tämä laite sisältää virtauksesta riippumattoman yksitieventtiilin tasaisen vastuksen varmistamiseksi, ja siinä on säädettävä erityispaineasetus (cmH20). Kun potilaat hengittävät Threshold IMT:n kautta, jousikuormitettu venttiili tarjoaa vastuksen, joka harjoittelee hengityslihaksia kuntoutuksen kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksimihengityspaineen muutos (cmH2O)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Saatu kädessä pidettävällä laitteella
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kalvon paksuuden muutos (mm)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Ultraäänellä saatu
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Kalvon paksuuden muutos (suhde)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Ultraäänellä saatu
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Kalvon liikeradan muutos (cm)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Ultraäänellä saatu
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Huippuyskävirtauksen muutos (l/s)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Saatu kädessä pidettävällä spirometrialla
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Pakotetun vitaalikapasiteetin muutos (ennustettu %)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Saatu kädessä pidettävällä spirometrialla
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Pakotetun uloshengityksen tilavuuden muutos ensimmäisen sekunnin aikana (ennustettu %)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Saatu kädessä pidettävällä spirometrialla
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Uloshengityshuipun muutos (l/s)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Saatu kädessä pidettävällä spirometrialla
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
(Hidas) vitaalikapasiteetin muutos (ennustettu %)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Saatu kädessä pidettävällä spirometrialla istuen ja makuuasennossa
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Nuuskan nenän sisäänhengityspaineen muutos (cmH2O)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Saatu kädessä pidettävällä laitteella
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Maksimi uloshengityspaineen muutos (cmH2O)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Saatu kädessä pidettävällä laitteella
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Nykimisen suupaineen muutos (cmH2O)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Mitattu kahdenvälisen frenisen hermostimulaation jälkeen
Lähtötilanne, 8 viikon vale-IMT:n jälkeen, 8 viikon aktiivisen IMT:n jälkeen
Maksimaalinen vapaaehtoinen supistuminen (N)
Aikaikkuna: Perustaso
Kädensijaergonometri
Perustaso
Lihasten rentoutumisnopeus (N/s)
Aikaikkuna: Perustaso
Mitattu transkraniaalisella magneettistimulaatiolla
Perustaso
Moottorin toiminnan mittaustesti
Aikaikkuna: Perustaso

MFM:n tuotteet luokitellaan kolmeen alueeseen:

D1: Seisominen ja siirrot (13 kohdetta, alapisteiden vaihteluväli 0-39) D2: Aksiaalinen ja proksimaalinen motoriikka (12 kohdetta, alapistemääräalue 0-36) D3: Distaalinen motoriikka (7 kohdetta, alapistemääräalue 0-21) Jokainen kohde pisteytetään asteikolla 0-3. Jokainen alapistemäärä lasketaan prosenttiosuutena saavutetusta mahdollisesta kokonaispistemäärästä. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta. Kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0-96, joka lasketaan jälleen prosenttiosuutena mahdollisista kokonaispisteistä.
Perustaso
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: Perustaso
Tämä testi arvioi 6 minuutin aikana kävellyn matkan aerobisen kapasiteetin/kestävyyden submaksimaalisena testinä. Tulosta verrataan viitearvoihin.
Perustaso
Falls
Aikaikkuna: 100 päivän ajanjakso lähtötilanteesta alkaen
Putoamista selvitetään takautuvasti ja ennakoivasti 100 päivän aikana tutkijoiden laatimilla kysymyksillä.
100 päivän ajanjakso lähtötilanteesta alkaen
Mini-BESTest: Tasapainon arviointijärjestelmien testi (tasapainotesti aikuisille)
Aikaikkuna: Perustaso

Tämä testi koostuu useista tasapainoalueista ja siten useista alapisteistä:

Ennakoiva osapistemäärä 0-6 Reaktiivinen asennonhallinta 0-6 Sensorisen suuntauksen osapisteet 0-6 Dynaamisen kävelyn osapisteet 0-10

Alapisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, jonka vaihteluväli on 0–28. Korkeammat arvot edustavat parempaa lopputulosta.
Perustaso
Lasten tasapainovaaka (tasapainotesti lapsille)
Aikaikkuna: Perustaso
Tämä testi koostuu 14 kohteesta. Osallistuja voi saada pisteet 0-4 kustakin pisteestä, maksimipistemäärä on 56. Korkeammat arvot edustavat parempaa lopputulosta.
Perustaso
RAND 36 Item Health Survey
Aikaikkuna: Perustaso

Tämä kysely käsittelee kahdeksaa käsitettä: fyysinen toiminta, kehon kipu, fyysisistä terveysongelmista johtuvat roolirajoitukset, henkilökohtaisista tai emotionaalisista ongelmista johtuvat roolirajoitukset, emotionaalinen hyvinvointi, sosiaalinen toiminta, energia/väsymys ja yleiset terveyskäsitykset. Se sisältää myös yhden kohteen, joka antaa viitteen havaitusta terveyden muutoksesta.

RAND 36 Item Health Surveyn pisteytys on kaksivaiheinen prosessi. Ensin esikoodatut numeeriset arvot koodataan uudelleen pisteytysavaimen mukaan. Kaikki kohteet pisteytetään siten, että korkea pistemäärä määrittelee suotuisamman terveydentilan. Lisäksi jokainen kohde pisteytetään välillä 0–100 niin, että pienin ja korkein mahdollinen pistemäärä asetetaan 0:ksi ja 100:ksi. Pisteet edustavat prosenttiosuutta saavutetusta mahdollisesta kokonaispistemäärästä. Vaiheessa 2 saman asteikon kohteet lasketaan keskiarvoiksi 8 asteikon pistemäärän luomiseksi. Siten asteikon pisteet edustavat kaikkien asteikon kohteiden keskiarvoa, joihin vastaaja vastasi.
Perustaso
Lasten elämänlaatukartoituksen mittausmalli: PedsQL
Aikaikkuna: Perustaso
Tämä kyselylomake sisältää 8 kohtaa fyysistä toimintaa, 5 kohtaa emotionaalista toimintaa, 5 kohtaa sosiaalista toimintaa ja 5 kohtaa koulun toiminnasta. Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0-4. Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100, jotta korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta. Psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteen luomiseksi keskiarvo lasketaan kohteiden summana tunne-, sosiaali- ja koulun toiminta-asteikolla vastattujen kohtien määrästä. Physical Health Summary Score on sama kuin Physical Functioning Scale Score. Kokonaisasteikon pistemäärän luomiseksi keskiarvo lasketaan kaikkien kohteiden summana kaikissa asteikoissa vastattujen kohtien määrästä.
Perustaso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Radboud University Medical Center

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Baziel van Engelen, Prof. PhD, Promotor

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 10. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 25. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 25. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 2. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 4. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NL65214.091.18

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hengityslihasharjoittelu

Kliiniset tutkimukset Threshold IMT, Philips Respironics, Murrysville, PA, USA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Africa

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa