미만성 피부 전신 경화증 환자에서 AVID200의 안전성 및 내약성 연구

포함 기준:

• 서면 동의서를 이해하고 제공할 수 있는 능력이 있는 환자
• 남성 또는 여성 환자, ≥ 18세
• SSc의 분류에 대한 미국 류마티스 학회/류마티스에 대한 유럽 연맹(ACR/EULAR) 기준에 따라 총 ≥ 9인 전신 경화증(SSc)이 있는 것으로 분류된 환자
• 미만성 피부 SSc(dcSSc) 하위 집합을 갖는 것으로 분류된 환자
• 등록 당시 레이노 현상 이외의 첫 번째 SSc 증상이 시작된 지 5년 미만인 환자
• MRSS ≥ 15이고 지난 2개월(8주) 동안 점수가 5점 이상 감소하지 않은 환자
• 적어도 하나의 팔뚝에서 피부 점수가 2 이상인 환자
• 연구 기간 동안 매우 효과적인 비호르몬 피임법을 사용하는 데 동의하는 가임 여성

제외 기준:

• 연구 전, 연구 중 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 이내에 임신 중이거나 임신할 의도가 있는 여성; 모유 수유중인 여성

• 베이스라인에서 다음과 같은 혈액학적 이상이 있는 환자:

  • 헤모글로빈 < 10.0g/dL*
  • 절대 호중구 수(ANC) < 1,500/mm3
  • 혈소판 수 < 100,000/mm3
  • 스크리닝 시 수행할 철, 철 결합 및 트랜스페린 연구; 연구 약물을 받기 전에 보충을 받기 위해 기록된 철분 결핍이 있는 환자

• 베이스라인에서 다음과 같은 혈청 화학 이상이 있는 환자:

  • 총 빌리루빈 ≥ 1.5 × 해당 기관의 ULN
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≥ 2.5 × 해당 기관의 ULN(질병에 의한 간 침범으로 인한 경우 ≥ 5× ULN)
• 6개월 이내의 경피증 신장 위기 병력 또는 크레아티닌 > 2.0 mg/dL
• 연구 약물 투여에 필요한 정맥 주사(IV) 접근 부족
• 장기 이식 이력(예: 줄기 세포 또는 고형 장기)
• 다음이 있는 환자: 활동성 조절되지 않는 출혈 또는 알려진 출혈 체질, 활동성 혈전증, 혈전정맥염, 혈전색전증 또는 과응고 상태

• 다음을 포함하여 중대한 심혈관 질환 또는 상태가 있는 환자:

  • 울혈성 심부전(CHF), 센터의 정상 하한(LLN) 미만으로 알려진 좌심실 박출률(LVEF) 또는 다중 게이트 획득(MUGA) 스캔 또는 심초음파(ECHO)에 의해 < 50%인 경우 LLN은 사이트에서 정의합니다.
• 유의한 심실성 부정맥 또는 기타 조절되지 않는 부정맥에 대한 항부정맥 약물 치료의 필요성
• 심한 전도 장애(즉, 삼근성 심장 블록)
• QTc 간격 ≥ 480msec
• 조절되지 않는 고혈압(조사자의 재량에 따라)
• 2년 이내의 급성 관상동맥 질환(심근경색[MI] 및 협심증 포함), 관상동맥 성형술, 스텐트 삽입 또는 우회로 수술의 병력
• 중대한 폐 질환 또는 상태가 있는 환자
• 복수 또는 흉막 삼출의 병력, 성공적으로 치료되고 완전히 해결되지 않는 한 환자는 첫 번째 연구 약물 투여 전 > 4개월 동안 상태에 대해 치료를 받지 않았습니다.
• 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 중대한 위장관(GI) 또는 간 질환 또는 상태:
• 1차 연구 약물 투여 전 3개월 이내에 전체 비경구 영양 또는 가성 폐색으로 인한 입원을 필요로 하는 GI 침범
• 중등도에서 중증의 간 장애(즉, Child-Pugh Class B 또는 C)
• 활동성 악성종양이 있거나 지난 2년 이내에 악성종양 병력이 있는 환자(지정된 예외 제외)
• 공식화된 AVID200의 부형제에 대해 알려지거나 의심되는 과민증이 있는 환자
• 다음 중 하나에 해당하는 환자, 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염(즉, HIV RNA 양성)
• B형 간염 바이러스(HBV)에 의한 활성/만성 감염(즉, HB 표면 항원[HBsAg] 양성, HB 표면 항체[HBsAb] 음성)
• C형 간염 바이러스(HCV)에 의한 활동성/만성 감염(즉, HCV RNA 양성)
• 알려진 활동성 세균, 바이러스, 진균, 마이코박테리아 또는 기타 감염(결핵 또는 비정형 마이코박테리아 질환 포함, 손발톱 바닥의 진균 감염 제외) 또는 기타 심각한/활동성/조절되지 않는 감염, 입원 또는 치료가 필요한 모든 감염이 있는 환자 비경구적 항생제, 또는 첫 번째 연구 약물 투여 전 4주 이내에 원인 불명의 발열 > 38.5ºC
• 해결되지 않은 > dcSSc에 대한 이전 요법과 관련된 1등급 이상 반응(AE)이 있는 환자
• 이전 수술에서 회복이 불충분한 환자 또는 첫 번째 연구 약물 투여 전 4주 이내에 주요 수술을 받은 환자
• 연구자의 의견에 따라 심각한 장기 시스템 기능 장애 또는 임상적으로 유의한 실험실 이상(들)을 포함하여 다른 심각하거나 생명을 위협하거나 불안정한 기존 의학적 상태(기본 진단 제외)가 있는 환자 환자의 안전, SAE의 위험을 유의하게 증가시키거나, 기대 수명을 제한하거나, 정보에 입각한 동의 획득, 연구 절차 준수 또는 연구 약물의 안전성 평가를 방해합니다.
• 연구 관련 절차 또는 평가 준수에 영향을 미칠 수 있는 지속적인 약물 또는 알코올 남용 환자
• 사전 동의 과정 및/또는 필요한 연구 관련 평가의 완료에 대한 이해를 방해하는 정신 장애 또는 변경된 정신 상태가 있는 환자
• 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없거나 예측 가능한 무능력을 가진 환자