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간 이식 후 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR 아밀로이드증) 질병 진행 환자의 파티시란

2024년 4월 17일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals

유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR 아밀로이드증) 환자에서 파티시란-LNP의 안전성, 효능 및 약동학(PK)을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

이 연구의 목적은 간 이식 후 질병이 진행되는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR 아밀로이드증) 참가자에서 파티시란의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Münster, 독일
        • Clinical Trial Site
  • 스웨덴
      • Umeå, 스웨덴
        • Clinical Trial Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, 스페인
        • Clinical Trial Site
  • 영국
      • London, 영국
        • Clinical Trial Site
  • 이탈리아
      • Messina, 이탈리아
        • Clinical Trial Site
  • 포르투갈
      • Porto, 포르투갈
        • Clinical Trial Site
  • 프랑스
      • Créteil, 프랑스
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
        • Clinical Trial Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 시작 전 12개월 이상 hATTR 아밀로이드증 치료를 위해 간 이식을 받은 자
  • 간 이식 후 다발신경병증 장애(PND) 점수가 증가했습니다.
  • 연구 시작 전 최소 3개월 동안 프레드니손 ≤10mg/일로 안정적인 면역억제 요법을 받았음
  • Karnofsky 성능 상태(KPS)가 70% 이상입니다.
  • 비타민 A 수치가 정상 하한치보다 크거나 같습니다.

제외 기준:

  • 이전에 이노테르센 또는 파티시란을 받은 적이 있음
  • 임상적으로 유의한 간 기능 검사 이상이 있음
  • 복수를 동반한 알려진 문맥 고혈압이 있음
  • 추정 사구체 여과율(eGFR) ≤30mL/min/1.73 m^2
  • 연수막 아밀로이드증이 알려져 있음
  • B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 감염된 경우
  • New York Heart Association 심부전 분류 >2
  • 휠체어에 묶여 있거나 병상에 누워 있는 경우
  • 간 이식 이외의 장기 이식을 받은 경우
  • 연구 중에 다른 테트라머 안정제를 사용할 예정입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파티시란
참가자들은 12개월 동안 3주마다(q3w) 1회 정맥(IV) 주입을 통해 파티시란 0.3mg/kg(mg/kg)을 투여받았습니다. 투여량은 실제 체중을 기준으로 했습니다. 체중이 100kg 이상인 참가자의 경우 파티시란을 총 30mg IV q3w 용량으로 투여했습니다.
의약품: 파티시란
Patisiran은 IV 주입을 통해 투여되었습니다.
다른 이름들:
  • 온파트로
  • ALN-TTR02

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월 및 12개월 평균 혈청 트랜스티레틴(TTR) 기준치 대비 백분율 감소
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
ELISA(enzyme linked immunosorbent assay)를 사용하여 혈청 TTR을 평가했습니다. 6개월 및 12개월에 관찰된 혈청 TTR의 백분율 감소 평균을 먼저 각 환자에 대해 계산한 다음 이 평균값의 중앙값(95% CI)을 안전성 분석 세트에 대해 요약합니다.
기준선, 6개월 및 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월째 신경병증 손상 점수(NIS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월
NIS는 운동 약화(NIS-W), 감각(NIS-S) 및 반사(NIS-R)를 신체 검사로 평가하는 복합 신경 장애 점수입니다. 최소값과 최대값은 각각 0과 244입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선, 12개월
12개월째 Norfolk 삶의 질-당뇨병성 신경병증(Norfolk QoL-DN) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월
Norfolk QoL-DN 설문지는 당뇨병성 신경병증의 다양한 특징(작은 섬유질, 큰 섬유질 및 자율 신경 기능)에 민감한 표준화된 35개 항목 환자 보고 결과 측정입니다. 최소값과 최대값은 각각 -4와 136입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선, 12개월
12개월에 Rasch-Built Overall Disability Scale(R-ODS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월
R-ODS는 특히 활동 및 사회적 참여 제한을 포착하는 24개 항목의 선형 가중치 척도로 구성됩니다. 최소값과 최대값은 각각 0과 48입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
기준선, 12개월
12개월에 종합 자율신경 증상 점수(COMPASS-31)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월
COMPASS-31 설문지는 자율신경병증 증상을 측정하는 척도입니다. 질문은 6가지 자율 영역(기립성 과민증, 혈관 운동, 분비 운동, 위장관, 방광 및 동공 운동)을 평가합니다. 최소값과 최대값은 각각 0과 100입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선, 12개월
12개월에 수정 체질량 지수(mBMI)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월
참가자의 영양 상태는 BMI(kg/m^2)에 알부민(g/L)을 곱한 mBMI를 사용하여 평가했습니다. mBMI의 기준선 대비 증가는 개선을 시사하고 기준선 대비 감소는 악화를 시사합니다.
기준선, 12개월
부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 13개월에 기준선에서 연구 종료까지
AE는 참여자 또는 의약품이 투여된 임상 시험 환자에서 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
13개월에 기준선에서 연구 종료까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alnylam Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 3월 27일

기본 완료 (실제)

2020년 10월 6일

연구 완료 (실제)

2020년 10월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 1일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 17일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스는 연구 완료 후 12개월, 제품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 최소 12개월 후에 제공됩니다.

데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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