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Patisiran en pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (amiloidosis hATTR) Progresión de la enfermedad después del trasplante de hígado

17 de abril de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio abierto para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética (PK) de Patisiran-LNP en pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (amiloidosis hATTR) con progresión de la enfermedad después de un trasplante de hígado ortotópico

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de patisiran en participantes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (amiloidosis hATTR) con progresión de la enfermedad después del trasplante de hígado.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Münster, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, España
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Suecia
      • Umeå, Suecia
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recibió un trasplante de hígado para el tratamiento de la amiloidosis hATTR ≥12 meses antes del inicio del estudio
  • Tiene un aumento en la puntuación de discapacidad por polineuropatía (PND) después del trasplante de hígado
  • Ha recibido un régimen inmunosupresor estable con ≤10 mg/día de prednisona durante al menos 3 meses antes del inicio del estudio
  • Tiene un estado de rendimiento de Karnofsky (KPS) de ≥70 %
  • Tiene un nivel de vitamina A mayor o igual al límite inferior de lo normal

Criterio de exclusión:

  • Ha recibido previamente inotersen o patisiran
  • Tiene anomalías clínicamente significativas en las pruebas de función hepática
  • Tiene hipertensión portal conocida con ascitis.
  • Tiene una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≤30 ml/min/1,73 m ^ 2
  • Tiene amiloidosis leptomeníngea conocida
  • Tiene infección por hepatitis B, hepatitis C o virus de inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Tiene una clasificación de insuficiencia cardíaca de la New York Heart Association de >2
  • Está en silla de ruedas o postrado en cama
  • Ha recibido trasplantes de órganos distintos del trasplante de hígado
  • Usará otro estabilizador de tetrámero durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Patisirán
Los participantes recibieron patisirán 0,3 miligramos/kilogramo (mg/kg) mediante infusión intravenosa (IV) una vez cada 3 semanas (cada 3 semanas) durante 12 meses. La dosificación se basó en el peso corporal real. Para los participantes que pesaban 100 kg o más, se administró patisirán en una dosis total de 30 mg IV cada 3 semanas.
Droga: Patisirán
Patisiran se administró mediante infusión IV.
Otros nombres:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Promedio del mes 6 y el mes 12 Porcentaje de reducción desde el inicio en la transtiretina sérica (TTR)
Periodo de tiempo: Línea de base, Meses 6 y 12
La TTR sérica se evaluó mediante un ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA). El promedio de la reducción porcentual en el TTR sérico observado en el Mes 6 y en el Mes 12 se calcula primero para cada paciente y luego se resume la mediana (IC del 95 %) de estos valores promedio para el Conjunto de análisis de seguridad.
Línea de base, Meses 6 y 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de deterioro de la neuropatía (NIS) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
El NIS es un puntaje de deterioro neurológico compuesto que evalúa la debilidad motora (NIS-W), la sensación (NIS-S) y los reflejos (NIS-R) mediante un examen físico. Los valores mínimo y máximo son 0 y 244, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en la puntuación de la calidad de vida de Norfolk-neuropatía diabética (Norfolk QoL-DN) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
El cuestionario Norfolk QoL-DN es una medida de resultados estandarizada de 35 elementos informada por el paciente que es sensible a las diferentes características de la neuropatía diabética: fibra pequeña, fibra grande y función nerviosa autónoma. Los valores mínimo y máximo son -4 y 136, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en la escala de discapacidad general construida por Rasch (R-ODS) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
El R-ODS se compone de una escala ponderada linealmente de 24 ítems que captura específicamente las limitaciones de la actividad y la participación social. Los valores mínimo y máximo son 0 y 48, respectivamente. Una puntuación más alta indica un mejor resultado.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en la puntuación compuesta de síntomas autonómicos (COMPASS-31) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
El cuestionario COMPASS-31 es una medida de los síntomas de neuropatía autonómica. Las preguntas evalúan 6 dominios autonómicos (intolerancia ortostática, vasomotor, secretomotor, gastrointestinal, vesical y pupilomotor). Los valores mínimo y máximo son 0 y 100, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal modificado (mBMI) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
El estado nutricional de los participantes se evaluó mediante el mBMI, calculado como el IMC (kg/m^2) multiplicado por la albúmina (g/L). Un aumento desde el inicio en el mBMI sugiere una mejora, y una disminución desde el inicio sugiere un empeoramiento.
Línea de base, Mes 12
Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio en el Mes 13
Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante o paciente de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Desde el inicio hasta el final del estudio en el Mes 13

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

6 de octubre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

20 de octubre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2024

Última verificación

1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El acceso a los datos anónimos de los participantes individuales que respaldan estos resultados está disponible 12 meses después de la finalización del estudio y no menos de 12 meses después de que el producto y la indicación hayan sido aprobados en los EE. UU. y/o la UE.

Los datos se proporcionarán dependiendo de la aprobación de una propuesta de investigación y la ejecución de un acuerdo de intercambio de datos. Las solicitudes de acceso a los datos pueden presentarse a través del sitio web www.vivli.org.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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