Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Patisiran potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen amyloidoosi (hATTR-amyloidoosi) sairauden eteneminen maksansiirron jälkeen

keskiviikko 17. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Avoin tutkimus Patisiran-LNP:n turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakokinetiikka (PK) arvioimiseksi potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen amyloidoosi (hATTR-amyloidoosi) ja sairaus etenee ortotooppisen maksansiirron jälkeen

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida patisiranin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa osallistujilla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen amyloidoosi (hATTR-amyloidoosi) ja sairaus etenee maksansiirron jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Espanja
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Portugali
      • Porto, Portugali
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Créteil, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
        • Clinical Trial Site
  • Ruotsi
      • Umeå, Ruotsi
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Münster, Saksa
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Saatu maksansiirto hATTR-amyloidoosin hoitoon ≥12 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista
  • Hänellä on lisääntynyt polyneuropatian vammaisuus (PND) maksansiirron jälkeen
  • on saanut stabiilia immunosuppressiivista hoitoa ≤10 mg/vrk prednisonia vähintään 3 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista
  • Karnofskyn suorituskykytila ​​(KPS) on ≥70 %
  • A-vitamiinitaso on suurempi tai yhtä suuri kuin normaalin alaraja

Poissulkemiskriteerit:

  • On aiemmin saanut inotersenia tai patisirania
  • Hänellä on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia maksan toimintakokeissa
  • Hänellä on tiedossa portaalihypertensio ja askites
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≤30 ml/min/1,73 m^2
  • Hänellä on tiedossa leptomeningeaalinen amyloidoosi
  • Onko hepatiitti B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio
  • New York Heart Associationin sydämen vajaatoiminnan luokitus on >2
  • Onko pyörätuolissa tai sänkyyn sidottu
  • Hän on saanut muita elinsiirtoja kuin maksansiirtoa
  • Tutkimuksen aikana käytetään toista tetrameeristabilisaattoria

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Patisiran
Osallistujat saivat patisiraania 0,3 milligrammaa/kg (mg/kg) suonensisäisenä (IV) infuusiona kerran 3 viikossa (q3w) 12 kuukauden ajan. Annostelu perustui todelliseen ruumiinpainoon. Osallistujille, jotka painavat 100 kg tai enemmän, patisirania annettiin kokonaisannoksena 30 mg IV q3w.
Lääke: Patisiran
Patisiran annettiin IV-infuusiona.
Muut nimet:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuukauden 6 ja 12 prosentin keskiarvo seerumin transtyretiinin (TTR) laskun lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
Seerumin TTR määritettiin käyttämällä entsyymikytkentäistä immunosorbenttimääritystä (ELISA). Kuukauden 6 ja kuukauden 12 kohdalla havaitun seerumin TTR:n prosentuaalisen laskun keskiarvo lasketaan ensin kullekin potilaalle ja sitten näiden keskiarvojen mediaani (95 % CI) lasketaan yhteen turvallisuusanalyysisarjaa varten.
Perustaso, kuukaudet 6 ja 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neuropatian heikkenemispisteen (NIS) muutos lähtötasosta 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
NIS on yhdistetty neurologisen vajaatoiminnan pistemäärä, joka arvioi motorisen heikkouden (NIS-W), aistinvaraisuuden (NIS-S) ja refleksit (NIS-R) fyysisellä tutkimuksella. Minimi- ja maksimiarvot ovat 0 ja 244. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Perustaso, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta Norfolkin elämänlaadun ja diabeettisen neuropatian (Norfolk QoL-DN) pistemäärässä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Norfolkin QoL-DN-kyselylomake on standardoitu 35-kohdan potilaiden raportoima tulosmittaus, joka on herkkä diabeettisen neuropatian eri ominaisuuksille - pienille kuituille, suurille kuituille ja autonomiselle hermotoiminnalle. Minimi- ja maksimiarvot ovat -4 ja 136. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Perustaso, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) -asteikossa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
R-ODS koostuu 24 kohdan lineaarisesti painotetusta asteikosta, joka kuvaa erityisesti aktiivisuuden ja sosiaalisen osallistumisen rajoituksia. Minimi- ja maksimiarvot ovat 0 ja 48. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Perustaso, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta yhdistelmäautonomisen oirepisteen (COMPASS-31) luvussa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
COMPASS-31-kysely on autonomisen neuropatian oireiden mitta. Kysymykset arvioivat 6 autonomista aluetta (ortostaattinen intoleranssi, vasomotorinen, sekretomotorinen, maha-suolikanava, virtsarakko ja pupillomotorinen). Minimi- ja maksimiarvot ovat 0 ja 100. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Perustaso, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta modifioidussa painoindeksissä (mBMI) 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Osallistujien ravitsemustila arvioitiin käyttämällä mBMI:tä, joka laskettiin BMI:nä (kg/m^2) kerrottuna albumiinilla (g/l). MBMI:n nousu lähtötasosta viittaa paranemiseen, ja lasku lähtötasosta viittaa pahenemiseen.
Perustaso, kuukausi 12
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun 13. kuukaudessa
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistuvassa tai kliinisen tutkimuksen potilaassa, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun 13. kuukaudessa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 6. lokakuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 5. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääsy anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tietoihin, jotka tukevat näitä tuloksia, on saatavilla 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja vähintään 12 kuukauden kuluttua siitä, kun tuote ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja/tai EU:ssa.

Tietoja luovutetaan tutkimusehdotuksen hyväksymisen ja tiedonjakosopimuksen täytäntöönpanon perusteella. Tietoihin pääsyä koskevia pyyntöjä voi lähettää www.vivli.org -sivuston kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyloidoosi, perhe

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa