Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Patisiran hos patienter med arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR-amyloidose) sygdomsprogression efter levertransplantation

17. april 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik (PK) af Patisiran-LNP hos patienter med arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR-amyloidose) med sygdomsprogression Post-ortotopisk levertransplantation

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningen, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​patisiran hos deltagere med arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR-amyloidose) med sygdomsprogression efter levertransplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Münster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Modtaget levertransplantation til behandling af hATTR amyloidose ≥12 måneder før studiestart
  • Har stigning i polyneuropati invaliditet (PND) score efter levertransplantation
  • Har modtaget stabilt immunsuppressivt regime med ≤10 mg/dag prednison i mindst 3 måneder før studiestart
  • Har Karnofsky Performance Status (KPS) på ≥70 %
  • Har vitamin A-niveau større end eller lig med den nedre normalgrænse

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere fået inotersen eller patisiran
  • Har klinisk signifikante abnormiteter i leverfunktionstest
  • Har kendt portal hypertension med ascites
  • Har estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≤30 ml/min/1,73 m^2
  • Har kendt leptomeningeal amyloidose
  • Har infektion med hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV)
  • Har New York Heart Association hjertesvigtsklassificering på >2
  • Er kørestolsbundet eller sengeliggende
  • Har modtaget andre organtransplantationer end levertransplantation
  • Vil bruge en anden tetramer stabilisator under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Patisiran
Deltagerne modtog patisiran 0,3 milligram/kilogram (mg/kg) via intravenøs (IV) infusion én gang hver 3. uge (q3w) i 12 måneder. Doseringen var baseret på den faktiske kropsvægt. For deltagere, der vejede 100 kg eller mere, blev patisiran administreret i en samlet dosis på 30 mg IV q3w.
Medicin: Patisiran
Patisiran blev administreret via IV infusion.
Andre navne:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnit af måned 6 og måned 12 procentvis reduktion fra baseline i serumtransthyretin (TTR)
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
Serum-TTR blev vurderet under anvendelse af enzymkoblet immunosorbent-assay (ELISA). Gennemsnittet af den procentvise reduktion i serum-TTR observeret ved måned 6 og ved måned 12 beregnes først for hver patient, og derefter opsummeres medianen (95 % CI) af disse gennemsnitlige værdier for sikkerhedsanalysesættet.
Baseline, måned 6 og 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Neuropathy Impairment Score (NIS) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
NIS er en sammensat neurologisk svækkelsesscore, der vurderer motorisk svaghed (NIS-W), sansning (NIS-S) og reflekser (NIS-R) ved fysisk undersøgelse. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 244. En højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i Norfolk Livskvalitet-Diabetisk Neuropati (Norfolk QoL-DN)-score ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
Norfolk QoL-DN-spørgeskemaet er et standardiseret 35-element patientrapporteret resultatmål, der er følsomt over for de forskellige træk ved diabetisk neuropati - små fibre, store fibre og autonom nervefunktion. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis -4 og 136. En højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
R-ODS består af en lineært vægtet skala med 24 punkter, der specifikt fanger aktivitets- og social deltagelsesbegrænsninger. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 48. En højere score indikerer et bedre resultat.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS-31) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
COMPASS-31-spørgeskemaet er et mål for symptomer på autonom neuropati. Spørgsmålene evaluerer 6 autonome domæner (ortostatisk intolerance, vasomotorisk, sekretomotorisk, gastrointestinal, blære og pupillomotorisk). Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 100. En højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i det modificerede kropsmasseindeks (mBMI) ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
Deltagernes ernæringsstatus blev evalueret ved hjælp af mBMI, beregnet som BMI (kg/m^2) ganget med albumin (g/L). En stigning fra baseline i mBMI tyder på forbedring, og et fald fra baseline tyder på forværring.
Baseline, måned 12
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet i måned 13
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk afprøvningspatient, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Fra baseline til afslutning af studiet i måned 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

20. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner