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Patisiran in pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (amiloidosi hATTR) progressione della malattia dopo il trapianto di fegato

17 aprile 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) di Patisiran-LNP in pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (amiloidosi hATTR) con progressione della malattia post-trapianto di fegato ortotopico

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di patisiran nei partecipanti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (amiloidosi hATTR) con progressione della malattia dopo trapianto di fegato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Münster, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Umeå, Svezia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Ricevuto trapianto di fegato per il trattamento dell'amiloidosi hATTR ≥12 mesi prima dell'inizio dello studio
  • Ha un aumento del punteggio di disabilità della polineuropatia (PND) dopo il trapianto di fegato
  • Ha ricevuto un regime immunosoppressivo stabile con ≤10 mg/giorno di prednisone per almeno 3 mesi prima dell'inizio dello studio
  • Ha Karnofsky Performance Status (KPS) di ≥70%
  • Ha un livello di vitamina A maggiore o uguale al limite inferiore della norma

Criteri di esclusione:

  • Ha ricevuto in precedenza inotersen o patisiran
  • Presenta anomalie dei test di funzionalità epatica clinicamente significative
  • Ha conosciuto ipertensione portale con ascite
  • Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≤30 mL/min/1,73 m^2
  • Ha conosciuto amiloidosi leptomeningea
  • Ha un'infezione da epatite B, epatite C o virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Ha una classificazione dello scompenso cardiaco della New York Heart Association >2
  • È legato alla sedia a rotelle o costretto a letto
  • Ha ricevuto trapianti di organi diversi dal trapianto di fegato
  • Utilizzerà un altro stabilizzatore tetramero durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Patisiran
I partecipanti hanno ricevuto patisiran 0,3 milligrammi/chilogrammo (mg/kg) tramite infusione endovenosa (IV) una volta ogni 3 settimane (q3w) per 12 mesi. Il dosaggio era basato sul peso corporeo effettivo. Per i partecipanti di peso pari o superiore a 100 kg, patisiran è stato somministrato a una dose totale di 30 mg IV ogni 3 settimane.
Droga: Patisiran
Patisiran è stato somministrato tramite infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione percentuale media del mese 6 e del mese 12 rispetto al basale della transtiretina sierica (TTR)
Lasso di tempo: Basale, Mesi 6 e 12
La TTR sierica è stata valutata mediante saggio di immunoassorbimento enzimatico (ELISA). La media della riduzione percentuale del TTR sierico osservata al mese 6 e al mese 12 viene prima calcolata per ciascun paziente e quindi la mediana (IC 95%) di questi valori medi viene riassunta per il set di analisi della sicurezza.
Basale, Mesi 6 e 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio di compromissione della neuropatia (NIS) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Il NIS è un punteggio composito di compromissione neurologica che valuta la debolezza motoria (NIS-W), la sensazione (NIS-S) e i riflessi (NIS-R) mediante esame fisico. I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 244. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Il questionario Norfolk QoL-DN è una misura standardizzata degli esiti riferiti dai pazienti di 35 voci che è sensibile alle diverse caratteristiche della neuropatia diabetica: fibre piccole, fibre grandi e funzione del nervo autonomo. I valori minimo e massimo sono rispettivamente -4 e 136. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale nella scala di disabilità globale costruita da Rasch (R-ODS) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
L'R-ODS è composto da una scala ponderata linearmente di 24 elementi che cattura in modo specifico i limiti di attività e partecipazione sociale. I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 48. Un punteggio più alto indica un risultato migliore.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio composito dei sintomi autonomici (COMPASS-31) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Il questionario COMPASS-31 è una misura dei sintomi della neuropatia autonomica. Le domande valutano 6 domini autonomici (intolleranza ortostatica, vasomotoria, secretomotoria, gastrointestinale, vescicale e pupillomotoria). I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 100. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale nell'indice di massa corporea modificato (mBMI) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Lo stato nutrizionale dei partecipanti è stato valutato utilizzando l'mBMI, calcolato come BMI (kg/m^2) moltiplicato per l'albumina (g/L). Un aumento rispetto al basale dell'mBMI suggerisce un miglioramento e una diminuzione rispetto al basale suggerisce un peggioramento.
Basale, mese 12
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio al mese 13
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un paziente sottoposto a sperimentazione clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Dal basale alla fine dello studio al mese 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

6 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

20 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.

I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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