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Patisiran em pacientes com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) progressão da doença pós-transplante hepático

17 de abril de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo aberto para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética (PK) de Patisiran-LNP em pacientes com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com progressão da doença pós-transplante hepático ortotópico

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de patisiran em participantes com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com progressão da doença após transplante hepático.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Münster, Alemanha
        • Clinical Trial Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Espanha
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Créteil, França
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, França
        • Clinical Trial Site
  • Itália
      • Messina, Itália
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Suécia
      • Umeå, Suécia
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Recebeu transplante de fígado para tratamento de amiloidose hATTR ≥12 meses antes do início do estudo
  • Tem aumento na pontuação de incapacidade de polineuropatia (PND) após transplante de fígado
  • Recebeu regime imunossupressor estável com ≤10 mg/dia de prednisona por pelo menos 3 meses antes do início do estudo
  • Tem Karnofsky Performance Status (KPS) de ≥70%
  • Tem nível de vitamina A maior ou igual ao limite inferior do normal

Critério de exclusão:

  • Já recebeu inotersen ou patisiran anteriormente
  • Tem anormalidades clinicamente significativas nos testes de função hepática
  • Tem hipertensão portal conhecida com ascite
  • Tem taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≤30 mL/min/1,73 m^2
  • Tem amiloidose leptomeníngea conhecida
  • Tem infecção por hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Tem classificação de insuficiência cardíaca da New York Heart Association >2
  • Está preso a uma cadeira de rodas ou acamado
  • Recebeu transplantes de órgãos que não sejam transplantes de fígado
  • Estará usando outro estabilizador tetrâmero durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Patisiran
Os participantes receberam patisiran 0,3 miligramas/quilograma (mg/kg) por infusão intravenosa (IV) uma vez a cada 3 semanas (q3w) durante 12 meses. A dosagem foi baseada no peso corporal real. Para participantes com peso igual ou superior a 100 kg, patisiran foi administrado em uma dose total de 30 mg IV a cada 3 semanas.
Medicamento: Patisiran
Patisiran foi administrado por infusão IV.
Outros nomes:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução percentual média do mês 6 e mês 12 desde a linha de base na transtirretina sérica (TTR)
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
A TTR sérica foi avaliada usando ensaio imunossorvente ligado a enzima (ELISA). A média da redução percentual no TTR sérico observada no Mês 6 e no Mês 12 é calculada primeiro para cada paciente e, em seguida, a mediana (95% CI) desses valores médios é resumida para o Conjunto de Análise de Segurança.
Linha de base, meses 6 e 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação de comprometimento da neuropatia (NIS) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O NIS é um escore de comprometimento neurológico composto que avalia fraqueza motora (NIS-W), sensação (NIS-S) e reflexos (NIS-R) por exame físico. Os valores mínimo e máximo são 0 e 244, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
Linha de base, mês 12
Mudança da linha de base na pontuação de neuropatia diabética de qualidade de vida de Norfolk (Norfolk QoL-DN) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O questionário Norfolk QoL-DN é uma medida padronizada de 35 itens de resultados relatados pelo paciente que é sensível às diferentes características da neuropatia diabética - fibras pequenas, fibras grandes e função nervosa autônoma. Os valores mínimo e máximo são -4 e 136, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
Linha de base, mês 12
Mudança da linha de base na Escala de Incapacidade Geral Rasch-Built (R-ODS) no Mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O R-ODS é composto por uma escala linearmente ponderada de 24 itens que captura especificamente as limitações de atividade e participação social. Os valores mínimo e máximo são 0 e 48, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado melhor.
Linha de base, mês 12
Mudança da linha de base na pontuação composta de sintomas autonômicos (COMPASS-31) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O questionário COMPASS-31 é uma medida dos sintomas de neuropatia autonômica. As questões avaliam 6 domínios autonômicos (intolerância ortostática, vasomotora, secretomotora, gastrointestinal, vesical e pupilomotora). Os valores mínimo e máximo são 0 e 100, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
Linha de base, mês 12
Mudança da linha de base no Índice de Massa Corporal Modificado (mBMI) no Mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O estado nutricional dos participantes foi avaliado por meio do mIMC, calculado como IMC (kg/m^2) multiplicado pela albumina (g/L). Um aumento da linha de base no mBMI sugere melhora e uma diminuição da linha de base sugere piora.
Linha de base, mês 12
Porcentagem de participantes com eventos adversos
Prazo: Da linha de base até o final do estudo no Mês 13
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou paciente em investigação clínica administrado com um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
Da linha de base até o final do estudo no Mês 13

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

6 de outubro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

20 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O acesso aos dados anonimizados dos participantes individuais que apoiam estes resultados é disponibilizado 12 meses após a conclusão do estudo e não menos de 12 meses após o produto e a indicação terem sido aprovados nos EUA e/ou na UE.

Os dados serão fornecidos condicionados à aprovação de uma proposta de pesquisa e à assinatura de um acordo de compartilhamento de dados. Os pedidos de acesso aos dados podem ser submetidos através do site www.vivli.org.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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