Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Патисиран у пациентов с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR-амилоидоз) Прогрессирование заболевания после трансплантации печени

17 апреля 2024 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

Открытое исследование по оценке безопасности, эффективности и фармакокинетики (ФК) патисирана-ЛНП у пациентов с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR-амилоидоз) с прогрессированием заболевания после ортотопической трансплантации печени

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности и фармакокинетики патизирана у участников с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR-амилоидоз) с прогрессированием заболевания после трансплантации печени.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Получил трансплантацию печени для лечения амилоидоза hATTR за ≥12 месяцев до начала исследования.
  • Имеет увеличение показателя инвалидности полинейропатии (PND) после трансплантации печени
  • Получал стабильный иммуносупрессивный режим с ≤10 мг/день преднизолона в течение как минимум 3 месяцев до начала исследования
  • Имеет статус эффективности Карновского (KPS) ≥70%
  • Уровень витамина А выше или равен нижней границе нормы

Критерий исключения:

  • Ранее получал инотерсен или патисиран
  • Имеет клинически значимые отклонения от нормы показателей функции печени.
  • Имеет портальную гипертензию с асцитом.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≤30 мл/мин/1,73. м^2
  • Известный лептоменингеальный амилоидоз
  • Имеет инфицирование гепатитом В, гепатитом С или вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Имеет классификацию сердечной недостаточности Нью-Йоркской кардиологической ассоциации> 2
  • Прикован к инвалидной коляске или прикован к постели
  • Получил трансплантацию органов, кроме трансплантации печени
  • Во время исследования будет использоваться другой тетрамерный стабилизатор.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Патисиран
Участники получали патисиран в дозе 0,3 миллиграмма на килограмм (мг/кг) внутривенно (в/в) один раз каждые 3 недели (каждые 3 недели) в течение 12 месяцев. Дозировка основывалась на фактической массе тела. Участникам с массой тела 100 кг и более патисиран назначался в общей дозе 30 мг внутривенно каждые 3 недели.
Лекарство: Патисиран
Патисиран вводили путем внутривенной инфузии.
Другие имена:
  • ОНПАТРО
  • АЛН-ТТР02

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее процентное снижение сывороточного транстиретина (TTR) через 6 и 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 6 и 12
TTR в сыворотке оценивали с помощью твердофазного иммуноферментного анализа (ELISA). Среднее процентное снижение TTR в сыворотке, наблюдаемое через 6 и 12 месяцев, сначала рассчитывается для каждого пациента, а затем медиана (95% ДИ) этих усредненных значений суммируется для набора анализа безопасности.
Исходный уровень, месяцы 6 и 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки нейропатии (NIS) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
NIS представляет собой комбинированную шкалу неврологических нарушений, которая оценивает двигательную слабость (NIS-W), чувствительность (NIS-S) и рефлексы (NIS-R) при физическом осмотре. Минимальное и максимальное значения равны 0 и 244 соответственно. Более высокий балл указывает на худший результат.
Исходный уровень, месяц 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем Норфолкского показателя качества жизни и диабетической нейропатии (Норфолкский QoL-DN) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Опросник Norfolk QoL-DN представляет собой стандартизированную оценку исходов, о которой сообщают пациенты, состоящую из 35 пунктов, которая чувствительна к различным признакам диабетической невропатии — мелким волокнам, крупным волокнам и функции вегетативных нервов. Минимальное и максимальное значения равны -4 и 136 соответственно. Более высокий балл указывает на худший результат.
Исходный уровень, месяц 12
Изменение шкалы общей инвалидности (R-ODS) по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
R-ODS состоит из линейно взвешенной шкалы из 24 пунктов, которая конкретно отражает ограничения активности и социального участия. Минимальное и максимальное значения равны 0 и 48 соответственно. Более высокий балл указывает на лучший результат.
Исходный уровень, месяц 12
Изменение комбинированной оценки вегетативных симптомов (COMPASS-31) по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Опросник COMPASS-31 позволяет оценить симптомы вегетативной невропатии. Вопросы оценивают 6 вегетативных областей (ортостатическая непереносимость, вазомоторная, секретомоторная, желудочно-кишечная, мочевого пузыря и зрачковомоторная). Минимальное и максимальное значения равны 0 и 100 соответственно. Более высокий балл указывает на худший результат.
Исходный уровень, месяц 12
Изменение модифицированного индекса массы тела (mBMI) по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Пищевой статус участников оценивался с использованием mBMI, рассчитанного как ИМТ (кг/м^2), умноженный на альбумин (г/л). Увеличение mBMI по сравнению с исходным уровнем свидетельствует об улучшении, а снижение по сравнению с исходным уровнем — об ухудшении.
Исходный уровень, месяц 12
Процент участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования на 13-м месяце
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или пациента клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением.
От исходного уровня до конца исследования на 13-м месяце

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alnylam Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 октября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 октября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Доступ к анонимным данным отдельных участников, подтверждающим эти результаты, предоставляется через 12 месяцев после завершения исследования и не менее чем через 12 месяцев после того, как продукт и показание были одобрены в США и/или ЕС.

Данные будут предоставлены при условии одобрения предложения по исследованию и заключения соглашения об обмене данными. Запросы на доступ к данным можно подать через сайт www.vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться