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Patisiran bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-Amyloidose) Krankheitsverlauf nach einer Lebertransplantation

17. April 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik (PK) von Patisiran-LNP bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Krankheitsprogression nach orthotoper Lebertransplantation

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Patisiran bei Teilnehmern mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Krankheitsprogression nach einer Lebertransplantation.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Münster, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Schweden
      • Umeå, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erhaltene Lebertransplantation zur Behandlung von hATTR-Amyloidose ≥ 12 Monate vor Studienbeginn
  • Hat einen Anstieg des Polyneuropathie-Behinderungs-Scores (PND) nach einer Lebertransplantation
  • Hat mindestens 3 Monate vor Studienbeginn ein stabiles immunsuppressives Regime mit ≤ 10 mg Prednison pro Tag erhalten
  • Hat Karnofsky Performance Status (KPS) von ≥70%
  • Hat einen Vitamin-A-Spiegel, der größer oder gleich der Untergrenze des Normalwerts ist

Ausschlusskriterien:

  • Hat zuvor Inotersen oder Patisiran erhalten
  • Hat klinisch signifikante Anomalien bei Leberfunktionstests
  • Hat bekannte portale Hypertonie mit Aszites
  • Hat eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) von ≤30 ml/min/1,73 m^2
  • Hat bekannte leptomeningeale Amyloidose
  • Hat eine Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder dem Human Immunodeficiency Virus (HIV)
  • Hat eine Herzinsuffizienzklassifikation der New York Heart Association von >2
  • Ist an den Rollstuhl gebunden oder bettlägerig
  • Hat andere Organtransplantationen als eine Lebertransplantation erhalten
  • Wird während der Studie einen anderen Tetramer-Stabilisator verwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patisiran
Die Teilnehmer erhielten 12 Monate lang alle 3 Wochen (alle 3 Wochen) 0,3 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) Patisiran als intravenöse (IV) Infusion. Die Dosierung basierte auf dem tatsächlichen Körpergewicht. Teilnehmern mit einem Gewicht von 100 kg oder mehr wurde Patisiran in einer Gesamtdosis von 30 mg i.v. alle 3 Wochen verabreicht.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran wurde über eine IV-Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnitt von Monat 6 und Monat 12 Prozentuale Reduktion des Serum-Transthyretins (TTR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monate 6 und 12
Die Serum-TTR wurde unter Verwendung eines Enzyme Linked Immunosorbent Assay (ELISA) bestimmt. Der Durchschnitt der in Monat 6 und Monat 12 beobachteten prozentualen Verringerung der TTR im Serum wird zuerst für jeden Patienten berechnet und dann wird der Median (95 % KI) dieser gemittelten Werte für das Sicherheitsanalyse-Set zusammengefasst.
Baseline, Monate 6 und 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores (NIS) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Der NIS ist ein zusammengesetzter neurologischer Beeinträchtigungswert, der motorische Schwäche (NIS-W), Empfindung (NIS-S) und Reflexe (NIS-R) durch körperliche Untersuchung bewertet. Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 244. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Grundlinie, Monat 12
Änderung des Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) Scores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Der Norfolk QoL-DN-Fragebogen ist ein standardisierter 35-Punkte-Maß für die von Patienten berichteten Ergebnisse, der auf die verschiedenen Merkmale der diabetischen Neuropathie eingeht - kleine Fasern, große Fasern und autonome Nervenfunktion. Die minimalen und maximalen Werte sind -4 bzw. 136. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Grundlinie, Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Das R-ODS besteht aus einer linear gewichteten Skala mit 24 Punkten, die speziell Einschränkungen bei Aktivität und sozialer Teilhabe erfasst. Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 48. Eine höhere Punktzahl zeigt ein besseres Ergebnis an.
Grundlinie, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS-31) in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Der COMPASS-31-Fragebogen ist ein Maß für die Symptome der autonomen Neuropathie. Die Fragen bewerten 6 autonome Domänen (orthostatische Intoleranz, vasomotorisch, sekretomotorisch, gastrointestinal, Blase und pupillomotorisch). Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 100. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Grundlinie, Monat 12
Änderung des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Der Ernährungszustand der Teilnehmer wurde anhand des mBMI bewertet, berechnet als BMI (kg/m^2) multipliziert mit Albumin (g/L). Ein Anstieg des mBMI gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin, und ein Rückgang gegenüber dem Ausgangswert auf eine Verschlechterung.
Grundlinie, Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Ende der Studie in Monat 13
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Patienten in der klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Von der Baseline bis zum Ende der Studie in Monat 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Oktober 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und spätestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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