Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Patysyran u pacjentów z dziedziczną amyloidozą zależną od transtyretyny (amyloidoza hATTR) Postęp choroby po przeszczepieniu wątroby

17 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (PK) patisyranu-LNP u pacjentów z dziedziczną amyloidozą zależną od transtyretyny (amyloidoza hATTR) z progresją choroby po ortotopowym przeszczepie wątroby

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki patisyranu u uczestników z dziedziczną amyloidozą zależną od transtyretyny (amyloidoza hATTR) z progresją choroby po przeszczepie wątroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Créteil, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Münster, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Messina, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Otrzymano przeszczep wątroby w celu leczenia amyloidozy hATTR ≥12 miesięcy przed rozpoczęciem badania
  • Wystąpił wzrost wskaźnika niesprawności polineuropatii (PND) po przeszczepie wątroby
  • Otrzymywał stabilny schemat leczenia immunosupresyjnego z ≤10 mg/dobę prednizonu przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania
  • Ma status wydajności Karnofsky'ego (KPS) ≥70%
  • Ma poziom witaminy A większy lub równy dolnej granicy normy

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał wcześniej inotersen lub patisiran
  • Ma klinicznie istotne nieprawidłowości w testach czynności wątroby
  • Rozpoznano nadciśnienie wrotne z wodobrzuszem
  • Oszacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≤30 ml/min/1,73 m^2
  • Ma rozpoznaną amyloidozę opon mózgowo-rdzeniowych
  • Ma zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
  • Ma klasyfikację niewydolności serca według New York Heart Association >2
  • Jest przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka
  • Otrzymał przeszczepy narządów inne niż przeszczep wątroby
  • Podczas badania będzie używany inny stabilizator tetramerowy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Patisiran
Uczestnicy otrzymywali patisyran w dawce 0,3 miligrama/kilogram (mg/kg) w infuzji dożylnej (IV) raz na 3 tygodnie (co 3 tygodnie) przez 12 miesięcy. Dawkowanie ustalano na podstawie rzeczywistej masy ciała. Uczestnikom ważącym 100 kg i więcej podawano patisyran w całkowitej dawce 30 mg dożylnie co 3 tygodnie.
Lek: Patisyran
Patisiran podawano we wlewie dożylnym.
Inne nazwy:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia z 6. i 12. miesiąca procentowe zmniejszenie stężenia transtyretyny w surowicy (TTR) w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6 i 12
TTR w surowicy oceniano za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA). Najpierw dla każdego pacjenta oblicza się średnią procentowego zmniejszenia TTR w surowicy obserwowanego w 6. i 12. miesiącu, a następnie podsumowuje medianę (95% CI) tych uśrednionych wartości dla zestawu do analizy bezpieczeństwa.
Wartość bazowa, miesiące 6 i 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w skali upośledzenia neuropatii (NIS) w miesiącu 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
NIS to złożona ocena upośledzenia neurologicznego, która ocenia osłabienie motoryczne (NIS-W), czucie (NIS-S) i odruchy (NIS-R) na podstawie badania fizykalnego. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 244. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie jakości życia w Norfolk — neuropatii cukrzycowej (Norfolk QoL-DN) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Kwestionariusz Norfolk QoL-DN jest wystandaryzowaną, składającą się z 35 pozycji miarą wyników zgłaszanych przez pacjentów, która jest wrażliwa na różne cechy neuropatii cukrzycowej – małe włókno, duże włókno i czynność nerwów autonomicznych. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio -4 i 136. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnej skali niepełnosprawności stworzonej przez Rascha (R-ODS) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
R-ODS składa się z 24-elementowej skali ważonej liniowo, która konkretnie oddaje ograniczenia związane z aktywnością i uczestnictwem społecznym. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 48. Wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Zmiana od punktu początkowego w złożonej punktacji objawów autonomicznych (COMPASS-31) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Kwestionariusz COMPASS-31 jest miarą objawów neuropatii autonomicznej. Pytania oceniają 6 domen autonomicznych (nietolerancja ortostatyczna, naczynioruchowy, sekretomotoryczny, żołądkowo-jelitowy, pęcherzowy i źrenicowo-ruchowy). Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 100. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Stan odżywienia uczestników oceniono za pomocą mBMI, obliczonego jako BMI (kg/m^2) pomnożony przez albuminę (g/l). Wzrost mBMI w stosunku do wartości wyjściowych sugeruje poprawę, a spadek w stosunku do wartości wyjściowych sugeruje pogorszenie.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca badania w 13. miesiącu
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub pacjenta uczestniczącego w badaniu klinicznym, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Od punktu początkowego do końca badania w 13. miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj