Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Patisiran hos patienter med ärftlig transtyretinmedierad amyloidos (hATTR-amyloidos) sjukdomsprogression efter levertransplantation

17 april 2024 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En öppen studie för att utvärdera säkerhet, effekt och farmakokinetik (PK) av Patisiran-LNP hos patienter med ärftlig transtyretinmedierad amyloidos (hATTR-amyloidos) med sjukdomsprogression efter ortotopisk levertransplantation

Syftet med denna studie är att utvärdera patisirans effekt, säkerhet och farmakokinetik hos deltagare med ärftlig transtyretinmedierad amyloidos (hATTR-amyloidos) med sjukdomsprogression efter levertransplantation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Münster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Fick levertransplantation för behandling av hATTR amyloidos ≥12 månader innan studiestart
  • Har en ökning av polyneuropati funktionsnedsättning (PND) poäng efter levertransplantation
  • Har fått stabil immunsuppressiv regim med ≤10 mg/dag prednison i minst 3 månader innan studiestart
  • Har Karnofsky Performance Status (KPS) på ≥70 %
  • Har vitamin A-nivå större än eller lika med den nedre normalgränsen

Exklusions kriterier:

  • Har tidigare fått inotersen eller patisiran
  • Har kliniskt signifikanta avvikelser i leverfunktionstest
  • Har känd portal hypertoni med ascites
  • Har uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≤30 ml/min/1,73 m^2
  • Har känd leptomeningeal amyloidos
  • Har infektion med hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV)
  • Har New York Heart Association hjärtsviktsklassificering på >2
  • Är rullstolsbunden eller sängliggande
  • Har fått andra organtransplantationer än levertransplantation
  • Kommer att använda en annan tetramerstabilisator under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Patisiran
Deltagarna fick patisiran 0,3 milligram/kilogram (mg/kg) via intravenös (IV) infusion en gång var tredje vecka (q3w) under 12 månader. Doseringen baserades på faktisk kroppsvikt. För deltagare som vägde 100 kg eller mer, administrerades patisiran i en total dos på 30 mg IV q3w.
Läkemedel: Patisiran
Patisiran administrerades via IV-infusion.
Andra namn:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnitt av månad 6 och månad 12 procentuell minskning från baslinjen i serumtranstyretin (TTR)
Tidsram: Baslinje, månader 6 och 12
Serum-TTR utvärderades med användning av enzymkopplad immunosorbentanalys (ELISA). Genomsnittet av den procentuella minskningen av serum-TTR som observerats vid månad 6 och vid månad 12 beräknas först för varje patient och sedan sammanfattas medianen (95 % CI) av dessa medelvärden för säkerhetsanalysuppsättningen.
Baslinje, månader 6 och 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i Neuropathy Impairment Score (NIS) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
NIS är en sammansatt neurologisk funktionsnedsättning som bedömer motorisk svaghet (NIS-W), känsel (NIS-S) och reflexer (NIS-R) genom fysisk undersökning. Minsta och maximala värden är 0 respektive 244. En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinjen i Norfolk livskvalitet-diabetisk neuropati (Norfolk QoL-DN) poäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
Norfolk QoL-DN-frågeformuläret är ett standardiserat 35-objekt patientrapporterat resultatmått som är känsligt för de olika egenskaperna hos diabetisk neuropati - små fibrer, stora fibrer och autonom nervfunktion. Minsta och högsta värden är -4 respektive 136. En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
R-ODS består av en linjärt viktad skala med 24 punkter som specifikt fångar begränsningar av aktivitet och socialt deltagande. Minsta och högsta värden är 0 respektive 48. En högre poäng indikerar ett bättre resultat.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i det sammansatta autonoma symtomresultatet (COMPASS-31) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
Frågeformuläret COMPASS-31 är ett mått på symtom på autonom neuropati. Frågorna utvärderar 6 autonoma domäner (ortostatisk intolerans, vasomotorisk, sekretomotorisk, gastrointestinal, urinblåsa och pupillomotorisk). Minsta och högsta värden är 0 respektive 100. En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i det modifierade kroppsmassaindexet (mBMI) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
Deltagarnas näringsstatus utvärderades med hjälp av mBMI, beräknat som BMI (kg/m^2) multiplicerat med albumin (g/L). En ökning från baslinjen i mBMI tyder på förbättring, och en minskning från baslinjen tyder på försämring.
Baslinje, månad 12
Andel deltagare med biverkningar
Tidsram: Från baslinjen till slutet av studien vid månad 13
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk prövningspatient som administrerats en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
Från baslinjen till slutet av studien vid månad 13

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 mars 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

6 oktober 2020

Avslutad studie (Faktisk)

20 oktober 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2019

Första postat (Faktisk)

5 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2024

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTR02-008
  • 2018-003519-24 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Tillgång till anonymiserade individuella deltagardata som stöder dessa resultat görs tillgänglig 12 månader efter avslutad studie och inte mindre än 12 månader efter att produkten och indikationen har godkänts i USA och/eller EU.

Data kommer att tillhandahållas under förutsättning att ett forskningsförslag godkänns och att ett datadelningsavtal ingås. Begäran om tillgång till data kan lämnas via webbplatsen www.vivli.org.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyloidos, familjär

Kliniska prövningar på Patisiran

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera