ALS에서 구근 생리학 및 기능에 대한 Nuedexta의 영향

ALS에서 구근 기능 장애 관리의 발전은 실망스러웠지만 최근 ALS 환자의 구근 증상 치료를 위한 약제인 Nuedexta(dextromethorphan HBr 및 퀴니딘 황산염)의 치료 가능성에 대한 관심이 표면화되었습니다. Nuedexta는 식품의약국(FDA)으로부터 ALS의 가성연수 정동(PBA) 증상을 표적으로 하는 승인을 받았지만; Nuedexta를 투여받은 ALS 환자를 치료하는 신경과 전문의로부터 언어, 타액 분비 또는 삼킴 개선에 대한 일화적 보고가 보고되었습니다. 그 후, Nuedexta 치료 30일 후 언어, 삼킴 및 타액 분비의 개선을 보고한 임상 2상 시험이 수행되었습니다. 그러나 이 연구의 한 가지 심각한 한계는 사용된 주요 결과가 실제 변화를 확인하기 위한 객관적인 생리학적 결과가 없는 지각 환자 보고 척도(PRO)(Center for Neurological Study Bulbar Function Scale, CNS-BFS)였다는 사실입니다. 구근 생리학에서. 객관적인 임상 생리학적 결과의 부재는 Nuedexta의 효과를 검토할 때 특히 중요합니다. Nuedexta에는 정서적 표현, 행복감 및 우울증 조절에 영향을 줄 수 있는 선택적 세로토닌 재흡수 억제제(SSRI) 또는 세로토닌성 항우울제가 포함되어 있기 때문입니다. 개인이 PRO 측정에 제공할 응답에 영향을 미치는 것으로 알려진 모든 것). 또한 PRO에 기반한 결과는 언어 및 삼킴 기능의 객관적인 생리학적 결과를 활용하는 연구를 통해 검증되어야 합니다. ALS 환자의 이러한 증상을 치료하기 위해 Nuedexta를 처방하는 많은 신경학자와 함께 ALS의 구근 기능에 대한 Nuedexta의 잠재적 영향에 대해 큰 기대가 있습니다. 그러나 현재까지; 언어 또는 연하 생리에 대한 Nuedexta의 생리학적 영향을 조사하고 결정하기 위한 데이터가 없습니다. 이러한 데이터는 2상 임상 시험의 초기 환자 보고 결과를 검증하고 ALS에서 구근 기능 장애 관리에 대한 증거 기반 지침을 제공하기 위해 필요합니다.