Effekten av Nuedexta på bulbar fysiologi og funksjon i ALS

Selv om fremskritt i behandlingen av bulbar dysfunksjon ved ALS har vært skuffende, har nylig interesse dukket opp angående det terapeutiske potensialet til et farmasøytisk middel, Nuedexta (dekstrometorfan HBr og kinidinsulfat), for behandling av bulbar symptomologi hos individer med ALS. Selv om Nuedexta fikk godkjenning fra Food and Drug Administration (FDA) for å målrette mot symptomer på pseudobulbar affekt (PBA) ved ALS; anekdotiske rapporter om forbedringer i tale, salivasjon eller svelging ble rapportert fra nevrologer som behandlet ALS-individer som ble administrert Nuedexta. Deretter ble det utført en klinisk fase II-studie som rapporterte forbedringer i tale, svelging og spytt etter 30 dager med Nuedexta-behandling. En alvorlig begrensning ved denne studien er imidlertid det faktum at det primære resultatet som ble brukt var en perseptuell pasientrapportskala (PRO) (Center for Neurological Study Bulbar Function Scale, CNS-BFS), uten objektive fysiologiske utfall for å bekrefte faktisk endring i bulbar fysiologi. Fraværet av objektive kliniske fysiologiske utfall er spesielt viktig når man undersøker effekten av Nuedexta, gitt at den inneholder selektive serotoninreopptakshemmere (SSRI), eller serotonerge antidepressiva, som kan påvirke reguleringen av følelsesmessig uttrykk, følelse av velvære og modulering av depresjon ( alle kjent for å påvirke responsen en person vil gi på et PRO-tiltak). Videre må funn basert på PRO-er valideres med studier som utnytter objektive fysiologiske utfall av tale- og svelgefunksjon. Det eksisterer stor spenning angående den potensielle innvirkningen av Nuedexta på bulbar funksjon ved ALS, med mange nevrologer som foreskriver Nuedexta for å behandle disse symptomene hos ALS-pasienter. Til dags dato, derimot; Det finnes ingen data for å undersøke og bestemme den fysiologiske effekten av Nuedexta på tale- eller svelgefysiologi. Disse dataene er nødvendige for å validere de første pasientrapporterte resultatene av den kliniske fase II-studien og for å gi evidensbasert veiledning til håndtering av bulbar dysfunksjon ved ALS.