Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nuedextan vaikutus bulbarfysiologiaan ja ALS:n toimintaan

tiistai 23. marraskuuta 2021 päivittänyt: University of Florida
Nuedexta on FDA:n hyväksymä pseudobulbar-oireiden hoitoon ALS-potilailla, ja anekdoottisia raportteja puheen, syljenerityksen tai nielemisen paranemisesta on raportoitu. Prospektiivista tutkimusta ei kuitenkaan ole suoritettu, jotta Nuedextan fysiologinen vaikutus sekä puhe- että nielemisfysiologiaan olisi kattavasti tutkittu ja määritetty suurella ryhmällä ALS-potilaita. Näitä tietoja tarvitaan todisteisiin perustuvien ohjeiden antamiseksi ALS:n bulbar-häiriön hallintaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaikka edistys ALS:n bulbarin toimintahäiriön hallinnassa on ollut pettymys, viime aikoina on herännyt kiinnostus farmaseuttisen aineen, Nuedextan (dekstrometorfaani HBr ja kinidiinisulfaatti) terapeuttiseen potentiaaliin ALS-potilaiden bulbar-oireiden hoidossa. Vaikka Nuedexta sai elintarvike- ja lääkeviranomaiselta (FDA) hyväksynnän kohdistaakseen pseudobulbar-oireiden (PBA) oireita ALS:ssä; Anekdoottisia raportteja puheen, syljenerityksen tai nielemisen paranemisesta raportoivat neurologit, jotka hoitavat ALS-potilaita, joille annettiin Nuedextaa. Myöhemmin suoritettiin vaiheen II kliininen tutkimus, joka raportoi puheen, nielemisen ja syljenerityksen paranemisen 30 päivän Nuedexta-hoidon jälkeen. Yksi tämän tutkimuksen vakava rajoitus on kuitenkin se tosiasia, että ensisijaisena tuloksena käytetty potilasraporttiasteikko (PRO) (Center for Neurological Study Bulbar Function Scale, CNS-BFS) ilman objektiivisia fysiologisia tuloksia todellisen muutoksen vahvistamiseksi. sipulin fysiologiassa. Objektiivisten kliinisten fysiologisten tulosten puuttuminen on erityisen tärkeää tutkittaessa Nuedextan vaikutuksia, koska se sisältää selektiivisiä serotoniinin takaisinoton estäjiä (SSRI) tai serotonergisiä masennuslääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa emotionaalisen ilmaisun säätelyyn, hyvinvointiin ja masennuksen säätelyyn ( kaikkien tiedetään vaikuttavan vastaukseen, jonka yksilö antaa PRO-toimenpiteessä). Lisäksi PRO:ihin perustuvat havainnot on validoitava tutkimuksilla, joissa hyödynnetään puheen ja nielemisen objektiivisia fysiologisia tuloksia. Nuedextan mahdollisista vaikutuksista ALS:n sipulien toimintaan vallitsee suuri jännitys, sillä monet neurologit määräävät Nuedextaa näiden oireiden hoitoon ALS-potilaille. Tähän mennessä kuitenkin; ei ole olemassa tietoja Nuedextan fysiologisen vaikutuksen tutkimiseen ja määrittämiseen puhe- tai nielemisfysiologiaan. Näitä tietoja tarvitaan, jotta voidaan validoida vaiheen II kliinisen tutkimuksen alustavat potilaiden ilmoittamat tulokset ja tarjota näyttöön perustuvaa ohjausta ALS:n bulbar toimintahäiriön hallintaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

28

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
        • Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 90 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Todennäköisen varman ALS:n diagnoosi (El-Escorial-kriteeri);
  • ALSFRS-R Bulbar-alaasteikkopisteet
  • Bambu suullinen käsittelyn puhenopeus
  • Ei allergioita bariumsulfaatille.

Poissulkemiskriteerit:

  • Sialorrean hoito viimeisen 3 kuukauden aikana, joka sisältää joko Botox- tai sädehoidon
  • Osallistuminen toiseen tautia muokkaavaan tutkimukseen, joka kohdistuu bulbar- tai yskätoimintoon
  • Invasiivisen mekaanisen ventilaation käyttö/trakeostomia
  • Pitkälle edennyt frontotemporaalinen dementia tai merkittävä kognitiivinen toimintahäiriö
  • Nolla ruokinnan suun kautta (eli NPO, ei mitään suun kautta)
  • Aiemmin määrätty Nuedexta. Lisäksi, jos osallistujat käyttävät rilutsolia tai muita lääkkeitä sialorrean hallintaan, heidän on oltava vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen osallistumista nykyiseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ALS-henkilöt, joilla on bulbar toimintahäiriö
Tähän ryhmään ilmoittautuneille osallistujille määrätään dekstrometorfaani HBr:a ja kinidiinisulfaattia (Nuedexta) hoitavan neurologin suositusten mukaisesti. 20 mg dekstrometorfaani-HBr:a ja 10 mg kinidiinisulfaattia annetaan suun kautta 1 kapselin kanssa joka päivä ensimmäisten 7 päivän ajan, minkä jälkeen 1 kapseli joka 12. tunti tutkimus jäljellä olevien 23 päivän ajan. Osallistujat arvioidaan 30 päivän välein hoidon vaikutuksen määrittämiseksi.
Lääke: dekstrometorfaani HBr ja kinidiinisulfaatti
Kaikille kelvollisille ja ilmoittautuneille tutkimukseen osallistujille annetaan tutkimuslääke Nuedexta heidän hoitavien neurologiensa suositteleman mukaisesti. Lääkettä annetaan tehoa ja turvallisuutta koskevien protokollien mukaisesti, eikä antotapaa tai suositeltua annosta muuteta ALS-potilaille. Ennen Nuedexta-hoidon aloittamista osallistujat käyvät läpi kattavan nielemisen, hengitysteiden suojauksen, puhetoimintojen bulbar-arvioinnin ja täydentävät validoidut potilaiden raportoimat tutkimukset. 30 päivän Nuedexta-hoidon jälkeen osallistujat arvioidaan sähköisesti käyttämällä samaa arviointisarjaa.
Muut nimet:
  • Nuedexta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos nielemisen myrkyllisyyden dynaamisessa kuvantamisessa
Aikaikkuna: Perustaso; Päivä 30
Kaikille kerätyille videofluoroskooppisille nielemistutkimuksille suoritetaan validoitu dynaamisen kuvantamisen nielemistoksisuusaste (DIGEST) yleisen nielemistoiminnan arvioimiseksi. DIGEST-kokonaispistemäärä määritetään käyttämällä yksittäisten hengitysteiden turvallisuuden ja bolustehokkuuden alapisteiden yhdistelmää (alue: 0-4). DIGEST-kokonaisarvo on arvioitu 5 pisteen järjestyspisteillä, jotka vaihtelevat 0:sta (ei nielemishäiriötä) 4:ään (henkeä uhkaava nielemishäiriö).
Perustaso; Päivä 30
Muutos hengitysteiden fysiologisessa puolustuskyvyssä
Aikaikkuna: Perustaso; Päivä 30
Uloshengitysyskän huippuvirtaus kerätään maksimiponnistuksen vapaaehtoisen yskäntestauksen aikana. Uloshengitysyskän huippuvirtaus lasketaan virtausnopeudena (L/s/s) yskän puristusvaiheen loppupisteen ja maksimihengityksen välillä. Jokaisessa arvioinnissa suoritetaan kolme koetta, ja tilastolliseen analyysiin käytetään kolmen aikakauden maksimivirtausnopeutta.
Perustaso; Päivä 30
Muutos puheen ymmärrettävyydessä
Aikaikkuna: Perustaso; Päivä 30
Lauseen ymmärrettävyystestillä (SIT) arvioidaan puheen ymmärrettävyyden muutosta 30 päivän aikana. SIT:n ensisijainen tulos on lauseen ymmärrettävyyden prosenttiosuus (%) suullisen lukemisen aikana.
Perustaso; Päivä 30
Muutos potilaan ilmoittamassa tuloksessa: Center for Neurologic Study-Bulbar Function Scale (CNS-BFS)
Aikaikkuna: Perustaso; Päivä 30
CNS-BFS on validoitu potilaan ilmoittama asteikko, joka arvioi itse ilmoittamia puhe-, syljeneritys- ja nielemishäiriöitä. Jokainen verkkotunnus sisältää 7 kysymystä, joiden arvosanat vaihtelevat 1–7, joista 7 pidetään huonoimpana. Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 21 (ei heikentynyttä) - 112 (vakava vamma kaikilla aloilla).
Perustaso; Päivä 30

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Florida

Yhteistyökumppanit

ALS Association
Holy Cross Hospital, Florida

Tutkijat

  • Päätutkija: Emily Plowman, PhD, University of Florida
  • Päätutkija: Lauren Tabor, PhD, Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 25. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 21. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB201802938
  • OCR20392 (Muu tunniste: UF OnCore)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa