Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Nuedexta na fizjologię i funkcję opuszkową w ALS

23 listopada 2021 zaktualizowane przez: University of Florida
Nuedexta została zatwierdzona przez FDA do leczenia afektu rzekomobłonowego u pacjentów z ALS i zgłaszano niepotwierdzone doniesienia o poprawie mowy, wydzielaniu śliny lub połykaniu. Jednak nie przeprowadzono żadnego badania prospektywnego w celu kompleksowego zbadania i określenia fizjologicznego wpływu Nuedexta na fizjologię mowy i połykania w dużej grupie osób z ALS. Dane te są potrzebne, aby zapewnić oparte na dowodach wytyczne dotyczące postępowania z dysfunkcją opuszkową w ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chociaż postępy w leczeniu dysfunkcji opuszkowej w ALS były rozczarowujące, ostatnio pojawiło się zainteresowanie potencjałem terapeutycznym środka farmaceutycznego Nuedexta (dekstrometorfan HBr i siarczan chinidyny) w leczeniu objawów opuszkowych u osób z ALS. Chociaż Nuedexta otrzymał zgodę Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na celowanie w objawy afektu pseudobulbarowego (PBA) w ALS; anegdotyczne doniesienia o poprawie mowy, wydzielania śliny lub połykania zostały zgłoszone przez neurologów leczących osoby z ALS, którym podawano Nuedexta. Następnie przeprowadzono badanie kliniczne fazy II, w którym odnotowano poprawę mowy, połykania i wydzielania śliny po 30 dniach leczenia produktem Nuedexta. Poważnym ograniczeniem tego badania jest jednak fakt, że głównym zastosowanym wynikiem była percepcyjna skala raportu pacjenta (PRO) (Center for Neurological Study Bulbar Function Scale, CNS-BFS), bez obiektywnych wyników fizjologicznych potwierdzających rzeczywistą zmianę w fizjologii opuszkowej. Brak jakichkolwiek obiektywnych klinicznych wyników fizjologicznych jest szczególnie ważny przy badaniu działania preparatu Nuedexta, biorąc pod uwagę, że zawiera on selektywne inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI) lub serotonergiczne leki przeciwdepresyjne, które mogą wpływać na regulację ekspresji emocjonalnej, dobre samopoczucie i modulację depresji ( wszystkie, o których wiadomo, że wpływają na reakcję, jaką dana osoba udzieli na środek PRO). Ponadto ustalenia oparte na PRO muszą być potwierdzone badaniami, które wykorzystują obiektywne fizjologiczne wyniki mowy i funkcji połykania. Potencjalny wpływ preparatu Nuedexta na czynność opuszkową w ALS jest bardzo podekscytowany, a wielu neurologów przepisuje Nuedexta w celu leczenia tych objawów u pacjentów z ALS. Do tej pory jednak; nie ma danych umożliwiających zbadanie i określenie fizjologicznego wpływu produktu Nuedexta na fizjologię mowy lub połykania. Dane te są potrzebne, aby zweryfikować wstępne wyniki badania klinicznego fazy II zgłaszane przez pacjentów i zapewnić oparte na dowodach wytyczne dotyczące leczenia dysfunkcji opuszkowej w ALS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
        • Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie prawdopodobnego-określonego ALS (kryterium El-Escorial);
  • Wynik podskali ALSFRS-R Bulbar
  • Szybkość mówienia w czytaniu ustnym bambusa
  • Brak alergii na siarczan baru.

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie ślinotoku w ciągu ostatnich 3 miesięcy, które obejmuje botoks lub radioterapię
  • Udział w innym badaniu modyfikującym chorobę, którego celem jest funkcja opuszkowa lub kaszel
  • Stosowanie inwazyjnej wentylacji mechanicznej/obecność tracheostomii
  • Zaawansowane otępienie czołowo-skroniowe lub znaczne zaburzenia funkcji poznawczych
  • Brak statusu doustnego do karmienia (tj. NPO, nic doustnie)
  • Wcześniej przepisany Nuedexta. Ponadto, jeśli uczestnicy przyjmują Riluzol lub inne leki w celu opanowania ślinotoku, muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed włączeniem do bieżącego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Osoby z ALS z dysfunkcją opuszkową
Uczestnicy zapisani do tej grupy otrzymają przepisany dekstrometorfan HBr i siarczan chinidyny (Nuedexta) zgodnie z zaleceniami ich neurologa. 20 mg dekstrometorfanu HBr i 10 mg siarczanu chinidyny będzie podawane doustnie w 1 kapsułce dziennie przez pierwsze 7 dni, a następnie 1 kapsułka co 12 godzin przez pozostałe 23 dni badania. Uczestnicy zostaną poddani ocenie w odstępie 30 dni w celu określenia wpływu leczenia.
Lek: dekstrometorfan HBr i siarczan chinidyny
Wszystkim kwalifikującym się i włączonym do badania uczestnikom zostanie podany badany lek, Nuedexta, zgodnie z zaleceniami prowadzących ich neurologów. Lek będzie podawany zgodnie z protokołem skuteczności i bezpieczeństwa, bez zmian w sposobie podawania lub zalecanej dawce dla osób z ALS. Przed rozpoczęciem leczenia preparatem Nuedexta uczestnicy zostaną poddani kompleksowej ocenie opuszkowej połykania, ochrony dróg oddechowych, funkcji mowy oraz wypełnią zatwierdzone ankiety zgłaszane przez pacjentów. Po 30 dniach leczenia Nuedexta uczestnicy zostaną poddani ocenie elektronicznej przy użyciu tej samej baterii ocen.
Inne nazwy:
  • Nuedexta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stopnia toksyczności po połknięciu w obrazowaniu dynamicznym
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 30
We wszystkich zebranych wideofluoroskopowych badaniach połykania zostanie przeprowadzony zatwierdzony dynamiczny obraz toksyczności połykania (DIGEST) w celu oceny ogólnej funkcji połykania. Całkowity wynik DIGEST jest określany na podstawie wyniku indywidualnego bezpieczeństwa dróg oddechowych i skuteczności bolusa (zakres: 0-4). Całkowity wynik DIGEST jest oceniany na podstawie 5-punktowej punktacji porządkowej w zakresie od 0 (brak dysfagii) do 4 (zagrażająca życiu dysfagia).
Linia bazowa; Dzień 30
Zmiana fizjologicznej zdolności obronnej dróg oddechowych
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 30
Szczytowy wydechowy przepływ kaszlowy zostanie zebrany podczas dobrowolnego badania kaszlu przy maksymalnym wysiłku. Szczytowy wydechowy przepływ podczas kaszlu jest obliczany jako szybkość przepływu (l/s/s) między punktem końcowym fazy ucisku podczas kaszlu a punktem maksymalnego wydechu. Podczas każdej oceny zostaną przeprowadzone trzy próby, a do analizy statystycznej zostanie wykorzystane maksymalne natężenie przepływu z trzech epok.
Linia bazowa; Dzień 30
Zmiana zrozumiałości mowy
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 30
Test zrozumiałości zdań (SIT) zostanie przeprowadzony w celu oceny zmiany zrozumiałości mowy w okresie 30 dni. Podstawowym wynikiem SIT będzie procent zrozumiałości zdania (%) podczas czytania ustnego.
Linia bazowa; Dzień 30
Zmiana w wynikach zgłaszanych przez pacjentów: Center for Neurologic Study-Bulbar Function Scale (CNS-BFS)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 30
CNS-BFS to zweryfikowana skala zgłaszana przez pacjentów, która ocenia zgłaszane przez pacjentów upośledzenia w zakresie mowy, wydzielania śliny i połykania. Każda domena zawiera 7 pytań z oceną od 1 do 7, przy czym 7 uważa się za najgorsze, z łączną punktacją od 21 (brak upośledzenia) do 112 (poważne upośledzenie we wszystkich domenach).
Linia bazowa; Dzień 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Współpracownicy

ALS Association
Holy Cross Hospital, Florida

Śledczy

  • Główny śledczy: Emily Plowman, PhD, University of Florida
  • Główny śledczy: Lauren Tabor, PhD, Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB201802938
  • OCR20392 (Inny identyfikator: UF OnCore)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj