Indvirkning af Nuedexta på bulbar fysiologi og funktion i ALS

Selvom fremskridt i håndteringen af ​​bulbar dysfunktion i ALS har været skuffende, er der for nylig kommet interesse for det terapeutiske potentiale af et farmaceutisk middel, Nuedexta (dextromethorphan HBr og quinidinsulfat), til behandling af bulbar symptomologi hos personer med ALS. Selvom Nuedexta modtog godkendelse fra Food and Drug Administration (FDA) til at målrette symptomer på pseudobulbar affekt (PBA) i ALS; anekdotiske rapporter om forbedringer i tale, salivation eller synke blev rapporteret fra neurologer, der behandlede ALS-individer, som fik Nuedexta. Efterfølgende blev der udført et klinisk fase II-forsøg, der rapporterede forbedringer i tale, synke og spyt efter 30 dages Nuedexta-behandling. En alvorlig begrænsning ved denne undersøgelse er imidlertid det faktum, at det primære resultat, der blev anvendt, var en perceptuel patientrapportskala (PRO) (Center for Neurological Study Bulbar Function Scale, CNS-BFS), uden objektive fysiologiske resultater til at bekræfte faktiske ændringer i bulbar fysiologi. Fraværet af objektive kliniske fysiologiske resultater er særligt vigtigt, når man undersøger virkningerne af Nuedexta, eftersom det indeholder selektive serotoningenoptagelseshæmmere (SSRI'er) eller serotonerge antidepressiva, som kan påvirke reguleringen af ​​følelsesmæssigt udtryk, følelse af velvære og modulering af depression ( alle kendt for at påvirke den respons en person vil give på en PRO-foranstaltning). Ydermere skal resultater baseret på PRO'er valideres med undersøgelser, der udnytter objektive fysiologiske resultater af tale- og synkefunktion. Der er stor begejstring vedrørende Nuedextas potentielle indvirkning på bulbar funktion ved ALS, og mange neurologer ordinerer Nuedexta til behandling af disse symptomer hos ALS-patienter. Til dato dog; Der findes ingen data til at undersøge og bestemme Nuedextas fysiologiske indvirkning på tale- eller synkefysiologi. Disse data er nødvendige for at validere de indledende patientrapporterede resultater af det kliniske fase II-studie og for at give evidensbaseret vejledning til håndteringen af ​​bulbar dysfunktion i ALS.