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Impact de Nuedexta sur la physiologie et la fonction bulbaire dans la SLA

23 novembre 2021 mis à jour par: University of Florida
Nuedexta est approuvé par la FDA pour le traitement de l'affect pseudobulbaire chez les patients SLA et des rapports anecdotiques d'améliorations de la parole, de la salivation ou de la déglutition ont été rapportés. Cependant, aucune étude prospective n'a été menée pour examiner et déterminer de manière exhaustive l'impact physiologique de Nuedexta sur la physiologie de la parole et de la déglutition chez un grand groupe de personnes SLA. Ces données sont nécessaires afin de fournir des conseils fondés sur des données probantes pour la prise en charge du dysfonctionnement bulbaire dans la SLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Bien que les progrès dans la prise en charge du dysfonctionnement bulbaire dans la SLA aient été décevants, un intérêt récent a fait surface concernant le potentiel thérapeutique d'un agent pharmaceutique, Nuedexta (dextromethorphan HBr et sulfate de quinidine), pour le traitement de la symptomatologie bulbaire chez les personnes atteintes de SLA. Bien que Nuedexta ait reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) pour cibler les symptômes de l'affect pseudobulbaire (PBA) dans la SLA ; des rapports anecdotiques d'améliorations de la parole, de la salivation ou de la déglutition ont été rapportés par des neurologues traitant des personnes SLA qui ont reçu Nuedexta. Par la suite, un essai clinique de phase II a été mené qui a rapporté des améliorations de la parole, de la déglutition et de la salivation après 30 jours de traitement par Nuedexta. Une limitation sérieuse de cette étude, cependant, est le fait que le critère de jugement principal utilisé était une échelle perceptive de rapport du patient (PRO) (Center for Neurological Study Bulbar Function Scale, CNS-BFS), sans résultats physiologiques objectifs pour confirmer le changement réel. dans la physiologie bulbaire. L'absence de résultats physiologiques cliniques objectifs est particulièrement importante lors de l'examen des effets de Nuedexta, étant donné qu'il contient des inhibiteurs sélectifs de la recapture de la sérotonine (ISRS) ou des antidépresseurs sérotoninergiques, qui peuvent avoir un impact sur la régulation de l'expression émotionnelle, les sentiments de bien-être et la modulation de la dépression ( tous connus pour avoir un impact sur la réponse qu'un individu fournira sur une mesure PRO). En outre, les résultats basés sur les PRO doivent être validés par des études qui utilisent des résultats physiologiques objectifs de la parole et de la fonction de déglutition. Une grande excitation existe concernant l'impact potentiel de Nuedexta sur la fonction bulbaire dans la SLA, de nombreux neurologues prescrivant Nuedexta pour traiter ces symptômes chez les patients SLA. À ce jour, cependant; aucune donnée n'existe pour examiner et déterminer l'impact physiologique de Nuedexta sur la physiologie de la parole ou de la déglutition. Ces données sont nécessaires pour valider les résultats initiaux rapportés par les patients de l'essai clinique de phase II et pour fournir des conseils fondés sur des preuves pour la prise en charge du dysfonctionnement bulbaire dans la SLA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

28

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33308
        • Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 90 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de SLA probable-certaine (Critère d'El-Escorial);
  • Score de la sous-échelle bulbaire ALSFRS-R
  • Taux de lecture orale en bambou
  • Aucune allergie au sulfate de baryum.

Critère d'exclusion:

  • Traitement de la sialorrhée au cours des 3 derniers mois comprenant soit du Botox, soit une radiothérapie
  • Participation à une autre étude modifiant la maladie ciblant la fonction bulbaire ou la toux
  • Utilisation de la ventilation mécanique invasive/présence de trachéotomie
  • Démence frontotemporale avancée ou dysfonctionnement cognitif important
  • Nul par statut oral pour l'alimentation (c.-à-d., NPO, rien par la bouche)
  • Nuedexta précédemment prescrit. De plus, si les participants prennent du Riluzole ou d'autres médicaments pour contrôler la sialorrhée, ils doivent recevoir une dose stable pendant au moins 30 jours avant l'inscription à l'étude en cours.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Personnes atteintes de SLA avec un dysfonctionnement bulbaire
Les participants inscrits dans ce groupe se verront prescrire du dextrométhorphane HBr et du sulfate de quinidine (Nuedexta) selon les recommandations de leur neurologue traitant. 20 mg de dextrométhorphane HBr et 10 mg de sulfate de quinidine seront administrés par voie orale avec 1 capsule tous les jours pendant les 7 premiers jours suivis de 1 capsule toutes les 12 heures pendant les 23 jours restants de l'étude. Les participants seront évalués à 30 jours d'intervalle pour déterminer l'impact du traitement.
Médicament: dextrométhorphane HBr et sulfate de quinidine
Tous les participants à l'étude éligibles et inscrits recevront le médicament à l'étude, Nuedexta, tel que recommandé par leurs neurologues traitants. Le médicament sera administré conformément au protocole d'efficacité et de sécurité, sans modification de la méthode d'administration ou de la dose recommandée pour les personnes atteintes de SLA. Avant de commencer le traitement avec Nuedexta, les participants subiront une évaluation bulbaire complète de la déglutition, de la protection des voies respiratoires, des fonctions de la parole et des enquêtes complètes validées rapportées par les patients. Après 30 jours de traitement Nuedexta, les participants seront évalués en ligne en utilisant la même batterie d'évaluations.
Autres noms:
  • Nuedexta

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du degré d'imagerie dynamique de la toxicité de la déglutition
Délai: Base de référence ; Jour 30
La qualité d'imagerie dynamique validée de la toxicité de la déglutition (DIGEST) sera réalisée sur toutes les études de déglutition vidéofluoroscopiques collectées pour évaluer la fonction de déglutition globale. Le score total DIGEST est déterminé à l'aide du composite des sous-scores individuels de sécurité des voies respiratoires et d'efficacité du bolus (plage : 0-4). Le total DIGEST est évalué sur un score ordinal à 5 ​​points allant de 0 (pas de dysphagie) à 4 (dysphagie menaçant le pronostic vital).
Base de référence ; Jour 30
Modification de la capacité de défense physiologique des voies respiratoires
Délai: Base de référence ; Jour 30
Le débit maximal de toux expiratoire sera recueilli lors du test de toux volontaire à effort maximal. Le débit de toux expiratoire maximal est calculé comme le débit (L/s/s) entre le point final de la phase de compression de la toux et le point d'expiration maximale. Trois essais seront effectués à chaque évaluation et le débit maximal des trois époques sera utilisé pour l'analyse statistique.
Base de référence ; Jour 30
Modification de l'intelligibilité de la parole
Délai: Base de référence ; Jour 30
Le test d'intelligibilité de la phrase (SIT) sera effectué pour évaluer le changement d'intelligibilité de la parole au cours de la période de 30 jours. Le résultat principal du SIT sera le pourcentage d'intelligibilité de la phrase (%) lors de la lecture orale.
Base de référence ; Jour 30
Modification des résultats rapportés par les patients : Center for Neurologic Study-Bulbar Function Scale (CNS-BFS)
Délai: Base de référence ; Jour 30
Le CNS-BFS est une échelle validée rapportée par le patient qui évalue les déficiences auto-déclarées dans les domaines de la parole, de la salivation et de la déglutition. Chaque domaine contient 7 questions avec des notes allant de 1 à 7, 7 étant considérées comme les pires, avec des scores totaux allant de 21 (aucune déficience) à 112 (déficience grave dans tous les domaines).
Base de référence ; Jour 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Florida

Collaborateurs

ALS Association
Holy Cross Hospital, Florida

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Emily Plowman, PhD, University of Florida
  • Chercheur principal: Lauren Tabor, PhD, Phil Smith Neuroscience Institute at Holy Cross Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juillet 2019

Achèvement primaire (Réel)

13 septembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

22 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2019

Première publication (Réel)

21 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB201802938
  • OCR20392 (Autre identifiant: UF OnCore)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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