- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT03885830
CML 환자에서 Tyrosine Kinase 억제제의 정밀 투여
만성 골수성 백혈병(CML)이 있는 실제 환자(RWP)에서 TKI 노출-반응 관계의 예비 평가
이 전향적 단일 기관 관찰 연구의 목적은 만성기 만성 골수성 백혈병(CML) 치료에 사용되는 티로신 키나제 억제제(TKI)의 약동학(PK) 매개변수와 최대 12개월 동안의 임상 결과 사이의 연관성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 인구통계학적 및 임상적 환자 특성, CML 이정표, 약물 독성, 약물 순응도 및 생식계열 유전 변이와 TKI 제거 및/또는 노출 사이의 연관성을 식별하는 것을 목표로 합니다.
이것은 관찰 연구이기 때문에 표준 치료 요법은 참여 과정에서 변경되지 않습니다. 혈액 샘플은 TKI 농도 및 PK 매개변수를 평가하기 위해 12개월 동안 각 연구 방문(최대 6회 방문)에서 수집됩니다. 차세대 시퀀싱(NGS)을 위해 DNA를 분리하기 위해 첫 번째 방문 중에 혈액도 수집됩니다. 인구 통계학적 정보는 기준선에서 수집되는 반면, 임상 및 약물 순응도 정보는 기준선에서 수집된 다음 연구 전반에 걸쳐 수집됩니다.
참여에 따른 직접적인 혜택은 없습니다. 위험은 미미하지만 멍, 정맥 자극, 현기증/어지러움, 채혈로 인한 감염, 기밀 유지 손실 가능성이 포함될 수 있습니다.
연구 개요
상태
상세 설명
이 연구는 만성기 CML 치료에 사용되는 4가지 티로신 키나제 억제제(TKI)에 대한 약동학(PK) 매개변수(예: 청소율 및 노출) 간의 연관성을 CML의 주요 임상 이정표와 함께 평가하기 위해 설계된 전향적 단일 기관 관찰 연구입니다. 뿐만 아니라 TKI PK와 약물 유발 독성 및 약물 순응 사이의 연관성. 이번 연구에서 평가할 4가지 TKI는 bosutinib, dasatinib, imatinib 또는 nilotinib이며, CML의 주요 임상 이정표는 1개월 시점의 완전 혈액학적 반응(CHR), 3개월 및 6개월 시점의 조기 분자 반응(EMR), 및 9개월 및 12개월에서의 주요 분자 반응(MMR). 총 150명의 피험자가 연구에 등록할 것입니다. 등록된 연구 대상자는 진단된 만성기 CML에 대해 UNC 의료 종양학자 또는 고급 진료 제공자에 의해 이 네 가지 TKI 중 하나를 처방받았을 것입니다. 연구원은 캐롤라이나 데이터 웨어하우스의 데이터와 약국 처방 청구 데이터를 사용하여 잠재적인 연구 주제를 식별합니다. 연구 인력은 연구 참여와 관련하여 임상에서 직접 또는 전화로 환자에게 연락하여 정보에 입각한 동의를 받을 것입니다.
TKI를 새로 시작한 환자의 경우 평가 절차는 월별 시점에 최대한 가깝게(기준선, 1,3,6,9 12, 15 등) 진행되며 시점 사이에는 최소 30일이 소요됩니다. 3개월 후. 1개월 혈액 수집의 경우 +/- 2주 기간이 있습니다. 각 환자는 총 12개월 동안 최대 6개의 다른 연구 방문일 동안 연구에 등록됩니다. 참가자가 관심 있는 새로운 TKI로 치료를 변경하는 경우 참가자는 추가로 12개월 동안 추적될 수 있습니다. 연구에 대한 적극적인 참여는 이들 피험자에 대해 약 1년 동안 지속될 것으로 예상됩니다. 피험자는 이미 TKI 치료를 시작한 후에 식별 및 등록할 수 있으며, 이 경우 TKI 시작 이후 지속 기간은 총 12개월이며 연구 종료 시점에 입력합니다. 등록된 피험자가 요법 변경이 필요한 경우 기준선에서 새로운 TKI에 따라 참여를 다시 시작하고 추가 12개월 동안 추적합니다. 12개월의 연구 기간을 완료한 후 요법을 변경한 피험자는 새로운 TKI에 따라 참여를 계속하고 기준선에서 참여를 다시 시작할 수 있습니다.
모든 연구 방문은 UNCMC에 대한 추가 연구가 피험자에게 필요하지 않도록 표준 치료 후속 약속과 일치합니다. 각 방문 72시간 전까지 연구 담당자 중 한 명이 피험자에게 전화를 걸어(또는 전화로 연결할 수 없는 경우 이메일을 보내) 연구 방문 전날이 아니라 약물 복용을 상기시키기 위해 방문할 것입니다. 혈액 샘플 수집 전에 그들의 연구 방문. 피험자는 또한 연구 방문 날짜 이전에 2회 용량의 정확한 시간과 날짜를 기록하도록 상기될 것입니다. 피험자는 치료 제공자의 재량에 따라 연구 방문 완료 후 정상적인 TKI 투약 요법을 재개할 수 있습니다.
각 클리닉 방문 시 피험자는 두 개의 혈액 샘플을 채취하고 일련의 설문 조사를 완료해야 합니다(부록 D, E). 각 혈액 샘플링은 연구 방문당 총 약 8mL의 혈액에 대해 약 4mL의 말초 혈액을 수집합니다. 각 피험자는 DNA 추출을 위해 첫 번째 연구 방문 시 한 번 추가로 4mL의 혈액을 채취하게 됩니다. 첫 번째 연구 혈액 샘플은 일상적인 혈액 채취와 함께 클리닉 방문 시작 시 수집되고 부록 C에 나열된 절차에 따라 처리됩니다. 그런 다음 방문 중에 설문 조사가 실시되고 실험실 결과 및 임상 데이터가 수집됩니다. 퇴원 전에 최종 연구 혈액 샘플을 채취합니다. 사혈은 UNCMC의 숙련된 사혈사, 간호사 또는 의사가 수행합니다. 혈액 샘플은 PI 또는 공동 조사자에 의해 훈련된 대로 연구 인력에 의해 프로토콜에 따라 처리될 것입니다. 클리닉 방문 절차에 대한 자세한 요약은 부록 A 및 B에서 확인할 수 있습니다.
첫 번째 연구 방문과 같은 날에 등록한 피험자의 경우 연구 방문이 끝날 때 혈액 샘플을 채취합니다. 모든 후속 연구 방문은 위에서 설명한 대로 이루어집니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- UNC Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 개인 건강 정보 공개에 대한 서면 동의서 및 HIPAA(건강 보험 이동성 및 책임법) 승인에 서명한 환자
- 환자는 18세 이상이어야 합니다.
- 환자는 만성기 CML로 진단받아야 합니다.
- CML 진단을 위해 bosutinib, dasatinib, imatinib 또는 nilotinib을 사용한 경구 화학 요법을 시작하거나 이미 시작한 환자.
제외 기준:
- 정보에 입각한 의사 결정에 영향을 미칠 수 있는 인지 장애가 있는 환자.
- 보수티닙, 다사티닙, 이마티닙 또는 닐로티닙을 다른 화학요법제(예: 하이드록시우레아 또는 오마세탁신)와 함께 처방받은 환자.
- 검출할 수 없는 BCR-ABL 전사를 가진 환자.
- BCR-ABL에서 확인된 T315I 점 돌연변이 및/또는 처방된 포나티닙이 있는 환자.
- 투옥된 환자.
- 가속기 또는 폭발기 CML 환자.
- 동시 이차 원발성 악성 종양으로 진단되었거나 현재 치료를 받고 있는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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보수티닙
12개월 미만 동안 만성기 CML 치료를 위해 bosutinib(Bosulif)을 처방 또는 투여받은 피험자.
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치료 표준에 따라 보수티닙을 투여받는 경우 피험자는 이 그룹에 등록됩니다.
이것은 관찰 연구이며 어떠한 개입도 이루어지지 않을 것입니다.
다른 이름들:
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다사티닙
12개월 미만의 만성기 CML 치료를 위해 다사티닙(Sprycel)을 처방 또는 투여받은 피험자.
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치료 기준에 따라 다사티닙을 투여받는 대상자는 이 그룹에 등록됩니다.
이것은 관찰 연구이며 어떠한 개입도 이루어지지 않을 것입니다.
다른 이름들:
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이마티닙
만성기 CML 치료를 위해 12개월 미만 동안 이마티닙(Gleevec)을 처방 또는 투여받은 피험자.
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치료 기준에 따라 이마티닙을 투여받는 대상자는 이 그룹에 등록됩니다.
이것은 관찰 연구이며 어떠한 개입도 이루어지지 않을 것입니다.
다른 이름들:
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닐로티닙
만성기 CML 치료를 위해 닐로티닙(Tasigna)을 12개월 미만 동안 처방 또는 투여받은 피험자.
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치료 기준에 따라 닐로티닙을 투여받는 대상자는 이 그룹에 등록됩니다.
이것은 관찰 연구이며 어떠한 개입도 이루어지지 않을 것입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TKI 노출/제거 및 BCR-ABL 전사 간의 상관관계
기간: 12 개월
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TKI 노출/제거는 12개월 연구 기간 동안 혈액 내 TKI 수준을 측정하여 평가합니다.
12개월의 BCR-ABL 성적표는 TKI 수준과 비교됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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완전 혈액학적 반응(CHR)
기간: 1 개월
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백혈구 수 < 10 x 1E9/L, 혈소판 수 < 450 x 1E9/L, 미성숙 세포 없음(예: 골수 세포, 전골수 세포, 말초 혈액에 모세포 없음, 만져지는 비장종대가 사라지는 질병의 징후와 증상.
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1 개월
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조기 분자 반응(EMR)과 TKI 노출/제거 사이의 상관관계
기간: 3개월, 6개월
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BCR-ABL 전사 ≤ 10%로 정의되는 3개월 및 6개월에서의 EMR 발생률을 평가하고 3개월 및 6개월에서의 TKI 수준과 비교합니다.
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3개월, 6개월
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주요 분자 반응(MMR)과 TKI 노출/제거 사이의 상관관계
기간: 9개월, 12개월
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BCR-ABL 전사 ≤ 0.1%로 정의되는 9개월 및 12개월에서의 MMR 발생률을 평가하고 9개월 및 12개월에서의 TKI 수준과 비교합니다.
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9개월, 12개월
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BCR-ABL의 Log10 변화와 TKI 노출/제거 사이의 상관관계
기간: 기준선 및 1, 3, 6, 9, 12개월
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BCR-ABL 성적표는 각 시점에서 얻을 것입니다.
BCR-ABL 성적표의 Log10 변화를 평가하고 각 시점에서 TKI 수준과 비교합니다.
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기준선 및 1, 3, 6, 9, 12개월
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약물 순응도
기간: 기준선 및 1, 3, 6, 9, 12개월
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대상체 순응도는 표준 치료 연구 방문 동안 각 시점에서 평가될 것입니다.
윌슨의 3개 항목 순응도 점수(WAS) 도구는 각 방문 시 설문 조사 형식으로 각 피험자에게 시행됩니다.
WAS 도구는 지난 30일 동안 약물 순응도를 평가하기 위해 0-100(0, 최악, 100, 최고)의 점수를 제공합니다.
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기준선 및 1, 3, 6, 9, 12개월
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약물 유발 독성과 TKi 노출/제거 사이의 상관관계
기간: 기준선 및 1, 3, 6, 9, 12개월
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대상자가 보고한 독성 평가와 TKI 노출/제거를 연결합니다.
약물 유발 독성 평가는 검증된 MD Anderson Symptom Inventory for CML(MDASI-CML) 도구를 사용하여 각 연구 방문에서 수행됩니다.
MDASI-CML 도구는 피험자에게 지난 24시간 동안의 증상 심각도를 0-10 척도로 평가하도록 요청합니다(0은 존재하지 않음, 10은 상상할 수 있는 만큼 나쁨).
MDASI-CML은 또한 동일한 방식으로 일상 활동에 대한 증상 간섭을 평가합니다.
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기준선 및 1, 3, 6, 9, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Daniel Crona, PharmD, PhD, University of North Carolina, Chapel Hill
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LCCC1906
- 18-2424 (기타 식별자: University of North Carolina IRB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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