- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03885830
Dosage de précision des inhibiteurs de la tyrosine kinase chez les patients atteints de LMC
Évaluation préliminaire des relations exposition-réponse aux ITK chez des patients du monde réel (RWP) atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC)
Le but de cette étude observationnelle prospective à établissement unique est d'évaluer les associations entre les paramètres pharmacocinétiques (PK) des inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) utilisés pour traiter la leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique et les résultats cliniques jusqu'à 12 mois. L'étude vise à identifier les associations entre la clairance et/ou l'exposition aux TKI avec les caractéristiques démographiques et cliniques des patients, les étapes de la LMC, les toxicités médicamenteuses, l'observance des médicaments et les variantes génétiques germinales.
Comme il s'agit d'une étude d'observation, la thérapie standard ne sera pas modifiée au cours de la participation. Des échantillons de sang seront prélevés à chaque visite d'étude (jusqu'à 6 visites) au cours de 12 mois pour évaluer les concentrations de TKI et les paramètres PK. Du sang sera également prélevé lors de la première visite afin d'isoler l'ADN pour le séquençage de nouvelle génération (NGS). Les informations démographiques seront collectées au départ, tandis que les informations cliniques et sur l'observance des médicaments seront collectées au départ, puis tout au long de l'étude.
Votre participation ne vous apportera aucun avantage direct. Les risques sont mineurs, mais peuvent inclure des ecchymoses, une irritation des veines, des étourdissements/étourdissements et/ou une infection due à des prises de sang, ainsi qu'une perte potentielle de confidentialité.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une étude observationnelle prospective dans un seul établissement conçue pour évaluer les associations entre les paramètres pharmacocinétiques (PK) (par exemple, la clairance et l'exposition) pour quatre inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) utilisés pour traiter la phase chronique de la LMC avec des étapes cliniques clés dans la LMC, ainsi que les associations entre TKI PK et les toxicités induites par les médicaments et l'observance des médicaments. Les quatre ITK à évaluer dans cette étude comprennent le bosutinib, le dasatinib, l'imatinib ou le nilotinib, tandis que les principaux jalons cliniques de la LMC comprennent la réponse hématologique complète (RHC) à un mois, la réponse moléculaire précoce (RME) à 3 mois et 6 mois, et réponse moléculaire majeure (RMM) à 9 mois et 12 mois. Au total, 150 sujets seront inscrits à l'étude. Les sujets de l'étude inscrits se seront vu prescrire l'un de ces quatre ITK par un oncologue médical de l'UNC ou un fournisseur de pratique avancée pour leur LMC en phase chronique diagnostiquée. Le personnel de recherche identifiera les sujets de recherche potentiels à l'aide des données de l'entrepôt de données de la Caroline et des données sur les réclamations d'ordonnances des pharmacies. Le personnel de recherche contactera les patients concernant la participation à l'étude en personne à la clinique ou par téléphone pour recevoir un consentement éclairé.
Pour les patients nouvellement initiés à un TKI, les procédures d'évaluation auront lieu aussi près que possible des points temporels mensuels (ligne de base, 1,3,6,9 12, 15, etc.) avec au moins 30 jours entre les tirages pour les points temporels à et après 3 mois. Pour le prélèvement sanguin à 1 mois, il y aura une fenêtre de +/- 2 semaines. Chaque patient sera inscrit à l'étude pour un maximum de 6 jours de visite d'étude différents, pour un total de 12 mois au total. Si un participant change de traitement pour un nouveau TKI d'intérêt, le participant peut être suivi pendant 12 mois supplémentaires. La participation active à l'étude devrait durer environ un an pour ces sujets. Les sujets peuvent également être identifiés et inscrits après avoir déjà été initiés à la thérapie TKI, auquel cas la durée depuis le début de leur TKI sera de 12 mois au total et ils entreront au moment de la clôture de l'étude. Si les sujets inscrits nécessitent un changement de traitement, ils reprendront leur participation au nouveau TKI au départ et seront suivis pendant 12 mois supplémentaires. Les sujets qui terminent la durée de l'étude de 12 mois et qui changent ensuite de traitement peuvent continuer à participer au nouveau TKI et recommencer leur participation au départ.
Toutes les visites d'étude s'aligneront sur les rendez-vous de suivi de la norme de soins de sorte qu'aucune recherche supplémentaire, seules des visites à l'UNCMC ne soient requises des sujets. Jusqu'à soixante-douze heures avant chaque visite, un membre du personnel de l'étude téléphonera (ou enverra un e-mail, s'il n'est pas joignable par téléphone) au sujet pour lui rappeler de prendre ses médicaments les jours précédant sa visite d'étude, mais pas le jour de leur visite d'étude avant les prélèvements sanguins. Il sera également rappelé aux sujets d'enregistrer l'heure et la date exactes des deux doses avant la date de leur visite d'étude. Les sujets peuvent reprendre leur schéma posologique normal d'ITK après la fin de la visite d'étude, à la discrétion du prestataire traitant.
À chaque visite à la clinique, le sujet aura deux échantillons de sang prélevés et devra remplir une série d'enquêtes (annexes D, E). Chaque prélèvement sanguin prélèvera environ 4 ml de sang périphérique, pour un total d'environ 8 ml de sang par visite d'étude. Chaque sujet aura également 4 ml supplémentaires de sang prélevé une fois lors de sa première visite d'étude pour l'extraction d'ADN. Le premier échantillon de sang de recherche sera prélevé au début de la visite à la clinique parallèlement aux prélèvements sanguins de routine et traité selon les procédures énumérées à l'annexe C. Des sondages seront ensuite administrés pendant la visite, et les résultats de laboratoire et les données cliniques seront recueillis. Avant la sortie, un échantillon de sang de recherche final sera prélevé. La phlébotomie sera effectuée par des phlébotomistes, des infirmières ou des médecins formés à l'UNCMC. Les échantillons de sang seront traités conformément au protocole par le personnel de l'étude formé par le PI ou les co-investigateurs. Un résumé détaillé des procédures de visite à la clinique se trouve dans les annexes A et B.
Pour les sujets inscrits le même jour que leur première visite d'étude, des échantillons de sang seront prélevés à la fin de la visite d'étude. Toutes les visites d'étude ultérieures se dérouleront comme décrit ci-dessus.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- UNC Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients ayant signé un consentement éclairé écrit et une autorisation de la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) pour la divulgation de renseignements personnels sur la santé
- Les patients doivent avoir ≥ 18 ans.
- Les patients doivent avoir reçu un diagnostic de LMC en phase chronique.
- Patients qui vont commencer ou ont déjà commencé à recevoir une chimiothérapie orale avec bosutinib, dasatinib, imatinib ou nilotinib pour leur diagnostic de LMC.
Critère d'exclusion:
- Les patients qui ont des troubles cognitifs qui pourraient affecter la prise de décision éclairée.
- Patients à qui on a prescrit du bosutinib, du dasatinib, de l'imatinib ou du nilotinib en association avec d'autres agents de chimiothérapie (par exemple, l'hydroxyurée ou l'omacétaxine).
- Patients qui ont des transcrits BCR-ABL indétectables.
- Patients avec une mutation ponctuelle T315I confirmée dans BCR-ABL et/ou ponatinib prescrit.
- Les patients incarcérés.
- Patients atteints de LMC en phase accélérée ou blastique.
- Patients diagnostiqués ou en cours de traitement pour une deuxième tumeur maligne primaire concomitante.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Bosutinib
Sujets à qui on a prescrit ou administré du bosutinib (Bosulif) pour le traitement de la LMC en phase chronique pendant moins de 12 mois.
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Les sujets seront inscrits dans ce groupe s'ils reçoivent du bosutinib conformément aux normes de soins.
Il s'agit d'une étude observationnelle et aucune intervention ne sera effectuée.
Autres noms:
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Dasatinib
Sujets à qui on a prescrit ou administré du dasatinib (Sprycel) pour le traitement de la LMC en phase chronique pendant moins de 12 mois.
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Les sujets seront inscrits dans ce groupe s'ils reçoivent du dasatinib conformément aux normes de soins.
Il s'agit d'une étude observationnelle et aucune intervention ne sera effectuée.
Autres noms:
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Imatinib
Sujets à qui on a prescrit ou administré de l'imatinib (Gleevec) pour le traitement de la LMC en phase chronique pendant moins de 12 mois.
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Les sujets seront inscrits dans ce groupe s'ils reçoivent de l'imatinib conformément aux normes de soins.
Il s'agit d'une étude observationnelle et aucune intervention ne sera effectuée.
Autres noms:
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Nilotinib
- Sujets à qui du nilotinib (Tasigna) a été prescrit ou administré pour le traitement de la LMC en phase chronique pendant moins de 12 mois.
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Les sujets seront inscrits dans ce groupe s'ils reçoivent du nilotinib conformément aux normes de soins.
Il s'agit d'une étude observationnelle et aucune intervention ne sera effectuée.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Corrélation entre l'exposition/la clairance du TKI et la transcription BCR-ABL
Délai: 12 mois
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L'exposition/la clairance du TKI sera évaluée en mesurant les niveaux de TKI dans le sang pendant la période d'étude de 12 mois.
Les transcriptions BCR-ABL à 12 mois seront comparées aux niveaux de TKI.
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse hématologique complète (CHR)
Délai: 1 mois
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CHR à 1 mois, définie comme une normalisation complète de la numération sanguine périphérique avec numération leucocytaire < 10 x 1E9/L, numération plaquettaire < 450 x 1E9/L, absence de cellules immatures (telles que myélocytes, promyélocytes, absence de blastes dans le sang périphérique et absence signes et symptômes de la maladie avec disparition de la splénomégalie palpable.
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1 mois
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Corrélation entre la réponse moléculaire précoce (EMR) et l'exposition/la clairance aux ITK
Délai: 3 mois, 6 mois
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L'incidence de l'EMR à 3 et 6 mois, définie comme un transcrit BCR-ABL ≤ 10 %, sera évaluée et comparée aux niveaux de TKI à 3 et 6 mois.
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3 mois, 6 mois
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Corrélation entre la réponse moléculaire majeure (RMM) et l'exposition/la clairance aux ITK
Délai: 9 mois, 12 mois
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L'incidence du ROR à 9 et 12 mois, définie comme un transcrit BCR-ABL ≤ 0,1 %, sera évaluée et comparée aux niveaux de TKI à 9 et 12 mois.
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9 mois, 12 mois
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Corrélation entre le changement Log10 du BCR-ABL et l'exposition/la clairance du TKI
Délai: Base de référence et 1, 3, 6, 9 et 12 mois
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Les transcriptions BCR-ABL seront obtenues à chaque instant.
Le changement Log10 dans les transcriptions BCR-ABL sera évalué et comparé aux niveaux de TKI à chaque instant.
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Base de référence et 1, 3, 6, 9 et 12 mois
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Adhésion aux médicaments
Délai: Base de référence et 1, 3, 6, 9 et 12 mois
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L'observance du sujet sera évaluée à chaque moment lors des visites d'étude de la norme de soins.
L'outil Wilson's 3-item Adherence Score (WAS) sera administré à chaque sujet à chaque visite sous forme d'enquête.
L'outil WAS fournit un score de 0 à 100 (0, pire ; 100, meilleur) pour évaluer l'observance des médicaments au cours des 30 derniers jours.
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Base de référence et 1, 3, 6, 9 et 12 mois
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Corrélation entre les toxicités induites par les médicaments et l'exposition/la clairance au TKi
Délai: Base de référence et 1, 3, 6, 9 et 12 mois
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Associer l'exposition/la clairance au TKI aux évaluations de la toxicité signalées par le sujet.
Des évaluations de la toxicité induite par les médicaments seront effectuées à chaque visite d'étude à l'aide de l'outil validé MD Anderson Symptom Inventory for CML (MDASI-CML).
L'outil MDASI-CML demande aux sujets d'évaluer la gravité des symptômes au cours des dernières 24 heures sur une échelle de 0 à 10 (0, absent ; 10, aussi grave qu'on puisse l'imaginer).
Le MDASI-CML évalue également l'interférence des symptômes avec les activités quotidiennes de la même manière.
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Base de référence et 1, 3, 6, 9 et 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Daniel Crona, PharmD, PhD, University of North Carolina, Chapel Hill
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Troubles myéloprolifératifs
- Aberrations chromosomiques
- Translocation, Génétique
- Leucémie
- Leucémie myéloïde
- Leucémie, myéloïde, chronique, BCR-ABL positif
- Leucémie, myéloïde, phase chronique
- Chromosome de Philadelphie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Inhibiteurs de protéine kinase
- Mésylate d'imatinib
- Dasatinib
Autres numéros d'identification d'étude
- LCCC1906
- 18-2424 (Autre identifiant: University of North Carolina IRB)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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