횡단 척수염 환자에게 인간 교세포 제한 전구 세포 이식의 안전성을 조사하기 위한 연구
인간 교세포 제한 전구 세포(hGRPs; Q-Cells®)를 횡단 척수염(TM) 환자에게 이식(주사)하는 안전성을 조사하기 위한 1/2a상 공개 라벨 연구
이 연구는 횡단 척수염 피험자에서 Q-Cells® 이식의 안전성, 내약성 및 초기 활성에 대한 예비 데이터를 얻기 위해 설계된 비무작위, 공개, 부분 맹검, 순차적 코호트, 용량 증량 연구입니다. 각 용량 수준에 대해 Q-Cells®을 척수 탈수초 병변에 일방적으로 이식하는 것이 평가됩니다. 피험자는 치료 측면에서 눈이 멀게 됩니다.
특발성 횡단 척수염은 주로 탈수초를 특징으로 하는 단상성 장애입니다. 환자는 오름차순 및 내림차순 백질로의 손상으로 인해 장애가 남습니다. Q-Cells®은 아교 전구 세포로 구성되어 있습니다. Q-Cells® 아교 자손(건강한 성상교세포 및 희소돌기아교세포)이 척수 병변 부위에 통합되고 탈수초화된 축삭을 재수초화하고 손상된 축삭에 대한 영양 지원을 제공할 것으로 추정됩니다. 따라서 Q-Cells®는 발생한 손상을 복구할 가능성이 있으며 초월명상으로 인한 장애가 있는 환자에게 임상적으로 유용할 수 있습니다.
이 연구는 최대 9명의 피험자를 등록할 계획입니다. 각 피험자는 Q-Cells® 이식 후 9개월 동안 추적 관찰됩니다. 각 피험자는 Q-Cells®의 단일 시점 관리를 받게 됩니다: 한쪽에 있는 척수의 후방 기둥(C7 이하의 모든 이식 초점)을 대상으로 하는 이식 초점.
연구 참여는 일반적으로 총 9개월에서 12개월 동안 지속되는 스크리닝, 수술 전/치료 및 치료 후 연구 기간으로 구성됩니다. 연구 데이터는 마지막 피험자가 9개월 연구 방문을 완료할 때까지 안전성과 활성에 대해 평가됩니다. 9개월의 추적 기간이 완료된 후, 동의한 피험자는 별도의 장기 추적 프로토콜에서 안전 및 활동에 대해 계속 추적됩니다.
연구 개요
상세 설명
Idiopathic Transverse Myelitis is a monophasic disorder characterized predominantly by demyelination. Patients are left with disability from damage to ascending and descending white matter tracts. Q-Cells® are comprised of glial progenitor cells.It is postulated that the Q-Cells® glial progeny (healthy astrocytes and oligodendrocytes) will integrate into the spinal cord lesion site and remyelinate demyelinated axons as well as provide trophic support for damaged axons. Therefore, Q-Cells® have the potential to repair damage that has occurred and could be clinically useful for patients with disability caused by TM.
The study is planned to enroll up to 9 subjects. Each subject will be followed for 9 months after transplantation of Q-Cells®. Each subject will receive a single time point administration of Q-Cells®: with transplantation foci targeted to posterior columns in the spinal cord (all transplantation foci below C7) on one side.
Study participation consists of Screening, Pre-operative/Treatment, and Post-treatment study periods that will generally last from 9 to 12 months in total. The study data will be assessed for safety and activity until the last subject has completed the 9-month study visit. Following completion of the 9-month follow-up period, subjects who consent will continue to be followed for safety and activity in a separate long-term follow-up protocol.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Taylor Hinojo, MS
- 전화번호: 214-645-3230
- 이메일: taylor.hinojo@utsouthwestern.edu
연구 장소
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
수석 연구원:
- Benjamin Greenberg, MD
-
연락하다:
- Taylor Hinojo
- 전화번호: 214-645-3230
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 피험자 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 건강 정보(PHI)를 수집 및 사용하기 위해 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 및 승인을 제공할 수 있는 능력.
- 센터까지의 합리적인 이동 거리 내에 거주하거나 센터로 이동할 수 있는 신뢰할 수 있는 메커니즘이 있습니다.
- 연구 참여에 필요한 이동 및 관리를 기꺼이/돕는 간병인이 있어야 합니다.
- 피험자는 스크리닝 방문 당일 18세 - 70세(포함)입니다.
- 주제는 횡단 척수염 컨소시엄 워킹 그룹(2002)에 따라 지난 120개월 이내에 특발성 TM 진단을 받았습니다.
- 피험자는 조영 증강 후가 보이지 않는 경우 길이가 4~10cm인 T2 고강도의 단일 초점이 있는 MRI 또는 최대 주둥이 범위가 C8 이하인 4~10cm의 조영 증강 병변 후 단일 초점 T1이 있는 MRI를 가지고 있습니다. myotome/dermatome 수준.
- 피험자는 최소 6개월의 간격을 둔 두 개의 별도 시점에서 NMO IgG(항-AQP4) 검사에서 음성을 보였습니다.
- 대상은 다발성 경화증 또는 기타 자가면역 또는 탈수초성 질환과 일치하지 않는 뇌 MRI를 가지고 있습니다.
- 피험자는 초월명상 발병 후 12개월 이상입니다.
- 주제에 ASIA A 분류가 있습니다.
- 초월명상과 관련된 피험자의 신경학적 결손은 최소 3개월 동안 안정적이었습니다.
- 피험자는 의학적으로 연구 절차를 진행할 수 있고 신체적으로 연구 시작 시점에 방문 일정을 준수할 수 있습니다.
- 가임 여성의 경우, 스크리닝 기간 및 수술 전 방문 시 임신 테스트 음성.
- 남성과 여성은 연구 참여 기간과 최대 1년 후까지 효과적인 산아제한을 실행하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- TM 이외의 쇠약, 감각 상실 및/또는 자율신경 기능 장애의 원인이 있는 피험자는 실질적으로 제외되지 않았습니다.
- DSM-V에 의해 결정된 중대한 인지 장애, 임상적 치매 또는 정신병, 양극성 질환, 주요 우울증을 포함한 주요 정신 질환이 있는 피험자.
- 신경퇴행성 질환(예: ALS, 파킨슨병, 알츠하이머병) 진단을 받은 피험자.
- 신경 또는 근육 기능을 손상시키는 의학적 상태(예: 현저한 말초 신경병증, 대사성 근육 질환) 또는 대상의 신경근 기능을 손상시키거나 대상의 기능에 대한 적절한 평가를 손상시키는 질병 또는 상태(예: 중증 골관절염)를 앓고 있는 대상.
- 임상적으로 중요한 불안정한 심장, 폐, 신장, 간, 내분비, 혈액, 활동성 악성 종양 또는 감염성 질환 또는 수술에 대한 용인할 수 없는 위험에 놓이게 할 수 있는 기타 의학적으로 중요한 질병의 병력이 있거나 수술을 할 수 없게 할 수 있는 피험자 평가판의 예정된 기간을 완료합니다.
- 척추 수술 이력 또는 투여 경로와 양립할 수 없는 해부학적 변이(신경외과 의사가 결정).
- 심한 척추 협착증 또는 척수 압박을 유발하는 척수병증.
- 동정맥 기형(AVM) 또는 척수병증의 혈관 원인(예: 척수 동맥 경색)을 암시하는 척수 표면의 비정상적인 흐름 공극.
- CNS의 영상 연구(뇌 및 척수의 MRI)에 의해 정의된 CNS 악성 종양 또는 임상적으로 중요한 CNS 병변의 모든 증거.
- 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압>180mmHg 및/또는 이완기 혈압>110mmHg).
- 혈전성 또는 색전성 사건의 병력.
- 현장 조사자 및/또는 외과 의사의 의견에 따라 의학적으로 용납할 수 없는 정도로 수술 위험을 증가시키는 제대로 통제되지 않은 의학적 상태.
- 심박 조율기, 이식된 제세동기 또는 특정 기타 이식된 전자 또는 금속 장치의 존재를 포함하여 절차에 대한 금기 때문에 MRI 검사를 받을 수 없는 피험자 또는 금속 파편에 노출되었거나 노출되었을 수 있는 피험자 또는 피험자는 시험 기간 동안 일상적으로 MRI를 받을 수 없습니다.
- 스크리닝 방문(방문 1)에서 조사자에 의해 결정된 바와 같이 임상적으로 유의한 비정상적인 임상 실험실 값을 갖는 피험자.
- (치료제 또는 질병에 의해) 면역이 저하되었거나 면역억제제 치료가 금기인 상태(예: 결핵, 잠복 감염)가 병력 또는 검사에 의해 결정된 피험자. 적절하게 치료되고 해결된 것으로 간주될 때까지 진행 중인 감염이 있는 모든 피험자.
- 스크리닝 방문(방문 1)에서 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 값이 정상 상한치의 >3.0배인 피험자.
- 당뇨병 또는 HgbA1c> 6.5를 가진 피험자
- DSM-V 기준에 따라 스크리닝 방문(방문 1) 1년 이내에 알코올 또는 약물 남용 또는 의존의 병력이 있는 피험자.
- 조사자가 결정한 연구 요구 사항을 준수할 가능성이 없는 피험자.
- 스크리닝 방문(방문 1) 60일 이내에 다른 실험적 제제(비인가 사용 또는 조사)에 노출된 피험자. 생물학적 제제는 세척을 위해 추가 시간이 필요할 수 있으며 사례별로 후원사가 평가할 것입니다.
- 패널 반응성 항체(PRA) 분석에 의해 결정된 바와 같이 Q-Cells®에 대한 항-인간 백혈구 항원(HLA) 클래스 I 또는 클래스 II 항체가 이미 존재하는 피험자.
- 연구 치료제 또는 그 구성 성분(예: 닭고기 달걀)에 대한 알레르기, 또는 병용 투여된 면역억제제 또는 그 부형제에 대한 알레르기.
- 연구자가 결정한 바와 같이 타크로리무스, 마이코페놀레이트 모페틸 또는 프레드니손의 사용을 금하는 임의의 의학적 상태가 있거나 병용 약물을 사용하는 피험자.
- 피험자는 연구 전 언제든지(미국 내외에서) 줄기 세포 이식(T 세포 또는 골수 이식 포함)을 받았습니다.
- 정맥 초음파에 의한 심부 정맥 혈전증(DVT)의 증거 또는 DVT의 이전 증거가 있는 피험자.
- 대상자는 위장관 출혈 또는 소화성 궤양 질환의 최근(1년) 또는 재발성 병력이 있거나 재발을 방지하기 위해 적극적인 치료를 받고 있습니다.
- 스크리닝 시 추정 사구체 여과율이 60 mL/min/1.73m2 미만인 피험자.
- Lesch-Nyhan 및 Kelley-Seegmiller 증후군과 같은 HGPRT(hypoxanthine-guanine phosphoribosyl-transferase)의 유전성 결핍이 있는 피험자.
- 스크리닝 6주 이내에 살아있는 바이러스로 백신 접종.
- 시신경염의 병력 또는 증거.
- 피험자가 이 시험에 참가하기에 부적절하다고 조사관이 판단하는 모든 이유.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Q-셀 용량 수준 1
척수 탈수초 병변에 일방적으로 Q-세포 용량 수준 1의 1회 외과적 이식
|
Cellular therapeutic comprised of human cells of the glial lineage
다른 이름들:
|
|
실험적: Q-셀 용량 수준 2
척수 탈수초 병변에 일방적으로 Q-세포 용량 수준 2의 1회 외과적 이식
|
신경아교 계통의 인간 세포로 구성된 세포 치료제
다른 이름들:
|
|
실험적: Q-셀 용량 수준 3
척수 탈수초 병변에 일방적으로 Q-세포 용량 수준 3의 1회 외과적 이식
|
신경아교 계통의 인간 세포로 구성된 세포 치료제
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 관련 이상 반응의 발생률 [안전성 및 내약성].
기간: 9개월
|
안전성은 치료 관련 부작용의 수에 의해 측정됩니다.
|
9개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
운동 및 감각 평가를 포함한 ASIA(American Spinal Injury Association) 척도 테스트 점수
기간: 9개월
|
환자의 등급은 신체의 여러 지점에서 느낄 수 있는 감각의 정도와 운동 기능 테스트를 기반으로 합니다.
감각 등급은 양쪽 28개 위치 각각에서 가벼운 터치 및 핀 찌르기 감각에 대해 0(무감각), 1(감각 저하) 또는 2(정상 감각)입니다. 총 정상 감각의 경우 최대 224점입니다.
운동 기능은 10가지 운동 기능(예:
무릎 확장; 양쪽으로 총 10개의 동작) 최대 100개.
|
9개월
|
|
VAS(Visual Analog Scale)의 통증 점수
기간: 9개월
|
VAS는 피험자가 현재 통증을 0에서 10까지의 척도로 평가하는 선형 점수입니다. 여기서 0은 통증이 없고 10은 상상할 수 있는 가장 심한 통증입니다.
|
9개월
|
|
삶의 질(QOL) 설문지 점수
기간: 9개월
|
NIH(National Institutes of Health) 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) QOL 설문지는 다음 영역에서 환자가 보고한 결과를 문서화하는 데 사용됩니다: 하지 기능, 비뇨기/방광 기능, 장 기능 및 성기능.
|
9개월
|
|
Ashworth Spasticity Scale 점수
기간: 9개월
|
Modified Ashworth Scale(MAS)은 경직을 측정하는 데 사용됩니다.
MAS를 시행하는 동안 검사자는 테스트 중인 관절을 수동적으로 움직이고 움직임에 반대하는 근육 그룹에서 감지된 저항 수준을 평가합니다.
척도는 0에서 4까지의 단일 항목 측정이며, 여기서 0은 근긴장 증가가 없음을 나타내고 4는 환부가 굴곡 또는 신전에서 경직됨을 나타냅니다.
|
9개월
|
|
경골 체성 감각 유발 전위(SSEP)의 잠복기 및 전도 속도
기간: 9개월
|
체감각 유발 전위(SEP 또는 SSEP)는 체감각 경로 기능을 평가하는 데 유용하고 비침습적인 수단입니다.
전극은 환자의 하지, 등, 목 및 머리에 배치됩니다.
하지에 무통 전기 자극을 가하고 신호 변환을 등, 목, 두피를 따라 전극이 포착합니다.
신호 변환 속도와 신호 진폭이 측정됩니다.
표준화된 값이 기록되고 시간 경과에 따라 모니터링할 수 있습니다.
잠복기(전도 속도)의 변화는 기준선에서 9개월 결과까지 추적됩니다.
횡단 척수염은 전도 속도를 감소시킵니다(잠복기 증가). 짧은 잠복기(증가된 전도 속도)는 기능 회복의 표시일 것입니다.
|
9개월
|
|
Quantitative muscle strength values from a hand held dynamometer (HHD)
기간: 9-months
|
Assess changes in neurological function as measured by muscle strength
|
9-months
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Benjamin Greenberg, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- QTM-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .