Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa przeszczepu ludzkich komórek progenitorowych ograniczonych do gleju osobom z poprzecznym zapaleniem rdzenia kręgowego

Kryteria przyjęcia:

1. Zdolność zrozumienia celu i ryzyka badania oraz przedstawienia podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody i upoważnienia do gromadzenia i wykorzystywania chronionych informacji zdrowotnych (PHI) zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności uczestników.
2. Mieszkaj w rozsądnej odległości do centrum lub posiadaj niezawodny mechanizm podróżowania do centrum.
3. Mieć opiekuna chętnego / zdolnego do pomocy w transporcie i opiece wymaganej przez udział w badaniu.
4. Uczestnik ma 18 - 70 lat (włącznie) w dniu wizyty przesiewowej.
5. U osobnika zdiagnozowano idiopatyczną TM w ciągu ostatnich 120 miesięcy zgodnie z grupą roboczą Konsorcjum ds. poprzecznego zapalenia rdzenia kręgowego (2002).
6. Pacjent ma MRI z pojedynczym ogniskiem hiperintensywności w T2 o długości od 4 do 10 cm, jeśli nie widać wzmocnienia po kontraście, lub pojedynczym ogniskiem zmiany po wzmocnieniu kontrastem w T1 o długości od 4 do 10 cm, z najbardziej dziobowym zasięgiem na poziomie C8 lub poniżej poziom miotomu/dermatomu.
7. Tester ma negatywny wynik testu NMO IgG (anty-AQP4) w dwóch oddzielnych punktach czasowych, oddzielonych co najmniej 6 miesiącami.
8. Tester MRI mózgu nie wskazuje na stwardnienie rozsiane lub inną chorobę autoimmunologiczną lub demielinizacyjną.
9. Obiekt ma więcej niż 12 miesięcy od początku TM.
10. Obiekt ma kategoryzację ASIA A.
11. Deficyty neurologiczne podmiotu związane z TM były stabilne przez co najmniej 3 miesiące.
12. Uczestnik jest medycznie zdolny do poddania się procedurom badania i fizycznie zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt w momencie rozpoczęcia badania.
13. U kobiet w wieku rozrodczym ujemny wynik testu ciążowego w Okresie Przesiewowym i Wizycie Przedoperacyjnej.
14. Mężczyźni i kobiety zgodzą się stosować skuteczną kontrolę urodzeń podczas udziału w badaniu i do jednego roku po jego zakończeniu.

Kryteria wyłączenia:

1. Osoby z przyczynami osłabienia, utraty czucia i/lub dysfunkcji autonomicznych innych niż TM nie zostały praktycznie wykluczone.
2. Osoba ze znacznym upośledzeniem funkcji poznawczych, demencją kliniczną lub poważną chorobą psychiczną, w tym psychozą, chorobą afektywną dwubiegunową, dużą depresją, zgodnie z DSM-V.
3. Pacjent z rozpoznaniem choroby neurodegeneracyjnej (np. ALS, choroba Parkinsona, choroba Alzheimera).
4. Pacjent cierpiący na schorzenia, które upośledzają funkcję nerwów lub mięśni (np. zauważalna neuropatia obwodowa, metaboliczna choroba mięśni) lub jakąkolwiek chorobę lub stan, który zaburzałby funkcję nerwowo-mięśniową podmiotu lub utrudniał odpowiednią ocenę funkcji podmiotu (np. ciężka choroba zwyrodnieniowa stawów).
5. Pacjent z klinicznie istotną historią niestabilnej choroby serca, płuc, nerek, wątroby, układu hormonalnego, hematologicznego lub aktywnej choroby nowotworowej lub zakaźnej lub innej istotnej medycznie choroby, która może narazić go na niedopuszczalne ryzyko operacji lub uniemożliwić mu zakończyć zaplanowany czas trwania próby.
6. Historia operacji kręgosłupa lub zmiany anatomiczne niezgodne z drogą podania (określoną przez neurochirurga).
7. Ciężkie zwężenie kanału kręgowego lub kompresja rdzenia powodująca mielopatię.
8. Nieprawidłowe ubytki przepływu na powierzchni rdzenia kręgowego sugerujące malformację tętniczo-żylną (AVM) lub dowód naczyniowej przyczyny mielopatii (np. zawał tętnicy rdzeniowej).
9. Wszelkie dowody na złośliwość OUN lub klinicznie istotne zmiany w OUN określone w badaniach obrazowych OUN (MRI mózgu i rdzenia kręgowego).
10. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe >180 mmHg i/lub ciśnienie rozkurczowe >110 mmHg).
11. Każda historia zdarzeń zakrzepowych lub zatorowych.
12. Wszelkie słabo kontrolowane stany medyczne, które w opinii badacza ośrodka i/lub chirurga zwiększają ryzyko operacji w stopniu nieakceptowalnym z medycznego punktu widzenia.
13. Pacjenci, którzy nie mogą zostać poddani badaniu MRI z powodu jakichkolwiek przeciwwskazań do zabiegu, w tym obecności rozrusznika serca, wszczepionego defibrylatora lub niektórych innych wszczepionych urządzeń elektronicznych lub metalowych, lub którzy byli lub mogli być narażeni na fragmenty metalu lub z jakiegokolwiek powodu uczestnik nie może rutynowo poddawać się rezonansowi magnetycznemu podczas trwania badania.
14. Pacjent z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych, jak ustalił Badacz podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1).
15. Osobnik, który ma obniżoną odporność (przez środek terapeutyczny lub chorobę) lub który ma stan przeciwwskazany do leczenia środkami immunosupresyjnymi (np. Każdy podmiot z trwającą infekcją, dopóki nie zostanie odpowiednio wyleczony i uznany za wyleczony.
16. Pacjent z wartością aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >3,0-krotnością górnej granicy normy podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1).
17. Pacjent z cukrzycą lub HgbA1c > 6,5
18. Osoba z historią nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub narkotyków w ciągu 1 roku od wizyty przesiewowej (Wizyta 1), zgodnie z kryteriami DSM-V.
19. Jest mało prawdopodobne, aby podmiot spełniał wymagania badania, zgodnie z ustaleniami Badacza.
20. Pacjent, który był narażony na jakikolwiek inny środek eksperymentalny (stosowany poza wskazaniami lub w ramach badań) w ciągu 60 dni od wizyty przesiewowej (Wizyta 1). Czynniki biologiczne mogą wymagać dodatkowego czasu na wypłukanie i zostaną ocenione przez Sponsora indywidualnie dla każdego przypadku.
21. Osobnik z istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciw ludzkiemu antygenowi leukocytowemu (HLA) klasy I lub klasy II skierowanymi przeciwko komórkom Q-Cells®, jak określono w teście panelu reaktywnego przeciwciała (PRA).
22. Alergia na badany lek lub którykolwiek z jego składników (np. jaja kurze) lub uczulenie na którykolwiek z jednocześnie podawanych leków immunosupresyjnych lub na którąkolwiek z ich substancji pomocniczych.
23. Uczestnik z jakimkolwiek schorzeniem lub stosujący jednocześnie leki, które mogłyby stanowić przeciwwskazanie do stosowania takrolimusu, mykofenolanu mofetylu lub prednizonu, zgodnie z ustaleniami Badacza.
24. Uczestnik przeszedł przeszczep komórek macierzystych (w tym przeszczep komórek T lub szpiku kostnego) w dowolnym momencie przed badaniem (w USA lub poza nim).
25. Pacjent z potwierdzoną zakrzepicą żył głębokich (DVT) w badaniu ultrasonograficznym żył lub jakimkolwiek wcześniejszym dowodem na DVT.
26. Pacjent ma niedawno (1 rok) lub nawracające krwawienia z przewodu pokarmowego lub chorobę wrzodową lub jest w trakcie aktywnego leczenia, aby zapobiec nawrotom.
27. Pacjent z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego podczas badania przesiewowego poniżej 60 ml/min/1,73 m2.
28. Pacjenci z dziedzicznym niedoborem fosforybozylotransferazy hipoksantynowo-guaninowej (HGPRT), takim jak zespół Lescha-Nyhana i Kelleya-Seegmillera.
29. Szczepienie żywym wirusem w ciągu 6 tygodni od badania przesiewowego.
30. Historia lub dowód zapalenia nerwu wzrokowego.
31. Jakikolwiek powód, w ocenie badacza, który sprawia, że ​​osoba badana nie nadaje się do udziału w tej próbie.