Étude pour étudier l'innocuité de la transplantation de cellules progénitrices gliales restreintes humaines chez des sujets atteints de myélite transverse

Critère d'intégration:

1. Capacité à comprendre le but et les risques de l'étude et à fournir un consentement éclairé signé et daté et une autorisation pour collecter et utiliser des informations de santé protégées (PHI) conformément aux réglementations nationales et locales sur la confidentialité des sujets.
2. Vivez à une distance raisonnable du centre ou disposez d'un mécanisme fiable pour vous rendre au centre.
3. Avoir un soignant disposé/capable d'aider au transport et aux soins requis par la participation à l'étude.
4. Le sujet est âgé de 18 à 70 ans (inclus) le jour de la visite de dépistage.
5. Le sujet a reçu un diagnostic de MT idiopathique au cours des 120 derniers mois en accord avec le groupe de travail du Transverse Myelitis Consortium (2002).
6. Le sujet a une IRM avec un seul foyer d'hyperintensité T2 de 4 à 10 cm de long si aucune amélioration post-contraste n'est visible, ou une lésion à foyer unique T1 post-contraste de 4 à 10 cm, avec son étendue la plus rostrale à ou en dessous de C8 niveau myotome/dermatome.
7. Le sujet a un test NMO IgG (anti-AQP4) négatif à deux moments distincts, séparés d'au moins 6 mois.
8. Le sujet a une IRM cérébrale non compatible avec une sclérose en plaques ou une autre maladie auto-immune ou démyélinisante.
9. Le sujet a plus de 12 mois depuis l'apparition de la MT.
10. Le sujet a une catégorisation ASIE A.
11. Les déficits neurologiques du sujet liés à la MT sont stables depuis au moins 3 mois.
12. Le sujet est médicalement capable de suivre les procédures de l'étude et physiquement capable de respecter le calendrier des visites au moment de l'entrée dans l'étude.
13. Pour les femmes en âge de procréer, test de grossesse négatif pendant la période de dépistage et lors de la visite préopératoire.
14. Les hommes et les femmes accepteront de pratiquer une contraception efficace pendant la participation à l'étude et jusqu'à un an après.

Critère d'exclusion:

1. Les sujets présentant des causes de faiblesse, de perte sensorielle et/ou de dysfonctionnement autonome autres que la MT n'ont pratiquement pas été exclus.
2. Sujet présentant une déficience cognitive importante, une démence clinique ou une maladie psychiatrique majeure, y compris la psychose, la maladie bipolaire, la dépression majeure, telle que déterminée par le DSM-V.
3. Sujet avec un diagnostic de maladie neurodégénérative (par exemple, SLA, maladie de Parkinson, maladie d'Alzheimer).
4. Sujet souffrant de conditions médicales qui altèrent la fonction nerveuse ou musculaire (par exemple, une neuropathie périphérique notable, une maladie musculaire métabolique) ou toute maladie ou condition qui altérerait la fonction neuromusculaire du sujet ou nuirait à l'évaluation adéquate de la fonction du sujet (par exemple, arthrose sévère).
5. - Sujet ayant des antécédents cliniquement significatifs de maladies cardiaques, pulmonaires, rénales, hépatiques, endocriniennes, hématologiques ou actives malignes ou de maladies infectieuses ou d'autres maladies médicalement significatives pouvant les exposer à un risque inacceptable de chirurgie ou les empêcher de terminer la durée prévue de l'essai.
6. Antécédents de chirurgie de la colonne vertébrale ou variation anatomique incompatible avec la voie d'administration (telle que déterminée par le neurochirurgien).
7. Sténose rachidienne sévère ou compression médullaire entraînant une myélopathie.
8. Vides d'écoulement anormaux à la surface de la moelle épinière suggérant une malformation artério-veineuse (MAV) ou preuve d'une cause vasculaire d'une myélopathie (par exemple, infarctus de l'artère spinale).
9. Tout signe de malignité du SNC ou de lésions cliniquement significatives du SNC telles que définies par des études d'imagerie du SNC (IRM du cerveau et de la moelle épinière).
10. Hypertension non contrôlée (TA systolique > 180 mmHg et/ou TA diastolique > 110 mmHg).
11. Tout antécédent d'événements thrombotiques ou emboliques.
12. Toute condition médicale mal contrôlée qui, de l'avis de l'investigateur du site et/ou du chirurgien, augmente le risque de chirurgie à un degré médicalement inacceptable.
13. Les sujets qui ne peuvent pas subir d'examen IRM en raison d'une contre-indication à la procédure, y compris la présence d'un stimulateur cardiaque, d'un défibrillateur implanté ou de certains autres dispositifs électroniques ou métalliques implantés, ou qui ont été ou pourraient avoir été exposés à des fragments métalliques, ou pour toute autre raison le sujet ne peut pas subir une IRM de routine pendant la durée de l'essai.
14. Sujet présentant des valeurs de laboratoire cliniques anormales cliniquement significatives, telles que déterminées par l'investigateur lors de la visite de dépistage (visite 1).
15. Sujet qui est immunodéprimé (par un agent thérapeutique ou une maladie) ou qui a une condition contre-indiquée au traitement avec des agents immunosuppresseurs (par exemple, tuberculose, infection latente) tel que déterminé par les antécédents ou les tests. Tout sujet présentant une infection en cours jusqu'à ce qu'elle ait été traitée de manière adéquate et qu'elle soit considérée comme résolue.
16. Sujet avec une valeur d'aspartate aminotransférase (AST) ou d'alanine aminotransférase (ALT)> 3,0 fois la limite supérieure de la normale lors de la visite de dépistage (visite 1).
17. Sujet diabétique ou HgbA1c > 6,5
18. Sujet ayant des antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie ou de dépendance dans l'année suivant la visite de dépistage (visite 1), selon les critères du DSM-V.
19. Sujet peu susceptible de se conformer aux exigences de l'étude, telles que déterminées par l'investigateur.
20. Sujet qui a été exposé à tout autre agent expérimental (utilisation hors indication ou expérimental) dans les 60 jours suivant la visite de dépistage (visite 1). Les agents biologiques peuvent avoir besoin de plus de temps pour se laver et seront évalués par le commanditaire au cas par cas.
21. - Sujet avec des anticorps préexistants anti-antigène leucocytaire humain (HLA) de classe I ou de classe II dirigés contre les Q-Cells®, tel que déterminé par le dosage des anticorps réactifs (PRA) sur panel.
22. Allergie au traitement de l'étude ou à l'un de ses composants (par exemple, œufs de poule), ou allergie à l'un des immunosuppresseurs co-administrés ou à l'un de leurs excipients.
23. Sujet présentant une condition médicale ou utilisant des médicaments concomitants qui contre-indiqueraient l'utilisation de tacrolimus, de mycophénolate mofétil ou de prednisone, tel que déterminé par l'investigateur.
24. Le sujet a subi une greffe de cellules souches (y compris des greffes de cellules T ou de moelle osseuse) à tout moment avant l'étude (à l'intérieur ou à l'extérieur des États-Unis).
25. Sujet présentant des signes de thrombose veineuse profonde (TVP) par échographie veineuse ou tout signe antérieur de TVP.
26. - Le sujet a des antécédents récents (1 an) ou récurrents de saignement gastro-intestinal ou d'ulcère peptique ou est sous traitement actif pour prévenir la récidive.
27. Sujet avec un taux de filtration glomérulaire estimé au dépistage inférieur à 60 mL/min/1,73 m2.
28. Sujets présentant un déficit héréditaire en hypoxanthine-guanine phosphoribosyl-transférase (HGPRT) tel que le syndrome de Lesch-Nyhan et Kelley-Seegmiller.
29. Vaccination avec un virus vivant dans les 6 semaines suivant le dépistage.
30. Antécédents ou signes de névrite optique.
31. Toute raison, de l'avis de l'investigateur, qui rendrait le sujet inapproprié pour participer à cet essai.