Studie for å undersøke sikkerheten ved transplantasjon av humane glia-begrensede stamceller til personer med transversell myelitt

Inklusjonskriterier:

1. Evne til å forstå formålet med og risikoene ved studien og gi signert og datert informert samtykke og autorisasjon til å samle inn og bruke beskyttet helseinformasjon (PHI) i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
2. Bo innenfor rimelig reiseavstand til sentrum eller ha pålitelig mekanisme for å reise til sentrum.
3. Ha en omsorgsperson som er villig/i stand til å hjelpe til med transport og omsorg som kreves ved studiedeltakelse.
4. Forsøkspersonen er 18 - 70 år (inkludert) på dagen for screeningbesøket.
5. Personen er diagnostisert med idiopatisk TM i løpet av de siste 120 månedene i samsvar med Transverse Myelitt Consortium Working Group (2002).
6. Forsøkspersonen har en MR med et enkelt fokus med T2 hyperintensitet som er 4 til 10 cm i lengde hvis ingen postkontrastforbedring er sett, eller en enkeltfokus T1 postkontrastforsterkende lesjon på 4 til 10 cm, med sin mest rostrale utstrekning ved eller under C8 myotom/dermatomnivå.
7. Personen har negativ NMO IgG (anti-AQP4) test på to separate tidspunkter, atskilt med minst 6 måneder.
8. Personen har hjerne-MR som ikke stemmer overens med multippel sklerose eller annen autoimmun eller demyeliniserende sykdom.
9. Personen er mer enn 12 måneder fra TM-start.
10. Emnet har ASIA A-kategorisering.
11. Pasientens nevrologiske mangler relatert til TM har vært stabil i minst 3 måneder.
12. Emnet er medisinsk i stand til å gjennomgå studieprosedyrene og fysisk i stand til å overholde besøksplanen på tidspunktet for studiestart.
13. For kvinner i fertil alder, negativ graviditetstest i screeningsperioden og ved preoperativt besøk.
14. Menn og kvinner vil godta å praktisere effektiv prevensjon under studiedeltakelsen og inntil ett år etter.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer med andre årsaker til svakhet, sensorisk tap og/eller autonom dysfunksjon enn TM har ikke blitt praktisk talt utelukket.
2. Person med betydelig kognitiv svikt, klinisk demens eller alvorlig psykiatrisk sykdom inkludert psykose, bipolar sykdom, alvorlig depresjon, som bestemt av DSM-V.
3. Person med diagnose av en nevrodegenerativ sykdom (f.eks. ALS, Parkinsons sykdom, Alzheimers sykdom).
4. Person som lider med medisinske tilstander som svekker nerve- eller muskelfunksjon (f.eks. bemerkelsesverdig perifer nevropati, metabolsk muskelsykdom) eller enhver sykdom eller tilstand som vil svekke pasientens nevromuskulære funksjon eller svekke den adekvate vurderingen av pasientens funksjon (f.eks. alvorlig slitasjegikt).
5. Personer med en klinisk signifikant historie med ustabil hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, endokrine, hematologiske eller aktiv malignitet eller infeksjonssykdom eller annen medisinsk signifikant sykdom som kan føre til en uakseptabel risiko for operasjon eller som kan føre til at de ikke er i stand til å fullføre den planlagte varigheten av prøveperioden.
6. Anamnese med ryggradskirurgi eller anatomisk variasjon som er uforenlig med administrasjonsmåten (som bestemt av nevrokirurg).
7. Alvorlig spinal stenose eller ledningskompresjon som forårsaker myelopati.
8. Unormale strømningshull på overflaten av ryggmargen som tyder på arteriovenøs misdannelse (AVM) eller tegn på en vaskulær årsak til myelopati (f.eks. infarkt i ryggarterien).
9. Eventuelle bevis på CNS-malignitet eller klinisk signifikante CNS-lesjoner som definert av bildestudier av CNS (MRI av hjerne og ryggmarg).
10. Ukontrollert hypertensjon (systolisk BP>180mmHg og/eller diastolisk BP>110mmHg).
11. Enhver historie med trombotiske eller emboliske hendelser.
12. Eventuelle dårlig kontrollerte medisinske tilstander som, etter stedets etterforsker og/eller kirurg, øker risikoen for operasjon i en medisinsk uakseptabel grad.
13. Personer som ikke kan gjennomgå MR-undersøkelse på grunn av noen kontraindikasjon for prosedyren, inkludert tilstedeværelsen av en pacemaker, en implantert defibrillator eller visse andre implanterte elektroniske eller metalliske enheter, eller som har vært eller kan ha blitt utsatt for metallfragmenter, eller en annen grunn til at forsøkspersonen kan ikke gjennomgå en MR rutinemessig i løpet av forsøket.
14. Person med klinisk signifikante unormale kliniske laboratorieverdier, bestemt av etterforskeren ved screeningbesøket (besøk 1).
15. Person som er nedsatt immunforsvar (av terapeutisk middel eller sykdom) eller som har en tilstand som er kontraindisert for behandling med immunsuppresjonsmidler (f.eks. tuberkulose, latent infeksjon) som bestemt av historie eller testing. Ethvert individ med en pågående infeksjon til den har blitt tilstrekkelig behandlet og den anses å være løst.
16. Person med aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) verdi >3,0 ganger øvre normalgrense ved screeningbesøket (besøk 1).
17. Person med diabetes eller HgbA1c > 6,5
18. Person med en historie med alkohol- eller narkotikamisbruk eller avhengighet innen 1 år etter screeningbesøk (besøk 1), i henhold til DSM-V-kriterier.
19. Det er usannsynlig at emnet vil overholde studiekravene, som bestemt av etterforskeren.
20. Forsøksperson som har blitt eksponert for et hvilket som helst annet eksperimentelt middel (bruk uten etikett eller undersøkelse) innen 60 dager etter screeningbesøk (besøk 1). Biologiske midler kan trenge ekstra tid for utvasking og vil bli vurdert av sponsoren fra sak til sak.
21. Person med eksisterende anti-humant leukocyttantigen (HLA) klasse I eller klasse II antistoffer rettet mot Q-Cells®, som bestemt ved panelreaktivt antistoff (PRA)-analyse.
22. Allergi mot å studere behandling eller noen av dens bestanddeler (f.eks. kyllingegg), eller allergi mot noen av de samtidig administrerte immunsuppressiva eller noen av deres hjelpestoffer.
23. Personer med en hvilken som helst medisinsk tilstand eller samtidig bruk av medisiner som vil kontraindisere bruken av takrolimus, mykofenolatmofetil eller prednison som bestemt av etterforsker.
24. Forsøkspersonen har gjennomgått stamcelletransplantasjon (inkludert T-celle- eller benmargstransplantasjoner) når som helst før studien (innen eller utenfor USA).
25. Person med tegn på dyp venetrombose (DVT) ved venøs ultralyd eller tidligere tegn på DVT.
26. Personen har nylig (1 år) eller tilbakevendende historie med gastrointestinal blødning eller magesår eller er under aktiv behandling for å forhindre tilbakefall.
27. Person med estimert glomerulær filtrasjonshastighet ved screening på mindre enn 60 ml/min/1,73 m2.
28. Personer med arvelig mangel på hypoxanthin-guanin-fosforibosyl-transferase (HGPRT) som Lesch-Nyhan og Kelley-Seegmillers syndrom.
29. Vaksinasjon med levende virus innen 6 uker etter screening.
30. Historie eller tegn på optisk nevritt.
31. Enhver grunn, etter etterforskerens vurdering, som ville gjøre emnet upassende for å delta i denne rettssaken.