Undersøgelse for at undersøge sikkerheden ved transplantation af humane glia-begrænsede progenitorceller til individer med tværgående myelitis

Inklusionskriterier:

1. Evne til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke og tilladelse til at indsamle og bruge beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale bestemmelser om beskyttelse af personlige oplysninger.
2. Bo inden for rimelig afstand til centrum eller have en pålidelig mekanisme til at rejse til centrum.
3. Har en omsorgsperson, der er villig/i stand til at hjælpe med den transport og pleje, som studiedeltagelse kræver.
4. Forsøgspersonen er 18 - 70 år (inklusive) på dagen for screeningsbesøget.
5. Personen er diagnosticeret med idiopatisk TM inden for de seneste 120 måneder i overensstemmelse med Transverse Myelitis Consortium Working Group (2002).
6. Forsøgspersonen har en MR med et enkelt fokus på T2 hyperintensitet, der er 4 til 10 cm i længden, hvis der ikke ses en postkontrastforbedring, eller en enkelt fokus T1 postkontrastforstærkende læsion på 4 til 10 cm, med dens mest rostrale udstrækning ved eller under C8 myotom/dermatom niveau.
7. Forsøgspersonen har negativ NMO IgG (anti-AQP4) test på to separate tidspunkter, adskilt med mindst 6 måneder.
8. Forsøgspersonen har hjerne-MR, der ikke er i overensstemmelse med multipel sklerose eller anden autoimmun eller demyeliniserende sygdom.
9. Forsøgspersonen er mere end 12 måneder fra TM-debut.
10. Emnet har ASIA A-kategorisering.
11. Forsøgspersonens neurologiske mangler relateret til TM har været stabile i mindst 3 måneder.
12. Forsøgspersonen er medicinsk i stand til at gennemgå undersøgelsesprocedurerne og fysisk i stand til at overholde besøgsplanen på tidspunktet for undersøgelsens indtræden.
13. For kvinder i den fødedygtige alder, negativ graviditetstest i screeningsperioden og ved det præoperative besøg.
14. Mænd og kvinder vil acceptere at udøve effektiv prævention under studiedeltagelsen og op til et år efter.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer med andre årsager til svaghed, sensorisk tab og/eller autonom dysfunktion end TM er praktisk talt ikke blevet udelukket.
2. Person med betydelig kognitiv svækkelse, klinisk demens eller større psykiatrisk sygdom, herunder psykose, bipolar sygdom, svær depression, som bestemt af DSM-V.
3. Person med en diagnose af en neurodegenerativ sygdom (f.eks. ALS, Parkinsons sygdom, Alzheimers sygdom).
4. Person, der lider af medicinske tilstande, der svækker nerve- eller muskelfunktion (f.eks. bemærkelsesværdig perifer neuropati, metabolisk muskelsygdom) eller enhver sygdom eller tilstand, der ville forringe forsøgspersonens neuromuskulære funktion eller forringe den tilstrækkelige vurdering af forsøgspersonens funktion (f.eks. svær slidgigt).
5. Personer med en klinisk signifikant historie med ustabil hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, endokrin, hæmatologisk eller aktiv malignitet eller infektionssygdom eller anden medicinsk signifikant sygdom, der kan medføre en uacceptabel risiko for operation, eller som kan forårsage, at de ikke er i stand til at fuldføre den planlagte varighed af forsøget.
6. Anamnese med rygsøjlekirurgi eller anatomisk variation, der er uforenelig med administrationsvejen (som bestemt af neurokirurg).
7. Alvorlig spinal stenose eller ledningskompression, der forårsager myelopati.
8. Unormale strømningshulrum på overfladen af ​​rygmarven, der tyder på arteriovenøs misdannelse (AVM) eller tegn på en vaskulær årsag til en myelopati (f.eks. infarkt i spinalarterien).
9. Ethvert tegn på CNS-malignitet eller klinisk signifikante CNS-læsioner som defineret ved billeddiagnostiske undersøgelser af CNS (MRI af hjerne og rygmarv).
10. Ukontrolleret hypertension (systolisk BP>180mmHg og/eller diastolisk BP>110mmHg).
11. Enhver historie med trombotiske eller emboliske hændelser.
12. Enhver dårligt kontrolleret medicinsk tilstand, der efter stedets efterforsker og/eller kirurgens mening øger risikoen for operation i en medicinsk uacceptabel grad.
13. Forsøgspersoner, som ikke kan gennemgå MR-undersøgelse på grund af nogen kontraindikation for proceduren, herunder tilstedeværelsen af ​​en pacemaker, en implanteret defibrillator eller visse andre implanterede elektroniske eller metalliske enheder, eller som har været eller kunne have været udsat for metalfragmenter, eller en hvilken som helst årsag til forsøgspersonen kan ikke gennemgå en MR rutinemæssigt i hele forsøgets varighed.
14. Person med klinisk signifikante abnorme kliniske laboratorieværdier, som bestemt af investigator ved screeningsbesøget (besøg 1).
15. Forsøgsperson, som er nedsat immunforsvar (af terapeutisk middel eller sygdom), eller som har en tilstand, der er kontraindiceret til behandling med immunsuppressionsmidler (f.eks. tuberkulose, latent infektion) som bestemt af historie eller test. Ethvert individ med en igangværende infektion, indtil den er blevet tilstrækkeligt behandlet, og den anses for at være løst.
16. Person med aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) værdi >3,0 gange den øvre grænse for normal ved screeningsbesøget (besøg 1).
17. Person med diabetes eller HgbA1c > 6,5
18. Person med en historie med alkohol- eller stofmisbrug eller afhængighed inden for 1 år efter screeningsbesøg (besøg 1), i henhold til DSM-V-kriterier.
19. Det er usandsynligt, at emnet overholder undersøgelseskravene, som bestemt af investigator.
20. Forsøgsperson, der er blevet eksponeret for et hvilket som helst andet forsøgsmiddel (off-label brug eller undersøgelse) inden for 60 dage efter screeningsbesøget (besøg 1). Biologiske midler kan have brug for yderligere tid til udvaskning og vil blive vurderet af sponsoren fra sag til sag.
21. Person med allerede eksisterende anti-humant leukocytantigen (HLA) klasse I eller klasse II antistoffer rettet mod Q-Cells®, som bestemt ved panelreaktivt antistof (PRA) assay.
22. Allergi over for undersøgelse af behandling eller en hvilken som helst af dens bestanddele (f.eks. hønseæg) eller allergi over for et hvilket som helst af de samtidig administrerede immunsuppressiva eller ethvert af deres hjælpestoffer.
23. Person med en hvilken som helst medicinsk tilstand eller samtidig brug af medicin, der ville kontraindicere brugen af ​​tacrolimus, mycophenolatmofetil eller prednison som bestemt af investigator.
24. Forsøgspersonen har gennemgået stamcelletransplantation (inklusive T-celle- eller knoglemarvstransplantationer) på et hvilket som helst tidspunkt forud for undersøgelsen (inden for eller uden for USA).
25. Person med tegn på dyb venetrombose (DVT) ved venøs ultralyd eller tidligere tegn på DVT.
26. Forsøgspersonen har nylig (1 år) eller tilbagevendende historie med gastrointestinal blødning eller mavesår eller er under aktiv behandling for at forhindre tilbagefald.
27. Person med estimeret glomerulær filtrationshastighed ved screening på mindre end 60 ml/min/1,73 m2.
28. Personer med arvelig mangel på hypoxanthin-guanin-phosphoribosyl-transferase (HGPRT) såsom Lesch-Nyhan og Kelley-Seegmillers syndrom.
29. Vaccination med levende virus inden for 6 uger efter screening.
30. Historie eller tegn på optisk neuritis.
31. Enhver grund, efter efterforskerens vurdering, ville gøre emnet uegnet til at deltage i denne retssag.