Estudo para Investigar a Segurança do Transplante de Células Progenitoras Restritas da Glial Humana em Indivíduos com Mielite Transversa

Critério de inclusão:

1. Capacidade de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado assinado e datado e autorização para coletar e usar informações de saúde protegidas (PHI) de acordo com os regulamentos de privacidade nacionais e locais.
2. Morar dentro de uma distância de viagem razoável para o centro ou ter um mecanismo confiável para viajar para o centro.
3. Ter um cuidador disposto/capaz de auxiliar no transporte e nos cuidados exigidos pela participação no estudo.
4. O sujeito tem de 18 a 70 anos de idade (inclusive) no dia da visita de triagem.
5. O sujeito foi diagnosticado com MT idiopática nos últimos 120 meses de acordo com o Transverse Myelitis Consortium Working Group (2002).
6. O sujeito tem uma ressonância magnética com um único foco de hiperintensidade T2 que é de 4 a 10 cm de comprimento se nenhum realce pós-contraste for observado, ou uma lesão pós-contraste de foco único T1 de 4 a 10 cm, com sua extensão mais rostral em ou abaixo de C8 nível de miótomo/dermátomo.
7. O sujeito tem teste NMO IgG (anti-AQP4) negativo em dois pontos de tempo separados, separados por pelo menos 6 meses.
8. O sujeito tem ressonância magnética cerebral não consistente com esclerose múltipla ou outra doença autoimune ou desmielinizante.
9. O indivíduo está há mais de 12 meses desde o início da MT.
10. O assunto tem classificação ASIA A.
11. Os déficits neurológicos do indivíduo relacionados à MT permaneceram estáveis ​​por pelo menos 3 meses.
12. O sujeito é clinicamente capaz de se submeter aos procedimentos do estudo e fisicamente capaz de aderir ao cronograma de visitas no momento da entrada no estudo.
13. Para mulheres em idade fértil, teste de gravidez negativo durante o Período de Triagem e na Visita Pré-Operatória.
14. Homens e mulheres concordarão em praticar controle de natalidade eficaz durante a participação no estudo e até um ano depois.

Critério de exclusão:

1. Indivíduos com causas de fraqueza, perda sensorial e/ou disfunção autonômica além da MT não foram praticamente excluídos.
2. Indivíduo com comprometimento cognitivo significativo, demência clínica ou doença psiquiátrica grave, incluindo psicose, doença bipolar, depressão maior, conforme determinado pelo DSM-V.
3. Indivíduo com diagnóstico de doença neurodegenerativa (por exemplo, ELA, doença de Parkinson, doença de Alzheimer).
4. Indivíduo que sofre de condições médicas que prejudicam a função nervosa ou muscular (por exemplo, neuropatia periférica notável, doença muscular metabólica) ou qualquer doença ou condição que prejudique a função neuromuscular do indivíduo ou prejudique a avaliação adequada da função do indivíduo (por exemplo, osteoartrite grave).
5. Sujeito com histórico clinicamente significativo de doença cardíaca, pulmonar, renal, hepática, endócrina, hematológica ou malignidade ativa ou infecciosa ou outra doença clinicamente significativa que pode colocá-los em um risco inaceitável para cirurgia ou que pode torná-los incapazes completar a duração programada do julgamento.
6. História de cirurgia da coluna ou variação anatômica incompatível com a via de administração (conforme determinado pelo neurocirurgião).
7. Estenose espinhal grave ou compressão medular causando mielopatia.
8. Vazios de fluxo anormal na superfície da medula espinhal sugestivos de malformação arteriovenosa (MAV) ou evidência de uma causa vascular de uma mielopatia (por exemplo, infarto da artéria espinhal).
9. Qualquer evidência de malignidade do SNC ou lesões clinicamente significativas do SNC, conforme definido por estudos de imagem do SNC (ressonância magnética do cérebro e da medula espinhal).
10. Hipertensão não controlada (PA Sistólica >180mmHg e/ou PA Diastólica >110mmHg).
11. Qualquer história de eventos trombóticos ou embólicos.
12. Quaisquer condições médicas mal controladas que, na opinião do investigador e/ou cirurgião do centro, aumentam o risco de cirurgia a um grau inaceitável do ponto de vista médico.
13. Indivíduos que não podem se submeter ao exame de ressonância magnética devido a qualquer contra-indicação ao procedimento, incluindo a presença de marca-passo, desfibrilador implantado ou outros dispositivos eletrônicos ou metálicos implantados, ou que foram ou podem ter sido expostos a fragmentos de metal, ou qualquer motivo pelo qual o sujeito não pode passar por uma ressonância magnética rotineiramente durante o período do estudo.
14. Indivíduo com valores laboratoriais clínicos anormais clinicamente significativos, conforme determinado pelo Investigador na visita de triagem (Visita 1).
15. Indivíduo que está imunocomprometido (por agente terapêutico ou doença) ou que tem uma condição contraindicada ao tratamento com agentes imunossupressores (por exemplo, tuberculose, infecção latente) conforme determinado pelo histórico ou teste. Qualquer sujeito com uma infecção em curso até que tenha sido adequadamente tratado e considerado resolvido.
16. Indivíduo com valor de aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) > 3,0 vezes o limite superior do normal na consulta de triagem (consulta 1).
17. Indivíduo com diabetes ou HgbA1c > 6,5
18. Indivíduo com histórico de abuso ou dependência de álcool ou drogas dentro de 1 ano da visita de triagem (Visita 1), de acordo com os critérios do DSM-V.
19. É improvável que o sujeito cumpra os requisitos do estudo, conforme determinado pelo investigador.
20. Sujeito que foi exposto a qualquer outro agente experimental (uso off-label ou experimental) dentro de 60 dias da visita de triagem (Visita 1). Agentes biológicos podem precisar de tempo adicional para eliminação e serão avaliados pelo Patrocinador caso a caso.
21. Sujeito com anticorpos pré-existentes anti-antígeno leucocitário humano (HLA) classe I ou classe II dirigidos contra Q-Cells®, conforme determinado pelo ensaio de anticorpo reativo de painel (PRA).
22. Alergia ao tratamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes (por exemplo, ovos de galinha) ou alergia a qualquer um dos imunossupressores coadministrados ou a qualquer um de seus excipientes.
23. Sujeito com qualquer condição médica ou usando medicação concomitante que contra-indicaria o uso de tacrolimus, micofenolato de mofetil ou prednisona, conforme determinado pelo investigador.
24. O sujeito foi submetido a transplante de células-tronco (incluindo transplantes de células T ou medula óssea) a qualquer momento antes do estudo (dentro ou fora dos EUA).
25. Indivíduo com evidência de trombose venosa profunda (TVP) por ultrassom venoso ou qualquer evidência anterior de TVP.
26. O indivíduo tem história recente (1 ano) ou recorrente de sangramento gastrointestinal ou úlcera péptica ou está sob tratamento ativo para prevenir a recorrência.
27. Indivíduo com taxa de filtração glomerular estimada na triagem inferior a 60 mL/min/1,73m2.
28. Indivíduos com deficiência hereditária de hipoxantina-guanina fosforibosil-transferase (HGPRT), como a síndrome de Lesch-Nyhan e Kelley-Seegmiller.
29. Vacinação com vírus vivo dentro de 6 semanas após a triagem.
30. História ou evidência de neurite óptica.
31. Qualquer motivo, no julgamento do investigador, que tornaria o sujeito inapropriado para entrar neste estudo.