Tutkimus ihmisen gliarajoitteisten esisolujen siirtämisen turvallisuudesta potilaisiin, joilla on poikittaismyeliitti
maanantai 20. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Q Therapeutics, Inc.
Vaiheen 1/2a avoin tutkimus, jossa tutkitaan ihmisen gliarajoitteisten progenitorisolujen (hGRP:t; Q-Cells®) transplantaation (injektiolla) turvallisuutta potilaille, joilla on transversaalinen myeliitti (TM)
Tämä tutkimus on ei-satunnaistettu, avoin, osittain sokkoutettu, peräkkäinen kohortti, annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on saada alustavia tietoja Q-Cells®-siirron turvallisuudesta, siedettävyydestä ja varhaisesta aktiivisuudesta potilailla, joilla on transversaalinen myeliitti. Jokaisella annostasolla arvioidaan Q-Cells®-transplantaatio yksipuolisesti selkäytimen demyelinisoituneisiin leesioihin. Koehenkilöt sokeutuvat hoidon puolelle.
Idiopaattinen transversaalinen myeliitti on yksivaiheinen sairaus, jolle on ominaista pääasiassa demyelinaatio. Potilaat jäävät vammaisiksi nousevien ja laskevien valkoisen aineen vaurioista. Q-Cells® koostuvat glia-kantasoluista. Oletetaan, että Q-Cells®-glia-jälkeläiset (terveet astrosyytit ja oligodendrosyytit) integroituvat selkäytimen vauriokohtaan ja remyelinoivat demyelinoituneita aksoneja sekä tarjoavat trofista tukea vaurioituneille aksoneille. Siksi Q-Cells®-soluilla on potentiaalia korjata tapahtuneita vaurioita ja ne voivat olla kliinisesti hyödyllisiä potilaille, joilla on TM:n aiheuttama vamma.
Tutkimukseen on tarkoitus ilmoittautua enintään 9 henkilöä. Jokaista kohdetta seurataan 9 kuukauden ajan Q-Cells®-siirron jälkeen. Jokainen koehenkilö saa yhden ajankohdan Q-Cells®-annostelun: transplantaatiopesäkkeet kohdistetaan selkäytimen takapylvääseen (kaikki transplantaatiopesäkkeet alle C7:n) toisella puolella.
Tutkimukseen osallistuminen koostuu seulonnasta, Leikkausta edeltävästä/hoidosta ja hoidon jälkeisestä tutkimusjaksosta, jotka kestävät yleensä yhteensä 9-12 kuukautta. Tutkimusaineiston turvallisuutta ja aktiivisuutta arvioidaan, kunnes viimeinen tutkittava on suorittanut 9 kuukauden opintokäynnin. Kun 9 kuukauden seurantajakso on päättynyt, suostumuksensa saaneita koehenkilöitä seurataan edelleen turvallisuuden ja aktiivisuuden vuoksi erillisessä pitkän aikavälin seurantasuunnitelmassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Idiopathic Transverse Myelitis is a monophasic disorder characterized predominantly by demyelination. Patients are left with disability from damage to ascending and descending white matter tracts. Q-Cells® are comprised of glial progenitor cells.It is postulated that the Q-Cells® glial progeny (healthy astrocytes and oligodendrocytes) will integrate into the spinal cord lesion site and remyelinate demyelinated axons as well as provide trophic support for damaged axons. Therefore, Q-Cells® have the potential to repair damage that has occurred and could be clinically useful for patients with disability caused by TM.
The study is planned to enroll up to 9 subjects. Each subject will be followed for 9 months after transplantation of Q-Cells®. Each subject will receive a single time point administration of Q-Cells®: with transplantation foci targeted to posterior columns in the spinal cord (all transplantation foci below C7) on one side.
Study participation consists of Screening, Pre-operative/Treatment, and Post-treatment study periods that will generally last from 9 to 12 months in total. The study data will be assessed for safety and activity until the last subject has completed the 9-month study visit. Following completion of the 9-month follow-up period, subjects who consent will continue to be followed for safety and activity in a separate long-term follow-up protocol.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
9
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Taylor Hinojo, MS
- Puhelinnumero: 214-645-3230
- Sähköposti: taylor.hinojo@utsouthwestern.edu
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Päätutkija:
- Benjamin Greenberg, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Taylor Hinojo
- Puhelinnumero: 214-645-3230
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja valtuutus kerätä ja käyttää suojattuja terveystietoja (PHI) kansallisten ja paikallisten tutkimushenkilöiden tietosuojamääräysten mukaisesti.
- Asu kohtuullisen matkan päässä keskustasta tai sinulla on luotettava mekanismi matkustaaksesi keskustaan.
- Sinulla on omaishoitaja, joka haluaa/pyytää auttamaan tutkimukseen osallistumisen edellyttämässä kuljetuksessa ja hoidossa.
- Kohde on seulontakäynnin päivänä 18-70-vuotias (mukaan lukien).
- Potilaalla on diagnosoitu idiopaattinen TM viimeisen 120 kuukauden aikana Transverse Myelitis Consortium Working Groupin (2002) mukaisesti.
- Tutkittavalla on magneettikuvaus, jossa on yksi T2-hyperintensiteetin fokus, jonka pituus on 4–10 cm, jos kontrastin jälkeistä tehostusta ei ole havaittavissa, tai yksittäinen T1:n jälkeinen kontrastitehostava leesio, jonka pituus on 4–10 cm, ja sen rostraalinen laajuus on C8:ssa tai sen alapuolella. myotomin/dermatomin taso.
- Koehenkilöllä on negatiivinen NMO IgG (anti-AQP4) -testi kahdessa eri aikapisteessä, joiden välillä on vähintään 6 kuukautta.
- Koehenkilöllä on aivojen MRI, joka ei ole yhdenmukainen multippeliskleroosin tai muun autoimmuunisairauden tai demyelinisoivan sairauden kanssa.
- Kohde on yli 12 kuukautta TM:n alkamisesta.
- Aiheella on ASIA A -luokitus.
- Tutkittavan TM:ään liittyvät neurologiset puutteet ovat pysyneet vakaina vähintään 3 kuukautta.
- Tutkittava on lääketieteellisesti kykenevä läpäisemään tutkimustoimenpiteet ja fyysisesti kykenevä noudattamaan vierailuaikataulua tutkimukseen saapuessaan.
- Raskauskykyisille naisille negatiivinen raskaustesti seulontajakson aikana ja leikkausta edeltävällä käynnillä.
- Miehet ja naiset sitoutuvat harjoittamaan tehokasta ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana ja vuoden ajan sen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaita, joilla on muita syitä heikkouteen, aistihäiriöön ja/tai autonomiseen toimintahäiriöön kuin TM, ei ole käytännössä suljettu pois.
- Kohde, jolla on merkittävä kognitiivinen vajaatoiminta, kliininen dementia tai vakava psykiatrinen sairaus, mukaan lukien psykoosi, kaksisuuntainen mielialahäiriö, vakava masennus DSM-V:n mukaan.
- Potilas, jolla on diagnosoitu neurodegeneratiivinen sairaus (esim. ALS, Parkinsonin tauti, Alzheimerin tauti).
- Kohde kärsii lääketieteellisistä tiloista, jotka heikentävät hermo- tai lihastoimintaa (esim. huomattava perifeerinen neuropatia, metabolinen lihassairaus) tai mikä tahansa sairaus tai tila, joka heikentäisi potilaan hermo-lihastoimintaa tai heikentäisi potilaan toiminnan asianmukaista arviointia (esim. vaikea nivelrikko).
- Potilaalla, jolla on kliinisesti merkittävä anamneesissa epästabiili sydän-, keuhko-, munuais-, maksa-, endokriininen, hematologinen tai aktiivinen pahanlaatuinen syöpä tai infektiosairaus tai muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus, joka saattaa aiheuttaa leikkauksen riskin, jota ei voida hyväksyä tai joka voi aiheuttaa sen, että he eivät pysty suorittaa kokeen suunniteltu kesto.
- Selkärangan leikkaukset tai anatomiset vaihtelut, jotka ovat yhteensopimattomia antoreitin kanssa (hermokirurgin määrittämänä).
- Vakava selkäytimen ahtauma tai sydämen puristus, joka aiheuttaa myelopatiaa.
- Epänormaalit virtausaukot selkäytimen pinnalla, mikä viittaa arteriovenoosiseen epämuodostumaan (AVM) tai myelopatian verisuoniperäiseen syyyn (esim. selkäydinvaltimon infarkti).
- Kaikki todisteet keskushermoston pahanlaatuisuudesta tai kliinisesti merkittävistä keskushermostovaurioista, jotka on määritelty keskushermoston kuvantamistutkimuksissa (aivojen ja selkäytimen MRI).
- Hallitsematon verenpaine (systolinen verenpaine > 180 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine > 110 mmHg).
- Kaikki tromboottiset tai emboliset tapahtumat historiassa.
- Kaikki huonosti hallitut sairaudet, jotka tutkijan ja/tai kirurgin mielestä lisäävät leikkauksen riskiä lääketieteellisesti kelpaamattomassa määrin.
- Potilaat, joille ei voida tehdä MRI-tutkimusta toimenpiteen vasta-aiheiden vuoksi, mukaan lukien sydämentahdistimen, implantoidun defibrillaattorin tai tiettyjen muiden implantoitujen elektronisten tai metallisten laitteiden läsnäolo, tai jotka ovat altistuneet tai ovat saaneet altistua metallisirpaleille tai mistä tahansa syystä koehenkilölle ei voida tehdä rutiininomaisesti MRI-tutkimusta tutkimuksen aikana.
- Kohde, jolla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia kliiniset laboratorioarvot, jotka tutkija määritti seulontakäynnillä (käynti 1).
- Kohde, jonka immuunivaste on heikentynyt (terapeuttisen aineen tai sairauden vuoksi) tai jolla on sairaus, joka on vasta-aiheinen immunosuppressiivisten aineiden hoidolle (esim. tuberkuloosi, piilevä infektio) historian tai testin perusteella. Jokainen henkilö, jolla on meneillään oleva infektio, kunnes sitä on hoidettu asianmukaisesti ja sen katsotaan olevan ratkaistu.
- Potilaalla, jonka aspartaattiaminotransferaasin (AST) tai alaniiniaminotransferaasin (ALT) arvo ylitti 3,0 kertaa normaalin ylärajan seulontakäynnillä (käynti 1).
- Diabetes tai HgbA1c > 6,5
- Henkilö, jolla on ollut alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä tai riippuvuutta vuoden sisällä seulontakäynnistä (käynti 1), DSM-V-kriteerien mukaan.
- Kohde ei todennäköisesti täytä tutkijan määrittämiä tutkimusvaatimuksia.
- Kohde, joka on altistunut jollekin muulle kokeelliselle aineelle (off-label-käyttö tai tutkimus) 60 päivän kuluessa seulontakäynnistä (käynti 1). Biologiset aineet saattavat tarvita lisäaikaa huuhtoutumiseen, ja Sponsori arvioi ne tapauskohtaisesti.
- Kohde, jolla on jo olemassa olevia Q-Cells®-soluja vastaan suunnattuja anti-ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) luokan I tai luokan II vasta-aineita, määritettynä paneelireaktiivisten vasta-aineiden (PRA) määrityksellä.
- Allergia tutkimushoidolle tai jollekin sen aineosalle (esim. kananmunille) tai allergia jollekin samanaikaisesti annetuista immunosuppressanteista tai jollekin niiden apuaineista.
- Potilas, jolla on jokin sairaus tai samanaikainen lääkitys, joka olisi tutkijan määrittämän vasta-aiheinen takrolimuusin, mykofenolaattimofetiilin tai prednisonin käytölle.
- Koehenkilölle on tehty kantasolusiirto (mukaan lukien T-solu- tai luuydinsiirrot) milloin tahansa ennen tutkimusta (Yhdysvalloissa tai sen ulkopuolella).
- Potilas, jolla on näyttöä syvästä laskimotromboosista (DVT) laskimoultraäänitutkimuksella tai jollakin aiempaa syvää laskimotromboosia.
- Potilaalla on äskettäin (1 vuosi) tai toistuvasti ollut maha-suolikanavan verenvuotoa tai peptistä haavasairautta tai hän on aktiivisessa hoidossa uusiutumisen estämiseksi.
- Kohde, jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus seulonnassa on alle 60 ml/min/1,73 m2.
- Potilaat, joilla on perinnöllinen hypoksantiini-guaniinifosforibosyylitransferaasin (HGPRT) puutos, kuten Lesch-Nyhanin ja Kelley-Seegmillerin oireyhtymä.
- Rokotus elävällä viruksella 6 viikon sisällä seulonnasta.
- Optisen neuriitin historia tai todisteet.
- Mikä tahansa tutkijan arvion mukainen syy, joka tekisi tutkittavan sopimattoman osallistuakseen tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Q-Cells-annostaso 1
Q-Cells-annostason 1 kertaluonteinen kirurginen siirto yksipuolisesti selkäytimen demyelinisoituneeseen vaurioon
|
Cellular therapeutic comprised of human cells of the glial lineage
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Q-Cells-annostaso 2
Kerran kirurginen Q-Cells-annostason 2 siirto yksipuolisesti selkäytimen demyelinisoituneeseen vaurioon
|
soluterapia, joka koostuu gliaperäisistä ihmissoluista
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Q-Cells-annostaso 3
Q-Cells-annostason 3 kirurginen kertasiirto yksipuolisesti selkäytimen demyelinisoituneeseen vaurioon
|
soluterapia, joka koostuu gliaperäisistä ihmissoluista
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys].
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Turvallisuutta mitataan hoitoon liittyvien haittatapahtumien lukumäärällä.
|
9 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pisteet American Spinal Injury Associationin (ASIA) mittakaavatesteistä, mukaan lukien motoriset ja sensoriset arvioinnit
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Potilaan arvosana perustuu siihen, kuinka paljon aistia hän voi tuntea useissa kehon kohdissa, sekä motorisen toiminnan testeihin.
Sensorinen luokitus on 0 (aistin puuttuminen), 1 (heikentynyt herkkyys) tai 2 (normaali tunne) kullekin kevyelle kosketukselle ja neulanpistostuntemukselle kussakin 28 kohdassa kahdenvälisesti: enintään 224 normaalille kokonaisaistiolle.
Motorinen toiminta luokitellaan 0:sta (täydellinen halvaus) 5:een (normaali aktiivinen liike) jokaiselle kymmenelle motoriselle toiminnalle (esim.
polven pidennys; yhteensä 10 liikettä kahdenvälisesti) enintään 100.
|
9 kuukautta
|
|
Kipupisteet visuaalisella analogisella asteikolla (VAS)
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
VAS on lineaarinen pistemäärä, jossa koehenkilöt luokittelevat nykyisen kipunsa asteikolla 0-10, jossa 0 ei ole kipua ja 10 on pahin kuviteltavissa oleva kipu.
|
9 kuukautta
|
|
Score on Life Quality (QOL) -kyselylomake
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
National Institutes of Healthin (NIH) potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) QOL-kyselylomaketta käytetään dokumentoimaan potilaiden raportoimat tulokset seuraavilla alueilla: Alaraajojen toiminta, Virtsa-/ Virtsarakon toiminnot, Suolen toiminnot ja Seksuaaliset toiminnot.
|
9 kuukautta
|
|
Pisteet Ashworthin spastisuusasteikolla
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Modifioitua Ashworth Scalea (MAS) käytetään spastisuuden mittaamiseen.
MAS:n annon aikana tutkija liikuttaa passiivisesti testattavaa niveltä ja arvioi liikettä vastustavien lihasryhmien koetun vastustason.
Asteikko on yksittäisiä mittauksia, jotka vaihtelevat välillä 0–4, jossa 0 tarkoittaa, ettei lihasjänteys ole noussut ja 4 osoittaa, että vaurioituneen osan taivutus tai venymä on jäykkä.
|
9 kuukautta
|
|
Latenssi- ja johtumisnopeudet sääriluun somatosensorisista herätepotentiaalista (SSEP)
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Somatosensoriset herätepotentiaalit (SEP:t tai SSEP:t) ovat hyödyllinen, ei-invasiivinen tapa arvioida somatosensorisen reitin toimintaa.
Elektrodit asetetaan potilaan alaraajoihin, selkään, kaulaan ja päähän.
Alaraajoihin kohdistetaan kivuton sähköärsyke, ja selän, kaulan ja päänahan elektrodit sieppaavat signaalin.
Signaalin siirtonopeus ja signaalin amplitudi mitataan.
Standardoidut arvot tallennetaan ja niitä voidaan seurata ajan mittaan.
Latenssin (johtamisnopeuden) muutoksia seurataan lähtötasosta 9 kuukauden tulokseen.
Poikittainen myeltiitti vähentää johtumisnopeutta (latenssin lisääntyminen); lyhyempi latenssi (lisääntynyt johtamisnopeus) olisi osoitus toiminnan palautumisesta.
|
9 kuukautta
|
|
Quantitative muscle strength values from a hand held dynamometer (HHD)
Aikaikkuna: 9-months
|
Assess changes in neurological function as measured by muscle strength
|
9-months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Benjamin Greenberg, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 21. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neuroinflammatoriset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Infektiot
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Selkäydinsairaudet
- Keskushermoston infektiot
- Myeliitti
- Myeliitti, poikittainen
Muut tutkimustunnusnumerot
- QTM-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .