포말리도마이드 경구 제품의 모세혈관확장증, 유전성 출혈 - 임상 시험 레지스트리

연구 개요

상태

완전한

정황

모세혈관확장증, 유전성 출혈

개입 / 치료

상세 설명

HHT는 상당한 이환율과 관련되어 삶의 질 저하, 고용률 감소 및 높은 우울증 발병률을 초래합니다. 현재 HHT에서 일관되게 효능이 있다고 인정되는 의학적 치료법은 존재하지 않습니다. HHT에서 탈리도마이드의 효능에 대한 보고서와 HHT에서 포말리도마이드의 파일럿 시험 중간 결과는 최소한의 독성으로 효능의 증거를 제공합니다. 포말리도마이드의 유리한 효능:독성 비율은 HHT 환자에게 도움이 될 수 있음을 시사합니다.

이 연구는 빈혈이 있고/있거나 비경구 철분 주입 또는 수혈이 필요한 중등도에서 중증 코피가 있는 HHT 환자에서 포말리도마이드에 대한 II상 위약 대조 이중 맹검 연구로 설계되었습니다. 총 159명의 환자가 24주 동안 경구용 포말리도마이드 또는 일치하는 위약 치료에 2:1로 무작위 배정됩니다.

1차 목표: 치료 24주 후 비출혈의 중증도 감소에 대해 위약과 비교하여 포말리도마이드의 효능을 결정하기 위함.

2차 목적: HHT 치료를 위한 포말리도마이드의 안전성과 내약성을 결정하기 위해; 포말리도마이드 치료가 HHT에서 삶의 질을 향상시키는지 결정하기 위해; 치료 중단 4주 후 포말리도마이드에 대한 지속적인 반응이 분명한지 여부를 결정하기 위해; 포말리도마이드 반응을 예측하는 바이오마커를 정의하고 HHT의 생물학 및 포말리도마이드의 메커니즘에 대한 조사를 허용하기 위한 향후 연구를 위한 생물 저장소를 개발합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

145

단계

2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, 미국, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - San Diego, California, 미국, 92121
    - UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
  - San Francisco, California, 미국, 94143
    - UCSF Outpatient Hematology Clinic
- Florida
  - Gainesville, Florida, 미국, 32610
    - University of Florida
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, 미국, 21287
    - Johns Hopkins Hospital
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, 미국, 02114
    - Massachussets General Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
    - University of Minnesota Health Clinical Research Unit
  - Rochester, Minnesota, 미국, 55905
    - Mayo Clinic
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
    - University of North Carolina
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, 미국, 44195
    - Cleveland Clinic
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
    - University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
- Texas
  - Houston, Texas, 미국, 77030
    - Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
    - University of Utah Healthcare
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
    - Medical College of Wiconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

Curacao 기준에 의해 정의된 HHT의 임상 진단
나이 > 18세
혈소판 수 ≥ 100,000/µl
WBC ≥ 2,500/µl
INR ≤ 1.4 및 정상 ± 2초 부분 트롬보플라스틴 시간 활성화
스크리닝 방문 시 측정된 이전 3개월 동안 측정된 비출혈 중증도 점수 ≥ 3
현지 검사실 헤모글로빈 평가 및 정상 범위에 의해 결정된 빈혈 요건 및/또는 스크리닝 방문 전 24주 동안 최소 250mg의 철분 비경구 주입 또는 혈액 1단위 수혈
가임 여성(FCBP)은 POMALYST REMS 프로그램에서 요구하는 대로 예정된 임신 테스트(2주에 한 번)를 준수해야 합니다. FCBP는 포말리도마이드 처방 전 10 - 14일 및 처방 후 24시간 이내에 최소 50mIU/mL의 민감도로 혈청 임신 검사 음성이어야 하며, 이성애를 계속 금하거나 허용되는 두 가지 피임 방법을 시작해야 합니다. , 포말리도마이드 복용을 시작하기 최소 28일 전에 매우 효과적인 방법 하나와 동시에 효과적인 추가 방법 하나. 남성은 정관 절제술을 받았더라도 FCBP와 성적 접촉을 하는 동안 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
정보에 입각한 동의를 이해하고 서명할 수 있는 능력
모든 연구 참가자는 FDA에서 위임한 POMALYST REMS 프로그램에 등록하는 데 동의해야 하며 POMALYST REMS 프로그램의 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

현재 모유 수유중인 여성
신부전, 혈청 크레아티닌 > 2.0 mg/dl
간 기능 부전, 빌리루빈 > 2.0(또는 이전의 길버트 증후군의 임상적 또는 유전적 진단 설정에서 >4.0) 또는 트랜스아미나제 > 3.0x 정상
이전 6개월 이내에 탈리도마이드 또는 기타 이미드 약물을 사용한 이전 치료
지난 6주 이내에 베바시주맙(전신 또는 비강)을 사용한 이전 치료*
이전 6주 이내에 파조파닙으로 치료한 적이 있음*
지난 달에 octreotide 또는 경구용 에스트로겐 사용*
정맥 초음파 또는 기타 영상 기법으로 확인된 이전의 이유 없는 혈전색전증의 병력
신경학적 상담으로 확인된 말초신경병증
알려진 저증식성 빈혈(즉, 골수이형성증, 재생불량성 빈혈)
현재 다른 중재적 임상시험에 등록되어 있음
탈리도마이드 또는 레날리도마이드에 대해 알려진 과민증.
탈리도마이드 또는 유사한 약물을 복용하는 동안 표피가 벗겨지는 발진이 특징인 경우 결절성 홍반이 발생합니다.
알려진 SMAD-4 돌연변이, 대장내시경 검사에서 정상(음성) 결과가 나오지 않았거나 이전 18개월 이내에 환자가 5개 이하의 작은(소화기 전문의의 의견) 결장 용종을 완전히 제거한 경우가 아닌 경우
연구자가 생각하기에 연구 완료를 방해할 가능성이 있는 모든 것
- * 연구 참여 중에는 이러한 치료법의 사용이 허용되지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료
할당: 무작위
중재 모델: 병렬 할당
마스킹: 네 배로

팔의 수

2

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔	개입 / 치료
실험적: 포말리도마이드 경구 포말리도마이드는 4mg/일 용량의 캡슐로 제공됩니다. 각각 28일(4주)의 6회 치료 주기가 있을 것입니다. 총 치료 기간은 24주입니다.	의약품: 포말리도마이드 경구 제품 탈리도마이드의 3세대 유도체인 포말리도마이드를 6회 28일 주기 중 1~28일 동안 시작 용량 4mg/일로 경구 투여합니다. 특정 이상반응(AE) 기준에 따라 용량을 1일 3~2mg으로 줄일 수 있습니다. 다른 이름들: 포말리스트
위약 비교기: 위약 연구 약물과 일치하는 위약이 캡슐로 제공됩니다. 각각 28일(4주)의 6회 치료 주기가 있을 것입니다. 총 치료 기간은 24주입니다.	의약품: 위약 경구 캡슐 일치하는 위약이 제공됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
기준 비출혈 심각도 점수로부터의 변화 기간: 치료 후 4, 8, 12, 16, 20, 24주 및 4주	일차 결과 측정은 포말리도마이드와 위약의 결과를 비교하기 위해 치료 투여 6개월 후 비출혈 심각도 점수(ESS)의 기준선 대비 변화입니다. ESS의 범위는 0~10이며, 점수가 높을수록 지난 4주 동안 상태가 더 나빴음을 나타냅니다. 최소 중요 차이는 0.71입니다.	치료 후 4, 8, 12, 16, 20, 24주 및 4주

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
코피의 일일 평균 총 지속시간 - 기준치로부터의 변화 기간: 치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주	일일 비출혈 기간은 하루에 보고된 모든 코출혈 사건의 총 기간으로 계산되며, 4주 스마트폰 일기에 보고된 모든 날에 대한 평균입니다. 결과는 지정된 시점의 기준 일기 사이의 변화입니다.	치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주
가중 평균 일일 총 코피 기간 - 기준선에서 변경 기간: 치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주	일일 비출혈 지속 시간은 하루에 보고된 모든 코출혈 사건의 총 지속 시간으로 계산되며, 4주 스마트폰 일기에 보고된 모든 날에 걸쳐 평균을 내고 강도에 따라 가중치를 부여하며 90%% 윈저화를 사용합니다. 결과는 지정된 시점의 기준 일기 사이의 변화입니다.	치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주
총 철분 주입 기간: 24주까지의 기준선	주입된 총 철분(mg)은 4주 간의 총합으로 계산되며, 24주 치료 기간 동안 보고된 모든 방문에 대한 평균을 냅니다. 주입하지 않은 환자의 값은 0입니다.	24주까지의 기준선
총 철분 주입 기간: 12주까지의 기준선	주입된 총 철분(mg)은 치료 기간의 첫 12주 동안 보고된 모든 방문에서 평균을 낸 4주 동안의 총량으로 계산됩니다. 주입하지 않은 환자의 값은 0입니다.	12주까지의 기준선
총 철분 주입 기간: 12~24주	주입된 총 철분(mg)은 치료 기간의 두 번째 12주 동안 보고된 모든 방문에 대해 평균을 낸 4주 동안의 총량으로 계산됩니다. 주입하지 않은 환자의 값은 0입니다.	12~24주
24주 동안 농축적혈구 수혈을 받은 환자 기간: 24주까지의 기준선	24주 치료기간 동안 농축적혈구 수혈을 받은 환자	24주까지의 기준선
12주 동안 농축적혈구 수혈을 받은 환자 기간: 12주까지의 기준선	치료기간 첫 12주 동안 농축적혈구 수혈을 받은 환자	12주까지의 기준선
농축 적혈구 수혈을 받은 환자 12~24주 기간: 12~24주	치료 기간 중 두 번째 12주 동안 농축적혈구 수혈을 받은 환자	12~24주
Neuro-QoL - 사회적 역할 및 활동에 대한 만족도 - T 점수 기간: 기준선, 치료 12주 및 24주 후, 치료 후 4주	결과 측정은 포말리도마이드와 위약의 결과를 비교하기 위한 사회적 역할 및 활동 T-점수에 대한 신경-QoL 만족도입니다. 사회적 역할 및 활동에 대한 신경-QoL 만족도 약식(V1.1) T-점수는 평균 일반 미국 인구를 나타내는 50의 값을 가지며 표준 편차는 10이며 점수가 높을수록 만족도가 높다는 것을 의미합니다. 감지 가능한 최소 변화는 3.7 T 점수 포인트입니다.	기준선, 치료 12주 및 24주 후, 치료 후 4주
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) - 정서적 고통 - 우울증 - T 점수 기간: 기준선, 치료 12주 및 24주 후, 치료 후 4주	결과 측정은 포말리도마이드 대 위약의 결과를 비교하기 위한 PROMIS 정서적 고통 - 우울증 T-점수입니다. PROMIS 정서적 고통-우울증 약식(V1.0) T-점수는 평균 일반 미국 인구를 나타내는 50의 값을 가지며 표준 편차는 10이며 점수가 높을수록 우울증이 심함을 나타냅니다.	기준선, 치료 12주 및 24주 후, 치료 후 4주
PROMIS - 피로 - T 점수 기간: 기준선, 치료 12주 및 24주 후, 치료 후 4주	결과 척도는 포말리도마이드와 위약의 결과를 비교하기 위한 PROMIS 피로 T-점수입니다. PROMIS® 피로 약식(V1.0) T-점수는 평균 일반 미국 인구를 나타내는 50의 값을 가지며 표준 편차는 10이며 점수가 높을수록 피로도가 더 높다는 것을 나타냅니다.	기준선, 치료 12주 및 24주 후, 치료 후 4주
HHT 관련 QOL 설문지 - 점수 기간: 기준선, 치료 12주 및 24주 후, 치료 후 4주	결과 측정은 HHT 관련 QOL 설문지 - 포말리도마이드 대 위약의 결과를 비교하는 점수입니다. HHT 관련 QOL 점수 범위는 0~16이며, 점수가 높을수록 지난 4주 동안 HHT로 인해 더 많은 제한이 있음을 나타냅니다.	기준선, 치료 12주 및 24주 후, 치료 후 4주

기타 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
저강도 코피의 일일 평균 총 지속 시간 - 기준치로부터의 변화 기간: 치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주	일일 저강도 비출혈 기간은 하루에 "점적" 또는 "점적"하는 코피가 나는 총 기간으로 계산되며, 4주 스마트폰 일기에 보고된 모든 날에 걸쳐 평균됩니다. 결과는 지정된 시점의 기준 일기 사이의 변화입니다.	치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주
중간 강도 코피의 일일 평균 총 기간 - 기준치로부터의 변화 기간: 치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주	일일 중간 강도 비출혈 기간은 하루에 "빠르게 떨어지는" 또는 "일정한 흐름" 코피 사건의 총 기간으로 계산되며, 4주 스마트폰 일기에 보고된 모든 날에 걸쳐 평균됩니다. 결과는 지정된 시점의 기준 일기 사이의 변화입니다.	치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주
고강도 코피의 일일 평균 총 지속 시간 - 기준치로부터의 변화 기간: 치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주	일일 고강도 비출혈 기간은 하루에 코피가 "분출" 또는 "쏟아지는" 총 기간으로 계산되며, 4주 스마트폰 일기에 보고된 모든 날에 걸쳐 평균됩니다. 결과는 지정된 시점의 기준 일기 사이의 변화입니다.	치료 12주, 24주 후, 치료 후 4주
총 수혈 수혈 기간: 24주까지의 기준선	총 수혈 수(혈액 단위)는 24주 치료 기간 동안 보고된 모든 방문에 대한 평균을 내어 4주 동안의 합계로 계산됩니다. 수혈을 받지 않은 환자의 값은 0입니다.	24주까지의 기준선
총 수혈 수혈 기간: 12주까지의 기준선	총 수혈 수혈(혈액 단위)은 치료 기간의 첫 12주 동안 보고된 모든 방문에 대한 평균을 내어 4주 동안의 합계로 계산됩니다. 수혈을 받지 않은 환자의 값은 0입니다.	12주까지의 기준선
총 수혈 수혈 기간: 12~24주	총 수혈 수혈(혈액 단위)은 치료 기간의 두 번째 12주 동안 보고된 모든 방문에 대해 평균을 낸 4주 동안의 총 혈액량으로 계산됩니다. 수혈을 받지 않은 환자의 값은 0입니다.	12~24주
트랜스페린 포화도 기간: 치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주	혈중 철분 연구에서 수집된 기본 트랜스페린 포화도의 변화	치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주
페리틴 기간: 치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주	혈중 철분 연구에서 수집된 기본 페리틴 수치의 변화	치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주
헤모글로빈 기간: 치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주	전체 혈구 수치에서 측정한 기본 헤모글로빈 수치의 변화	치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주
헤마토크릿 기간: 치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주	전체 혈구 수치에서 측정한 기본 적혈구 용적률 수준의 변화	치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주
평균 적혈구 부피(MCV) 기간: 치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주	전체 혈구 수치에서 측정한 기준선 MCV 수준의 변화	치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주
평균 적혈구 헤모글로빈 농도(MCHC) 기간: 치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주	전체 혈구 수치에서 측정한 기준선 MCHC 수준의 변화	치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주
혈소판 기간: 치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주	전체 혈구 수치에서 얻은 기준 혈소판의 변화	치료 4, 8, 12, 16, 20, 24주 후 및 치료 후 4주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The Cleveland Clinic

협력자

RTI International

수사관

수석 연구원: Keith McCrae, MD, The Cleveland Clinic

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 10월 17일

기본 완료 (실제)

2023년 9월 8일

연구 완료 (실제)

2023년 9월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 4월 9일

처음 게시됨 (실제)

2019년 4월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 9월 30일

마지막으로 확인됨

2024년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

133646

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

DCC는 비식별화된 데이터 파일을 공유할 준비를 합니다. 최종 데이터 공유 계획은 NHLBI 및 연구 운영 위원회와 함께 개발될 것입니다. 데이터는 SAS 데이터 세트로 제공될 수 있으며 내보내기 파일 및 문서는 PDF 형식으로 제공됩니다.

데이터 공유의 첫 번째 단계는 시험 조사관과 함께합니다. 또한 DCC는 NHLBI 및 SC의 승인을 받은 경우 외부 연구원과 연구 데이터를 공유할 책임이 있습니다.

IPD 공유 기간

최종 분석을 위해 임상시험용 폐쇄 데이터 세트가 준비되고 6개월 후 또는 프로토콜 결과가 피어 리뷰 저널에 게시된 후 1개월 후에 데이터가 조사자에게 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

지원자 이름, 조직 및 연구 목적을 포함하여 SC 및 NIH에서 필요하다고 간주하는 정보를 수집하기 위해 데이터 요청 양식이 개발됩니다. 조사관은 지정된 DCC 직원에게 요청 양식, 데이터 배포 동의서 및 IRB 승인서를 제출합니다. SC 또는 지정된 위원회는 각 신청서를 검토하고, 요청자가 데이터 액세스를 위해 설정된 기준을 충족하고 필요한 문서를 제공하는 경우 요청된 데이터 세트 및 관련 문서는 다음에 따라 SC가 합의한 방식으로 배포됩니다. NHLBI 정책.

IPD 공유 지원 정보 유형

연구_프로토콜
수액

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

HHT의 출혈 치료를 위한 포말리도마이드 (PATH-HHT)

유전성 출혈성 모세혈관확장증의 출혈 치료를 위한 포말리도마이드

연구 개요

상태

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 유형

등록 (실제)

단계

연락처 및 위치

연구 장소

참여기준

자격 기준

공부할 수 있는 나이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

설명

공부 계획

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

팔의 수

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

개입 / 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정

측정값 설명

기간

2차 결과 측정

결과 측정

측정값 설명

기간

기타 결과 측정

결과 측정

측정값 설명

기간

공동 작업자 및 조사자

스폰서

협력자

수사관

간행물 및 유용한 링크

일반 간행물

연구 기록 날짜

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

기본 완료 (실제)

연구 완료 (실제)

연구 등록 날짜

최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

처음 게시됨 (실제)

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

마지막으로 확인됨

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

IPD 계획 설명

IPD 공유 기간

IPD 공유 액세스 기준

IPD 공유 지원 정보 유형

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구